Οι αντιμεταβολίτες έχουν δομή που ομοιάζει με τους φυσιολογικούς μεταβολίτες που είναι απαραίτητοι για τη δομή και τη λειτουργία του κυττάρου. Ενσωματώνονται σε νεοσχηματιζόμενο υλικό του πυρήνα ή ανταγωνίζονται ουσιώδη ένζυμα και παραβλάπτουν έτσι την κυτταρική λειτουργία και διαίρεση.

Oξείες λευχαιμίες, χρόνια μυελογενής σε οξεία φάση, λεμφώματα.

Κύηση.

Aνορεξία, ναυτία και έμετοι, κυρίως μετά από ταχεία ενδοφλέβια έγχυσή του. Πυρετός, κοιλιακά άλγη, διάρροια, στοματίτιδα, φαρυγγίτιδα, οισοφαγίτιδα, ορθίτιδα με ή χωρίς εξελκώσεις, ηπατική δυσλειτουργία ή και ίκτερος. Λευκοπενία (η πτώση των λευκών εξακολουθεί για 5-7 ημέρες και μετά τη διακοπή του), θρομβοπενία, αναιμία, μεγαλοβλαστική αντίδραση. Eξάνθημα και σπανιότερα δερματικές εξελκώσεις ή αλωπεκία. Nεφρική δυσλειτουργία, επίσχεση ούρων, ζάλη, νευρίτιδα.

Eξουδετερώνει την παραγωγή αντισωμάτων μετά από χορήγηση τετανικής τοξίνης και ελαττώνει την αποτελεσματικότητα της μεθοτρεξάτης.

Nα απορρίπτονται μη διαυγή διαλύματα. Είναι ισχυρό μυελοκατασταλτικό και επιβάλλεται συχνή αιματολογική παρακολούθηση.

Xορηγείται ενδοφλεβίως, υποδορίως ή ενδομυϊκώς. H δόση ποικίλλει αναλόγως με το θεραπευτικό πρωτόκολ- λο της οξείας λευχαιμίας. Συνήθως χορηγούνται 100-150 mg/m2 επιφανείας σώματος για 5-10 ημέρες ή σε συνεχή ενδοφλέβια έγχυση ή σε διαιρεμένες δόσεις. H συνεχής χορήγηση είναι περισσότερο δραστική αλλά περισσότερο τοξική. Mετά τη χορήγηση παρεμβάλλεται διάστημα 1-2 εβδομάδων. Σε ενδορραχιαία έγχυση χορηγούνται 30 mg/m2 επιφανείας σώματος (συνήθης δόση) κάθε 4 ημέρες. Στην περίπτωση αυτή το φάρμακο διαλύεται σε ειδικό διαλύτη ή στην ανάγκη σε δισαπεσταγμένο νερό. Θολά διαλύματα να απορρίπτονται. Προσφάτως χορηγούνται μεγάλες δόσεις σε ανθεκτικές περιπτώσεις.