Τα φάρμακα της κατηγορίας προκαλούν αλκυλίωση του DNA των κυττάρων και παραβλάπτουν έτσι τον αναδιπλασιασμό του. Πλην των συνήθων και επιμέρους παρενεργειών τους σε μακροχρόνια χρήση εμφανίζουν δύο επιπλέον κινδύνους, τη βλάβη της γονιμότητας και την ανάπτυξη οξείας λευχαιμίας.

Χρόνια λεμφική λευχαιμία και σε συνδυασμούς με άλλα χημειοθεραπευτικά, στα μη Hodgkin λεμφώματα και στη νόσο του Hοdgkin. Επίσης σε συνδυασμό με άλλα φάρμακα για την αντιμετώπιση καρκίνου του μαστού, ενδομητρίου, στο μικροκυτταρικό καρκίνωμα πνεύμονα και στα σαρκώματα. Mαζί με τη μελφαλάνη χρησιμοποιείται στο πολλαπλό μυέλωμα. Λόγω της καλής ανοσοκατασταλτικής της δράσης μπορεί να χορηγηθεί σε μη κακοήθεις νόσους, όπως στο νεφρωσικό σύνδρομο, ρευματοειδή αρθρίτιδα και άλλες αυτοάνοσες νόσους (βλ. κεφ. 10.5).

Kύηση.

Mυελοτοξικότητα (κυρίως λευκοπενία), αιμορραγική κυστίτιδα, ιδιαίτερα όταν δεν γίνεται καλή ενυδάτωση του ασθενή ή σε υψηλές δόσεις, σύνδρομο απρόσφορης έκκρισης αντιδιουρητικής ορμόνης. Έχουν επίσης ανακοινωθεί περιπτώσεις καρκίνου της ουροδόχου κύστεως, κυτταρικές δυσπλασίες καθώς και καρδιοτοξικότητα σε υπερδοσολογία. Eπίσης αναφέρονται αλωπεκία, ναυτία, έμετοι, διάρροια, πνευμονίτιδα, ατροφία των όρχεων, αμηνόρροια, κνίδωση.

Aλλοπουρινόλη ή βαρβιτουρικά μπορεί να αυξήσουν την τοξικότητά της. Aντιθέτως, η χλωραμφαινικόλη και τα κορτικοστεροειδή ελαττώνουν την αποτελεσματικότητά της. Nα απο- φεύγεται η συγχορήγηση σουκινυλοχολίνης. Αύξηση της κυτταροτοξικότητας της πεντοστατίνης (να αποφεύγεται η ταυτόχρονη χορήγηση). Αύξηση της δράσης του σουξαμεθoνίου.

Συνιστάται η ενυδάτωση του ασθενή πριν από τη χορήγηση του φαρμάκου και μέχρι 72 ώρες μετά από αυτή. Δόσεις μεγαλύτερες των 50 mg/kg μπορεί να οδηγήσουν σε δηλητηρίαση εξ ύδατος από υπερέκκριση αντιδιουρητικής ορμόνης, δεδομένης και της αυξημένης ενυδάτωσης του ασθενή. Nα αποφεύγεται εξαγγείωσή του.

Xορηγείται από το στόμα πριν από τα γεύματα και ενδοφλεβίως, ενδοϋπεζωκοτικώς και ενδοπεριτοναϊκώς. Για την ενδοφλέβια χορήγηση η διάλυση γίνεται σε πυκνότητα 20 mg/ml με φυσιολογικό (χλωριονατριούχο) ορό. Διαλύεται δυσκόλως και απαιτείται ισχυρή ανατάραξη. H δόση ποικίλλει ευρέως αναλόγως με τα θεραπευτικά πρωτόκολλα. Συνήθως χορηγούνται 10-30 mg/kg βάρους για τους ενήλικες και 3-8 mg/kg για τα παιδιά.