ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ
A16AB07
SPC
ΕΟΦ
DrugBank
PubChem
Σκευάσματα
ALGLUCOSIDASE ALFA
Αλγλυκοσιδάση άλφα
Για τη θεραπεία της νόσου Pompe (ανεπάρκεια GAA) σε βρέφη και παιδιά.
Εμπορικά Ονόματα
Κλινική Σύνοψη
Προτεραιότητα πηγών: SPC, ΕΟΦ, DrugBank
clinical_notes
DrugBank
Ενδείξεις
expand_more
DrugBank
Ενδείξεις
Για τη θεραπεία της νόσου Pompe (ανεπάρκεια GAA) σε βρέφη και παιδιά.
neurology
DrugBank
Μηχανισμός δράσης
expand_more
DrugBank
Μηχανισμός δράσης
Η αλλογλυκοσιδάση άλφα έχει σχεδιαστεί για να λειτουργεί ως εξωγενής πηγή GAA, διορθώνοντας την ανεπάρκεια GAA που αποτελεί το χαρακτηριστικό γνώρισμα της νόσου Pompe. Η αλλογλυκοσιδάση άλφα δεσμεύεται σε υποδοχείς μαννόζης-6-φωσφορικού στην επιφάνεια των…
monitor_heart
DrugBank
Φαρμακοδυναμική
expand_more
DrugBank
Φαρμακοδυναμική
Η νόσος Pompe (νόσος αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου II, GSD II, γλυκογονίαση τύπου II, ανεπάρκεια όξινης μαλτάσης) είναι μια κληρονομική διαταραχή του μεταβολισμού του γλυκογόνου που προκαλείται από την απουσία ή τη σημαντική έλλειψη του λυσοσωμικού ενζύμου…
biotech
DrugBank
Φαρμακοκινητική
expand_more
DrugBank
Φαρμακοκινητική
null
bloodtype
DrugBank
Απέκκριση
expand_more
DrugBank
Απέκκριση
null
Σκευάσματα & Τιμολόγηση
Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...
Μονογραφίες Πηγών
Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο
ΕΟΦ · 9.5
Φάρμακα χρησιμοποιούμενα σε σύμφυτες διαταραχές του μεταβολισμού
expand_more
ΕΟΦ · 9.5
Φάρμακα χρησιμοποιούμενα σε σύμφυτες διαταραχές του μεταβολισμού
DrugBank
Description
expand_more
DrugBank
Description
Η αλλογλυκοσιδάση άλφα αποτελείται από το ανθρώπινο ένζυμο α-γλυκοσιδάση (GAA), που κωδικοποιείται από το πιο διαδεδομένο από τα εννέα παρατηρούμενα γονίδια αυτού του γονιδίου. Η αλλογλυκοσιδάση άλφα παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA σε κυτταρική γραμμή ωοθηκών Κινέζικου κρικητού. Η αλλογλυκοσιδάση άλφα αποδομεί το γλυκογόνο καταλύοντας την υδρόλυση των α-1,4- και α-1,6- γλυκοζιτικών δεσμών του λυσοσωμικού γλυκογόνου.
DrugBank
Indication
expand_more
DrugBank
Indication
Για τη θεραπεία της νόσου Pompe (ανεπάρκεια GAA) σε βρέφη και παιδιά.
DrugBank
Pharmacology
expand_more
DrugBank
Pharmacology
Η νόσος Pompe (νόσος αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου II, GSD II, γλυκογονίαση τύπου II, ανεπάρκεια όξινης μαλτάσης) είναι μια κληρονομική διαταραχή του μεταβολισμού του γλυκογόνου που προκαλείται από την απουσία ή τη σημαντική έλλειψη του λυσοσωμικού ενζύμου GAA. Στη μορφή με έναρξη κατά την βρεφική ηλικία, η νόσος Pompe οδηγεί σε συσσώρευση γλυκογόνου εντός των λυσοσωμάτων σε διάφορους ιστούς, ιδιαίτερα στον καρδιακό και σκελετικό μυ, καθώς και σε ηπατικούς ιστούς, οδηγώντας στην ανάπτυξη καρδιομυοπάθειας, προοδευτικής μυϊκής αδυναμίας και διαταραχής της αναπνευστικής λειτουργίας. Στις μορφές με έναρξη κατά την παιδική και ενήλικη ζωή, η συσσώρευση γλυκογόνου εντός των λυσοσωμάτων περιορίζεται κυρίως στον σκελετικό μυ, οδηγώντας σε προοδευτική μυϊκή αδυναμία. Ο θάνατος σε όλες τις μορφές σχετίζεται συνήθως με αναπνευστική ανεπάρκεια. Η αλλογλυκοσιδάση άλφα παρέχει μια εξωγενή πηγή GAA. Έχει αποδειχθεί η δέσμευση σε υποδοχείς μαννόζης-6-φωσφορικού στην επιφάνεια των κυττάρων μέσω καρβοϋδρατικών ομάδων στο μόριο της GAA, μετά την οποία ενδοκυτταρώνεται και μεταφέρεται στους λυσοσώμους, όπου υφίσταται πρωτεολυτική διάσπαση που οδηγεί σε αυξημένη ενζυμική δραστηριότητα. Στη συνέχεια, ασκεί ενζυμική δραστηριότητα στην διάσπαση του γλυκογόνου.
DrugBank
Mechanism of action
expand_more
DrugBank
Mechanism of action
Η αλλογλυκοσιδάση άλφα έχει σχεδιαστεί για να λειτουργεί ως εξωγενής πηγή GAA, διορθώνοντας την ανεπάρκεια GAA που αποτελεί το χαρακτηριστικό γνώρισμα της νόσου Pompe. Η αλλογλυκοσιδάση άλφα δεσμεύεται σε υποδοχείς μαννόζης-6-φωσφορικού στην επιφάνεια των κυττάρων μέσω καρβοϋδρατικών ομάδων στο μόριο της GAA, μετά την οποία ενδοκυτταρώνεται και μεταφέρεται στους λυσοσώμους, όπου υφίσταται πρωτεολυτική διάσπαση που οδηγεί σε αυξημένη ενζυμική δραστηριότητα. Στη συνέχεια, ασκεί ενζυμική δραστηριότητα στην διάσπαση του γλυκογόνου.
DrugBank
Absorption
expand_more
DrugBank
Absorption
null
DrugBank
Half life
expand_more
DrugBank
Half life
Ημιζωή: 2,3 ± 0,4 ώρες.
DrugBank
Protein binding
expand_more
DrugBank
Protein binding
null
DrugBank
Route of elimination
expand_more
DrugBank
Route of elimination
null
DrugBank
Volume of distribution
expand_more
DrugBank
Volume of distribution
- 96 ± 16 mL/kg [δόση 20 mg/kg]
- 119 ± 28 mL/kg [δόση 40 mg/kg]
DrugBank
Clearance
expand_more
DrugBank
Clearance
- 25 ± 4 mL/ώρα/kg [ενδοφλέβια έγχυση 4 ωρών 20 mg/kg]
DrugBank
Toxicity
expand_more
DrugBank
Toxicity
Δεν έχουν αναφερθεί περιπτώσεις υπερδοσολογίας με αλλογλυκοσιδάση άλφα.
query_stats
Κρίσιμα Στοιχεία
Ημίσεια ζωή
2.3 ± 0.4 ώρες
DrugBank
science