ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AB22 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

AVALGLUCOSIDASE ALFA

Αβαλγλυκοσιδάση άλφα

### Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία Προϊόντα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού - ένζυμα, Κωδικός ATC: A16AB22.

Ενδείξεις

Εγκεκριμένες ενδείξεις από το SPC, ομαδοποιημένες κατά ICD-10

clinical_notes

E74 Διαταραχές του μεταβολισμού των υδατανθράκων

Περιλαμβάνει (όροι από SPC): Ανεπάρκεια όξινης α-γλυκοσιδάσης · Νόσος Pompe

search Αναζήτηση φαρμάκων ανά ένδειξη arrow_forward

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Επιμελημένα δεδομένα από το SPC

SPC

medication

Δοσολογία

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Οδός:
Χορήγηση:
Δόση έναρξης:
Τιτλοποίηση:

Ενήλικες

Δόση20 mg/kg σωματικού βάρους

μία φορά κάθε 2 εβδομάδες
Ασθενείς με νόσο Pompe βρεφικής έναρξης (IOPD)

Δόση20 mg/kg σωματικού βάρους

Μέγ. δόση40 mg/kg

Η δόση μπορεί να αυξηθεί σε 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα εάν δεν υπάρχει βελτίωση ή ανταπόκριση στην καρδιακή, αναπνευστική και/ή κινητική λειτουργία ενώ λαμβάνουν 20 mg/kg, εφόσον δεν υπάρχουν ανησυχίες για την ασφάλεια. Μείωση δόσης σε 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα εάν δεν είναι ανεκτή η δόση των 40 mg/kg.
Ηλικιωμένοι ασθενείς (>65 ετών)

Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης.
Ασθενείς με ηπατική δυσλειτουργία

Δεν έχει αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα. Δεν μπορεί να γίνει σύσταση για συγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα.
Ασθενείς με ήπια νεφρική δυσλειτουργία

Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης.
Ασθενείς με μέτρια ή σοβαρή νεφρική δυσλειτουργία

Δεν έχει αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα. Δεν μπορεί να γίνει σύσταση για συγκεκριμένο δοσολογικό σχήμα.
Παιδιατρικός πληθυσμός (ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και κάτω)

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα.

block

Αντενδείξεις

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Απειλητική για τη ζωή υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα όταν η επανέναρξη του φαρμάκου ήταν ανεπιτυχής

warning

Προειδοποιήσεις & Προφυλάξεις

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Ιχνηλασιμότητα

Το όνομα και ο αριθμός παρτίδας του χορηγούμενου φαρμάκου πρέπει να καταγράφεται με σαφήνεια.
Αντιδράσεις υπερευαισθησίας (συμπεριλαμβανομένης αναφυλαξίας)

ΠληθυσμόςΑσθενείς που έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα

Κατά τη χορήγηση του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα θα πρέπει να υπάρχουν άμεσα διαθέσιμα κατάλληλα μέτρα ιατρικής υποστήριξης, συμπεριλαμβανομένου εξοπλισμού καρδιοαναπνευστικής αναζωογόνησης ειδικά για ασθενείς με καρδιακή υπερτροφία και ασθενείς με σημαντική μείωση της πνευμονικής λειτουργίας.
Σοβαρή υπερευαισθησία ή αναφυλαξία

Το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα θα πρέπει να διακόπτεται αμέσως και να ξεκινά κατάλληλη ιατρική αντιμετώπιση. Να εξετάζονται οι κίνδυνοι και τα οφέλη της επανέναρξης της χορήγησης. Σε ορισμένους ασθενείς έχει πραγματοποιηθεί επανέναρξη της χορήγησης χρησιμοποιώντας βραδύτερους ρυθμούς έγχυσης με δόση χαμηλότερη από τη συνιστώμενη. Σε ασθενείς με σοβαρή υπερευαισθησία μπορεί να εξεταστεί το ενδεχόμενο της διαδικασίας απευαισθητοποίησης. Εάν ληφθεί η απόφαση για επανέναρξη, να επιδεικνύεται εξαιρετικά μεγάλη προσοχή και να υπάρχουν διαθέσιμα κατάλληλα μέτρα ανάνηψης. Εάν ο ασθενής εμφανίσει ανοχή στην έγχυση, η δόση μπορεί να αυξηθεί προκειμένου να επιτευχθεί η εγκεκριμένη δόση.
Ήπιες ή μέτριες αντιδράσεις υπερευαισθησίας

Ο ρυθμός έγχυσης μπορεί να επιβραδυνθεί ή να διακοπεί προσωρινά.
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (IAR)

ΠληθυσμόςΑσθενείς που κατά τον χρόνο έγχυσης του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα έχουν οξεία υποκείμενη νόσο

Διατρέχουν μεγαλύτερο κίνδυνο για IAR.
Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (IAR)

ΠληθυσμόςΑσθενείς με προχωρημένη νόσο Pompe με μειωμένη καρδιακή και αναπνευστική λειτουργία

Μπορεί να δημιουργήσει προδιάθεση για αυξημένο κίνδυνο σοβαρών επιπλοκών από IAR.
Πρόληψη ή μείωση των IAR

Μπορούν να χορηγηθούν αντιισταμινικά, αντιπυρετικά και/ή κορτικοστεροειδή.
Σοβαρές IAR

Να εξεταστεί το ενδεχόμενο άμεσης διακοπής της χορήγησης του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και να ξεκινήσει κατάλληλη ιατρική αντιμετώπιση. Να εξετάζονται τα οφέλη και οι κίνδυνοι της επανέναρξης της χορήγησης. Σε ορισμένους ασθενείς έχει πραγματοποιηθεί επανέναρξη της χορήγησης χρησιμοποιώντας βραδύτερους ρυθμούς έγχυσης με δόση χαμηλότερη από τη συνιστώμενη. Εάν ο ασθενής εμφανίζει ανοχή στην έγχυση, η δόση μπορεί να αυξηθεί προκειμένου να επιτευχθεί η εγκεκριμένη δόση.
Ήπιες ή μέτριες IAR

Η μείωση του ρυθμού έγχυσης ή η προσωρινή διακοπή της έγχυσης μπορεί να βελτιώσει τα συμπτώματα.
Κίνδυνος οξείας καρδιοαναπνευστικής ανεπάρκειας
Προσοχή

ΠληθυσμόςΑσθενείς που είναι επιρρεπείς σε υπερφόρτωση με υγρά ή σε ασθενείς με οξεία υποκείμενη αναπνευστική νόσο ή μειωμένη καρδιακή και/ή αναπνευστική λειτουργία, για τους οποίους ενδείκνυται περιορισμός των υγρών.

Απαιτείται προσοχή κατά τη χορήγηση του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Κατά την έγχυση θα πρέπει να υπάρχει άμεσα διαθέσιμη κατάλληλη ιατρική υποστήριξη και μέτρα παρακολούθησης και σε ορισμένους ασθενείς ενδέχεται να χρειάζονται παρατεταμένοι χρόνοι παρακολούθησης, με βάση τις ατομικές ανάγκες του ασθενούς.
Καρδιακή αρρυθμία και αιφνίδιος θάνατος κατά τη διάρκεια γενικής αναισθησίας για την τοποθέτηση κεντρικού φλεβικού καθετήρα
Προσοχή

ΠληθυσμόςΑσθενείς με IOPD και καρδιακή υπερτροφία

Απαιτείται προσοχή κατά τη χορήγηση γενικής αναισθησίας για την τοποθέτηση κεντρικού φλεβικού καθετήρα ή για άλλες χειρουργικές διαδικασίες.

swap_horiz

Αλληλεπιδράσεις

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αλληλεπιδράσεων. Καθώς πρόκειται για ανασυνδυασμένη ανθρώπινη πρωτεΐνη, η αβαλγλυκοσιδάση άλφα δεν είναι πιθανό να προκαλέσει φαρμακευτικές αλληλεπιδράσεις επαγόμενες από το κυτόχρωμα P450.

sick

Ανεπιθύμητες ενέργειες

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Οφθαλμικές

Επιπεφυκίτιδα
Υπεραιμία οφθαλμού
Υπεραιμία επιπεφυκότα
Κνησμός οφθαλμού
Οίδημα βλεφάρου
Αυξημένη δακρύρροια

Ανοσοποιητικό

Υπερευαισθησία
Αναφυλαξία

Νευρικό

Κεφαλαλγία
Ζάλη
Τρόμος
Υπνηλία
Παραισθησία
Υπαισθησία στόματος
Νωθρότητα
Άλγος προσώπου

Γενικές

Αίσθημα καύσου
Κόπωση
Ρίγη
Θωρακική δυσφορία
Άλγος
Γριππώδης συνδρομή
Άλγος της θέσης έγχυσης
Πυρεξία
Εξασθένιση
Οίδημα προσώπου
Αίσθηση ψυχρού
Αίσθηση θερμού
Υπερθερμία
Αντίδραση της θέσης έγχυσης
Εντοπισμένο οίδημα
Περιφερική διόγκωση
Αύξηση θερμοκρασίας σώματος

Καρδιά

Ταχυκαρδία
Κοιλιακές έκτακτες συστολές
Κυάνωση
Αυξημένη καρδιακή συχνότητα

Αγγειακές

Υπέρταση
Έξαψη
Υπόταση
Εξάψεις
Ωχρότητα
Αυξημένη αρτηριακή πίεση

Αναπνευστικό

Βήχας
Δύσπνοια
Αναπνευστική δυσχέρεια
Ερεθισμός του λαιμού
Στοματοφαρυγγικό άλγος
Ταχύπνοια
Οίδημα λάρυγγα
Μειωμένος κορεσμός οξυγόνου
Μη φυσιολογικό αναπνευστικό ψιθύρισμα

Γαστρεντερικό

Ναυτία
Διάρροια
Έμετος
Οίδημα χειλιών
Κοιλιακό άλγος
Άλγος άνω κοιλιακής χώρας
Δυσπεψία
Στοματική παραισθησία
Δυσφαγία

Διαταραχές του γαστρεντερικού

Οίδημα της γλώσσας

Δέρμα

Κνησμός
Εξάνθημα
Κνίδωση
Ερύθημα
Υπεριδρωσία
Ερυθηματώδες εξάνθημα
Κνησμώδες εξάνθημα
Αγγειοοίδημα

Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού

Παλαμιαίο ερύθημα
Δερματική πλάκα
Δυσχρωματισμός του δέρματος

Μυοσκελετικό

Μυϊκοί σπασμοί
Μυαλγία
Πόνος άκρου
Πόνος στα πλευρά

Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης

Εξαγγείωση της θέσης έγχυσης
Άλγος άρθρωσης στη θέση έγχυσης
Εξάνθημα της θέσης έγχυσης
Κνίδωση της θέσης έγχυσης

Παρακλινικές εξετάσεις

Αύξηση του παράγοντα συμπληρώματος
Αύξηση του επιπέδου του ανοσοποιητικού συμπλέγματος

Λεπτομέρειες κατά συχνότητα expand_more

Εξάνθημα

Δέρμα

Πολύ συχνές
Κεφαλαλγία

Νευρικό

Πολύ συχνές
Κνησμός

Δέρμα

Πολύ συχνές
Ναυτία

Γαστρεντερικό

Πολύ συχνές
Υπερευαισθησία

Ανοσοποιητικό

Πολύ συχνές
Άλγος

Γενικές

Συχνές
Άλγος άνω κοιλιακής χώρας

Γαστρεντερικό

Συχνές
Άλγος της θέσης έγχυσης

Γενικές

Συχνές
Έμετος

Γαστρεντερικό

Συχνές
Έξαψη

Αγγειακές

Συχνές
Αίσθημα καύσου

Γενικές

Συχνές
Αίσθηση θερμού

Γενικές

Συχνές
Αίσθηση ψυχρού

Γενικές

Συχνές
Αναπνευστική δυσχέρεια

Αναπνευστικό

Συχνές
Αναφυλαξία

Ανοσοποιητικό

Συχνές
Αυξημένη αρτηριακή πίεση

Αγγειακές

Συχνές
Αυξημένη δακρύρροια

Οφθαλμικές

Συχνές
Αύξηση θερμοκρασίας σώματος

Γενικές

Συχνές
Βήχας

Αναπνευστικό

Συχνές
Γριππώδης συνδρομή

Γενικές

Συχνές
Δερματική πλάκα

Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού

Συχνές
Διάρροια

Γαστρεντερικό

Συχνές
Δυσπεψία

Γαστρεντερικό

Συχνές
Δύσπνοια

Αναπνευστικό

Συχνές
Εξάψεις

Αγγειακές

Συχνές
Εξασθένιση

Γενικές

Συχνές
Ερεθισμός του λαιμού

Αναπνευστικό

Συχνές
Ερυθηματώδες εξάνθημα

Δέρμα

Συχνές
Ερύθημα

Δέρμα

Συχνές
Ζάλη

Νευρικό

Συχνές
Θωρακική δυσφορία

Γενικές

Συχνές
Κνίδωση

Δέρμα

Συχνές
Κνησμός οφθαλμού

Οφθαλμικές

Συχνές
Κνησμώδες εξάνθημα

Δέρμα

Συχνές
Κοιλιακό άλγος

Γαστρεντερικό

Συχνές
Κυάνωση

Καρδιά

Συχνές
Κόπωση

Γενικές

Συχνές
Μειωμένος κορεσμός οξυγόνου

Αναπνευστικό

Συχνές
Μυαλγία

Μυοσκελετικό

Συχνές
Μυϊκοί σπασμοί

Μυοσκελετικό

Συχνές
Νωθρότητα

Νευρικό

Συχνές
Οίδημα βλεφάρου

Οφθαλμικές

Συχνές
Οίδημα προσώπου

Γενικές

Συχνές
Οίδημα της γλώσσας

Διαταραχές του γαστρεντερικού

Συχνές
Οίδημα χειλιών

Γαστρεντερικό

Συχνές
Παλαμιαίο ερύθημα

Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού

Συχνές
Πυρεξία

Γενικές

Συχνές
Πόνος άκρου

Μυοσκελετικό

Συχνές
Πόνος στα πλευρά

Μυοσκελετικό

Συχνές
Ρίγη

Γενικές

Συχνές
Στοματοφαρυγγικό άλγος

Αναπνευστικό

Συχνές
Ταχυκαρδία

Καρδιά

Συχνές
Τρόμος

Νευρικό

Συχνές
Υπέρταση

Αγγειακές

Συχνές
Υπαισθησία στόματος

Νευρικό

Συχνές
Υπεραιμία επιπεφυκότα

Οφθαλμικές

Συχνές
Υπεραιμία οφθαλμού

Οφθαλμικές

Συχνές
Υπεριδρωσία

Δέρμα

Συχνές
Υπνηλία

Νευρικό

Συχνές
Υπόταση

Αγγειακές

Συχνές
Ωχρότητα

Αγγειακές

Συχνές
Άλγος άρθρωσης στη θέση έγχυσης

Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης

Όχι συχνές
Άλγος προσώπου

Νευρικό

Όχι συχνές
Αγγειοοίδημα

Δέρμα

Όχι συχνές
Αντίδραση της θέσης έγχυσης

Γενικές

Όχι συχνές
Αυξημένη καρδιακή συχνότητα

Καρδιά

Όχι συχνές
Αύξηση του επιπέδου του ανοσοποιητικού συμπλέγματος

Παρακλινικές εξετάσεις

Όχι συχνές
Αύξηση του παράγοντα συμπληρώματος

Παρακλινικές εξετάσεις

Όχι συχνές
Δυσφαγία

Γαστρεντερικό

Όχι συχνές
Δυσχρωματισμός του δέρματος

Διαταραχές του δέρματος και του υποδόριου ιστού

Όχι συχνές
Εντοπισμένο οίδημα

Γενικές

Όχι συχνές
Εξάνθημα της θέσης έγχυσης

Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης

Όχι συχνές
Εξαγγείωση της θέσης έγχυσης

Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης

Όχι συχνές
Επιπεφυκίτιδα

Οφθαλμικές

Όχι συχνές
Κνίδωση της θέσης έγχυσης

Γενικές διαταραχές και καταστάσεις της οδού χορήγησης

Όχι συχνές
Κοιλιακές έκτακτες συστολές

Καρδιά

Όχι συχνές
Μη φυσιολογικό αναπνευστικό ψιθύρισμα

Αναπνευστικό

Όχι συχνές
Οίδημα λάρυγγα

Αναπνευστικό

Όχι συχνές
Παραισθησία

Νευρικό

Όχι συχνές
Περιφερική διόγκωση

Γενικές

Όχι συχνές
Στοματική παραισθησία

Γαστρεντερικό

Όχι συχνές
Ταχύπνοια

Αναπνευστικό

Όχι συχνές
Υπερθερμία

Γενικές

Όχι συχνές

pregnant_woman

Κύηση / Γαλουχία

ΠΧΠ (SPC)

Επίπεδο κινδύνου: Με προσοχή expand_more

Κύηση
Το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα θα πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης μόνο εάν τα δυνητικά οφέλη για τη μητέρα υπερτερούν των δυνητικών κινδύνων, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων για το έμβρυο.

Δεν διατίθενται δεδομένα σχετικά με τη χρήση του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα σε έγκυο γυναίκα. Μελέτες σε ζώα δεν κατέδειξαν άμεση τοξικότητα στην αναπαραγωγική ικανότητα. Οι έμμεσες επιδράσεις στο έμβρυο σε ποντικούς θεωρήθηκαν σχετιζόμενες με αναφυλακτική αντίδραση στην αβαλγλυκοσιδάση άλφα (βλ. Προκλινικά δεδομένα). Ο δυνητικός κίνδυνος για τον άνθρωπο δεν είναι γνωστός. Δεν μπορούν να εξαχθούν συμπεράσματα σχετικά με το αν το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι ασφαλές για χρήση κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης.
Θηλασμός
Το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια του θηλασμού μόνο εάν τα δυνητικά οφέλη για τη μητέρα υπερτερούν των δυνητικών κινδύνων, συμπεριλαμβανομένων των κινδύνων για το παιδί που θηλάζει.

Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα σχετικά με την παρουσία του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στο ανθρώπινο γάλα ή τις επιδράσεις του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στην παραγωγή γάλακτος ή στο βρέφος που θηλάζει. Δεν μπορούν να εξαχθούν συμπεράσματα σχετικά με το αν το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι ασφαλές για χρήση κατά τη διάρκεια του θηλασμού (βλ. Προκλινικά δεδομένα).
Γονιμότητα

Δεν υπάρχουν κλινικά δεδομένα για τις επιδράσεις του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στην ανθρώπινη γονιμότητα. Μελέτες σε ποντικούς δεν κατέδειξαν έκπτωση της γονιμότητας του άρρενος ή του θήλεος (βλ. Προκλινικά δεδομένα).

e911_emergency

Υπερδοσολογία

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Συμπτώματα

εξάψεις

Αντιμετώπιση

Για την αντιμετώπιση των ανεπιθύμητων ενεργειών, βλ. Ειδικές προειδοποιήσεις και Ανεπιθύμητες ενέργειες.

directions_car

Επίδραση στην οδήγηση

ΠΧΠ (SPC)

expand_more

Επηρεάζει την οδήγησηΠιθανώς

Επειδή έχουν αναφερθεί ζάλη, υπόταση και υπνηλία ως IAR, αυτές μπορεί να επηρεάσουν την ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων την ημέρα της έγχυσης (βλ. Ανεπιθύμητες ενέργειες).

science

Έκδοχα

ΠΧΠ (SPC) §2 & §6.1

expand_more

Ιστιδίνη

Υδροχλωρική ιστιδίνη, μονοϋδρική

Γλυκίνη

Μαννιτόλη

Πολυσορβικό 80

biotech

Φαρμακολογία

Φαρμακοδυναμική & Φαρμακοκινητική

expand_more

Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία

Προϊόντα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού - ένζυμα, Κωδικός ATC: A16AB22.

Μηχανισμός δράσης

Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η σύνδεση στους υποδοχείς της M6P στην κυτταρική επιφάνεια έχει αποδειχθεί ότι πραγματοποιείται μέσω ομάδων υδατανθράκων στο μόριο της GAA, μετά την οποία εσωτερικοποιείται και μεταφέρεται στα λυσοσώματα, όπου υφίσταται πρωτεολυτική διάσπαση που οδηγεί σε αύξηση της ενζυμικής δράσης για την αποικοδόμηση του γλυκογόνου.

Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια

Κλινικές μελέτες σε ασθενείς με LOPD Η μελέτη 1, EFC14028/COMET, ήταν μία πολυεθνική, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή μελέτη σύγκρισης της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και της αλγλυκοσιδάσης άλφα σε 100 πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς με LOPD που ήταν ηλικίας 16 έως 78 ετών κατά την έναρξη της θεραπείας. Οι ασθενείς τυχαιοποιήθηκαν με αναλογία 1:1, βάσει της αρχικής δυναμικής ζωτικής χωρητικότητας (FVC), του φύλου, της ηλικίας και της χώρας, σε λήψη 20 mg/kg Αβαλγλυκοσιδάση άλφα ή αλγλυκοσιδάσης άλφα μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα για 12 μήνες (49 εβδομάδες). Η Μελέτη 1 περιελάμβανε μία ανοιχτή περίοδο επέκτασης της θεραπείας κατά την οποία όλοι οι ασθενείς στο σκέλος της αλγλυκοσιδάσης άλφα μετέβησαν σε Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και συνέχισαν τη θεραπεία έως τουλάχιστον την εβδομάδα 145. Συνολικά, 95 ασθενείς εντάχθηκαν στην ανοιχτή περίοδο (51 από το σκέλος του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και 44 από το σκέλος της αλγλυκοσιδάσης άλφα). Ένας επιπλέον παιδιατρικός ασθενής εντάχθηκε απευθείας στην περίοδο επέκτασης της θεραπείας με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Το κύριο καταληκτικό σημείο της μελέτης 1 ήταν η μεταβολή της FVC% προβλεπόμενης σε όρθια θέση από την έναρξη της μελέτης έως τους 12 μήνες (εβδομάδα 49). Την εβδομάδα 49, η μέση μεταβολή LS (SE) στο ποσοστό της προβλεπόμενης FVC για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και αλγλυκοσιδάση άλφα ήταν 2,89% (0,88) και 0,46% (0,93), αντίστοιχα. Η κλινικά σημαντική μέση διαφορά LS 2,43% (95% CI: -0,13, 4,99) στο ποσοστό της προβλεπόμενης FVC μεταξύ του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και της αλγλυκοσιδάσης άλφα υπερέβη το προκαθορισμένο περιθώριο μη κατωτερότητας της τάξης του -1,1 και πέτυχε στατιστικά σημαντική μη κατωτερότητα (p=0,0074). Η μελέτη δεν κατέδειξε στατιστική σημαντικότητα ως προς την ανωτερότητα (p=0,0626) και ο έλεγχος των δευτερευόντων καταληκτικών σημείων πραγματοποιήθηκε χωρίς προσαρμογή ως προς την πολλαπλότητα. Τα αποτελέσματα για το κύριο καταληκτικό σημείο παρουσιάζονται λεπτομερώς στον Πίνακα 4. Για τους ασθενείς που μετέβησαν από αλγλυκοσιδάση άλφα σε θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα μετά την εβδομάδα 49, η μέση μεταβολή LS στο ποσοστό της προβλεπόμενης FVC από την εβδομάδα 49 έως την εβδομάδα 145 ήταν 0,81 (1,08) (95% CI: -1,32, 2,95). Η σταθεροποίηση στο ποσοστό της προβλεπόμενης FVC διατηρήθηκε μετά τη μετάβαση σε Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στην ομάδα της αλγλυκοσιδάσης άλφα με τιμές παρόμοιες με εκείνες της ομάδας του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα την εβδομάδα 145. Οι ασθενείς που συνέχισαν στο σκέλος του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα διατήρησαν τη βελτίωση στο ποσοστό της προβλεπόμενης FVC σε σύγκριση με την έναρξη της μελέτης.

Πίνακας 4 – Μέση μεταβολή LS από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49 στην FVC% προβλεπόμενης σε όρθια θέση

	Αβαλγλυκοσιδάση άλφα (n=51)	Αλγλυκοσιδάση άλφα (n=49)
Δυναμική Ζωτική Χωρητικότητα% προβλεπόμενης σε όρθια θέση
Προκαταρκτική αγωγή στην έναρξη της μελέτης Μέση τιμή (SD)	62,55 (14,39)	61,56 (12,40)
Εβδομάδα 13 Μέση μεταβολή LS (SE) από την έναρξη της μελέτης	3,05 (0,78)	0,65 (0,81)
Εβδομάδα 25 Μέση μεταβολή LS (SE) από την έναρξη της μελέτης	3,21 (0,80)	0,57 (0,84)
Εβδομάδα 37 Μέση μεταβολή LS (SE) από την έναρξη της μελέτης	2,21 (1,00)	0,55 (1,05)
Εβδομάδα 49 Μέση τιμή (SD)	65,49 (17,42)	61,16 (13,49)
Εκτιμώμενη μεταβολή από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49 (MMRM) Μέση μεταβολή LS (SE) από την έναρξη της μελέτης	2,89 (0,88)	0,46 (0,93)
Εκτιμώμενη διαφορά Μέση LS (95% CI) μεταξύ των ομάδων στη μεταβολή από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49		2,43 (-0,13,4,99)
Τιμή p	0,0074	0,0626

Το βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης 1 ήταν η μεταβολή στη συνολική διανυόμενη απόσταση σε 6 λεπτά (δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών, 6MWT) από την έναρξη της μελέτης έως τους 12 μήνες (εβδομάδα 49). Την εβδομάδα 49, η μέση μεταβολή LS από την έναρξη της μελέτης (SE) στην 6MWT για τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα και αλγλυκοσιδάση άλφα ήταν 32,21 m (9,93) και 2,19 m (10,40), αντίστοιχα. Η μέση διαφορά LS των 30,01 m (95% CI: 1,33, 58,69) επέδειξε αριθμητική βελτίωση με το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα σε σύγκριση με την αλγλυκοσιδάση άλφα. Τα αποτελέσματα για την 6MWT παρουσιάζονται λεπτομερώς στον Πίνακα 5.

Για τους ασθενείς που μετέβησαν από αλγλυκοσιδάση άλφα σε θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα μετά την εβδομάδα 49, η μέση μεταβολή LS στην 6MWT (διανυόμενη απόσταση σε μέτρα) από την εβδομάδα 49 έως την εβδομάδα 145 ήταν -2,3 m (10,6), 95% CI: -23,2, 18,7. Την Εβδομάδα 145, παρατηρήθηκε σταθεροποίηση στην 6MWT μετά τη μετάβαση από την ομάδα της αλγλυκοσιδάσης άλφα στο Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Οι συμμετέχοντες στο σκέλος Αβαλγλυκοσιδάση άλφα διατήρησαν τη βελτίωση σε σύγκριση με την έναρξη της μελέτης.

Πρόσθετα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης ήταν η μέγιστη εισπνευστική πίεση (MIP), η μέγιστη εκπνευστική πίεση (MEP), η συνοπτική βαθμολογία αξιολόγησης με φορητό δυναμόμετρο (HHD), η συνολική βαθμολογία στον ταχύ έλεγχο της κινητικής λειτουργίας (QMFT) και το SF-12 (έρευνα για τη σχετιζόμενη με την υγεία ποιότητα ζωής, βαθμολογίες σωματικής και ψυχικής συνιστώσας). Τα αποτελέσματα για αυτά τα καταληκτικά σημεία παρουσιάζονται στον Πίνακα 5.

Σε πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς με LOPD ηλικίας 16 έως 78 ετών, που ξεκίνησαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση ποσοστιαία (SD) μεταβολή στους τετρασακχαρίτες εξόζης στα ούρα από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49 ήταν -53,90% (24,03), η οποία διατηρήθηκε την εβδομάδα 145 στο -53,35% (72,73) στους ασθενείς που συνέχισαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Στους ασθενείς που ξεκίνησαν θεραπεία με αλγλυκοσιδάση άλφα 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση ποσοστιαία (SD) μεταβολή στους τετρασακχαρίτες εξόζης στα ούρα από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49 ήταν -10,8% (32,33) και μειώθηκε περαιτέρω σε -48,04% (41,97) την εβδομάδα 145 μετά τη μετάβαση από αλγλυκοσιδάση άλφα σε Αβαλγλυκοσιδάση άλφα.

Πίνακας 5 - Μέση μεταβολή LS από την έναρξη της μελέτης έως την εβδομάδα 49 για πρόσθετα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία

Καταληκτικό σημείο	Αβαλγλυκοσιδάση άλφα Μέση μεταβολή LS (SE)	Αλγλυκοσιδάση άλφα Μέση μεταβολή LS (SE)	Μέση διαφορά LS (95% CI)
Διανυόμενη απόσταση στη δοκιμασία βάδισης 6 λεπτών (6MWT) (μέτρα)	32,21 (9,93)	2,19 (10,40)	30,01 (1,33, 58,69)
Μέγιστη εισπνευστική πίεση (MIP) (% προβλεπόμενης)	8,71 (2,09)	4,33 (2,19)	4,38 (-1,64, 10,39)
Μέγιστη εκπνευστική πίεση (% προβλεπόμενης)	10,97 (2,84)	8,35 (2,97)	2,61 (-5,61, 10,83)
Συνοπτικές βαθμολογίες στην αξιολόγηση με φορητό δυναμόμετρο (HHD)	260,69 (46,07)	153,72 (48,54)	106,97 (-26,56, 240,5)
Συνολική βαθμολογία στον ταχύ έλεγχο της κινητικής λειτουργίας (QMFT)	3,98 (0,63)	1,89 (0,69)	2,08 (0,22, 3,95)
Βαθμολογία PCS: Έρευνα της σχετιζόμενης με την υγεία ποιότητα ζωής (SF-12)	2,37 (0,99)	1,60 (1,07)	0,77 (-2,13, 3,67)
Βαθμολογία MCS: Έρευνα της σχετιζόμενης με την υγεία ποιότητα ζωής (SF-12)	2,88 (1,22)	0,76 (1,32)	2,12 (-1,46, 5,69)

Σε μία ανοιχτή, μη ελεγχόμενη μελέτη σε ασθενείς με LOPD, η FVC% προβλεπόμενης και η 6MWT έδειξαν διατήρηση της επίδρασης κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας με αβαλγλυκοσιδάση άλφα 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα για έως 6 έτη.

Κλινική μελέτη σε ασθενείς με IOPD Η μελέτη 2, ACT14132/mini-COMET, ήταν μία πολλών σταδίων, φάσης 2, ανοικτής επισήμανσης, πολυκεντρική, πολυεθνική κοόρτη επαναλαμβανόμενων αυξανόμενων δόσεων του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα σε παιδιατρικούς ασθενείς με IOPD (ηλικίας 1-12 ετών) που παρουσίαζαν κλινική επιδείνωση ή ανεπαρκή κλινική ανταπόκριση κατά τη διάρκεια θεραπείας με αλγλυκοσιδάση άλφα. Στη μελέτη εντάχθηκαν συνολικά 22 ασθενείς. Η κοόρτη 1 είχε 6 ασθενείς που παρουσίαζαν κλινική επιδείνωση και έλαβαν 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα για 25 εβδομάδες, η κοόρτη 2 είχε 5 ασθενείς που παρουσίαζαν κλινική επιδείνωση και έλαβαν 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα για 25 εβδομάδες και η κοόρτη 3 είχε 11 ασθενείς που παρουσίαζαν ανεπαρκή ανταπόκριση και έλαβαν Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα για 25 εβδομάδες (5 ασθενείς) ή αλγλυκοσιδάση άλφα στη σταθερή δόση που λάμβαναν προ της μελέτης (κυμαινόταν από 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα έως 40 mg/kg εβδομαδιαίως) για 25 εβδομάδες (6 ασθενείς).

Ο πρωτεύων στόχος της μελέτης 2 ήταν να αξιολογηθούν η ασφάλεια και η ανοχή της χορήγησης Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Ο δευτερεύων στόχος ήταν να προσδιοριστεί η αποτελεσματικότητα του Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Τα δεδομένα έδειξαν σταθεροποίηση ή βελτίωση των εκβάσεων αποτελεσματικότητας στο μέτρο ταξινόμησης της αδρής κινητικής λειτουργίας-88 (GMFM-88), στον ταχύ έλεγχο της κινητικής λειτουργίας (QMFT), στον κατάλογο αξιολόγησης της ανικανότητας σε παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο Pompe (Pompe-PEDI), στη βαθμολογία Z του δείκτη μάζας της αριστερής κοιλίας (LVM) και στις μετρήσεις των θέσεων των βλεφάρων σε ασθενείς οι οποίοι προηγουμένως παρουσίαζαν επιδείνωση ή ανεπαρκή έλεγχο με αλγλυκοσιδάση άλφα. Η επίδραση της θεραπείας ήταν πιο έντονη με τη δόση των 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα σε σύγκριση με τη δόση των 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα. Σε δύο από τους έξι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα (κοόρτη 1) εμφανίστηκε περαιτέρω κλινική επιδείνωση και έγινε αύξηση της δόσης από 20 σε 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα την εβδομάδα 55 και 61, αντίστοιχα. Όλοι οι ασθενείς που έλαβαν 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα διατήρησαν αυτή τη δόση καθ’ όλη τη διάρκεια της μελέτης χωρίς περαιτέρω κλινική επιδείνωση.

Σε παιδιατρικούς ασθενείς με IOPD (ηλικίας <18 ετών) που έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα και εμφάνισαν κλινική επιδείνωση (κοόρτη 2) ή ανεπαρκή κλινική ανταπόκριση (κοόρτη 3) κατά τη διάρκεια θεραπείας με αλγλυκοσιδάση άλφα, η μέση ποσοστιαία μεταβολή (SD) στους τετρασακχαρίτες εξόζης στα ούρα από την έναρξη της μελέτης ήταν -40,97% (16,72) και -37,48% (17,16), αντίστοιχα, μετά από 6 μήνες. Στους ασθενείς που είχαν εμφανίσει προηγουμένως επιδείνωση και έλαβαν θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση (SD) ποσοστιαία μεταβολή ήταν 0,34% (42,09).

Οι μακροχρόνιες επιδράσεις της θεραπείας με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα αξιολογήθηκαν σε 10 ασθενείς την εβδομάδα 49, 8 ασθενείς την εβδομάδα 73 και 3 ασθενείς την εβδομάδα 97. Σε ασθενείς με IOPD που είχαν εμφανίσει προηγουμένως επιδείνωση με αλγλυκοσιδάση άλφα, η αποτελεσματικότητα σε συγκεκριμένες παραμέτρους της επιδείνωσης, όπως οι μετρήσεις της κινητικής λειτουργίας, τη μάζας της αριστερής κοιλίας της καρδιάς και της θέσης των βλεφάρων, διατηρήθηκε έως τα 2 έτη.

Παιδιατρικός πληθυσμός

Δεκαεννέα παιδιατρικοί ασθενείς ηλικίας 1 έως 12 ετών με IOPD που είχαν λάβει προηγουμένως θεραπεία με αλγλυκοσιδάση άλφα υποβλήθηκαν σε θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα (βλ. Δοσολογία και Ανεπιθύμητες ενέργειες) και δύο παιδιατρικοί ασθενείς ηλικίας 9 και 16 ετών με LOPD έλαβε θεραπεία με Αβαλγλυκοσιδάση άλφα. Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων έχει δώσει αναβολή από την υποχρέωση υποβολής των αποτελεσμάτων των μελετών με το Αβαλγλυκοσιδάση άλφα σε μία ή περισσότερες υποκατηγορίες του παιδιατρικού πληθυσμού στη θεραπεία της νόσου Pompe (βλ. Δοσολογία για πληροφορίες σχετικά με την παιδιατρική χρήση).

Μητρώο Pompe

Οι ιατροί και οι λοιποί επαγγελματίες υγείας παροτρύνονται να εγγράφουν τους ασθενείς στους οποίους διαγιγνώσκεται νόσος Pompe στον διαδικτυακό τόπο www.registrynxt.com. Τα δεδομένα των ασθενών θα συλλέγονται ανώνυμα σε αυτό το μητρώο. Σκοπός του «Μητρώου Pompe» είναι ο εμπλουτισμός των γνώσεων για τη νόσο Pompe και η παρακολούθηση των ασθενών και της ανταπόκρισής τους στη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης με την πάροδο του χρόνου, με απώτερο στόχο τη βελτίωση της κλινικής έκβασης για αυτούς τους ασθενείς.

Φαρμακοκινητική

Ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD)

Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε μία ανάλυση πληθυσμού 75 ασθενών με LOPD ηλικίας 16 έως 78 ετών που έλαβαν 5 έως 20 mg/kg αβαλγλυκοσιδάσης άλφα κάθε δεύτερη εβδομάδα.

Ασθενείς με νόσο Pompe βρεφικής έναρξης (IOPD)

Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα προσδιορίστηκε σε 16 ασθενείς ηλικίας 1 έως 12 ετών που έλαβαν θεραπεία με αβαλγλυκοσιδάση άλφα, στους οποίους συμπεριλήφθηκαν 6 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με 20 mg/kg και 10 ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα. Όλοι οι ασθενείς είχαν λάβει θεραπεία στο παρελθόν.

Απορρόφηση

Σε ασθενείς με LOPD, όσον αφορά την 4ωρη ενδοφλέβια έγχυση 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση Cmax και η μέση AUC2W ήταν 273 µg/ml (24%) και 1.220 μg∙hr/ml (29%), αντίστοιχα. Σε ασθενείς με IOPD, όσον αφορά την 4ωρη ενδοφλέβια έγχυση 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα και την 7ωρη ενδοφλέβια έγχυση 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση Cmax κυμάνθηκε από 175 έως 189 μg/ml για τη δόση των 20 mg/kg και από 205 έως 403 µg/ml για τη δόση των 40 mg/kg. Η μέση AUC2W κυμάνθηκε από 805 έως 923 μg∙hr/ml για τη δόση των 20 mg/kg και από 1.720 έως 2.630 μg∙hr/ml για τη δόση των 40 mg/kg.

Κατανομή

Σε ασθενείς με LOPD, το τυπικό μοντέλο πληθυσμιακής PK προέβλεψε ότι ο όγκος κατανομής του κεντρικού διαμερίσματος της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα ήταν 3,4 l. Σε ασθενείς με IOPD που έλαβαν θεραπεία με αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 20 mg/kg και 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, ο μέσος όγκος κατανομής σε σταθεροποιημένη κατάσταση κυμάνθηκε από 3,5 έως 5,4 l.

Αποβολή

Σε ασθενείς με LOPD, το τυπικό μοντέλο πληθυσμιακής PK προέβλεψε ότι η γραμμική κάθαρση ήταν 0,87 l/h. Μετά τη χορήγηση 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση ημίσεια ζωή αποβολής στο πλάσμα ήταν 1,55 ώρες. Σε ασθενείς με IOPD που έλαβαν θεραπεία με αβαλγλυκοσιδάση άλφα στη δόση των 20 mg/kg και 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα, η μέση κάθαρση στο πλάσμα κυμάνθηκε από 0,53 έως 0,70 l/h και η μέση ημίσεια ζωή αποβολής στο πλάσμα κυμάνθηκε από 0,60 έως 1,19 ώρες.

Γραμμικότητα/μη γραμμικότητα

Η έκθεση στην αβαλγλυκοσιδάση άλφα αυξήθηκε κατά τρόπο ανάλογο της δόσης από τα 5 έως τα 20 mg/kg σε ασθενείς με LOPD και από τα 20 έως τα 40 mg/kg σε ασθενείς με IOPD. Δεν παρατηρήθηκε συσσώρευση μετά τη χορήγηση κάθε δεύτερη εβδομάδα.

Ανοσογονικότητα

Στη μελέτη 1, EFC14028/COMET, το 95,2% (59 από τους 62 ασθενείς) που έλαβαν Αβαλγλυκοσιδάση άλφα ανέπτυξαν ADA κατά τη θεραπεία. Δεδομένης της μεταβλητότητας στην ανταπόκριση των ADA, δεν ήταν εμφανής η σαφής τάση του μέγιστου τίτλου ADA και της επίδρασης στην PK στους ασθενείς την εβδομάδα 49.

Ειδικοί πληθυσμοί

Οι αναλύσεις πληθυσμιακής φαρμακοκινητικής σε ασθενείς με LOPD έδειξαν ότι το σωματικό βάρος, η ηλικία και το φύλο δεν επηρέασαν σημαντικά τη φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα.

Ηπατική δυσλειτουργία Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με ηπατική δυσλειτουργία.

Νεφρική δυσλειτουργία Δεν διεξήχθη επίσημη μελέτη για την επίδραση της νεφρικής δυσλειτουργίας στη φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα. Με βάση μία ανάλυση πληθυσμιακής φαρμακοκινητικής με δεδομένα από 75 ασθενείς με LOPD που λάμβαναν 20 mg/kg, συμπεριλαμβανομένων 6 ασθενών με ήπια νεφρική δυσλειτουργία (ρυθμός σπειραματικής διήθησης: 60 έως 89 ml/min στην έναρξη), δεν παρατηρήθηκε σημαντική επίδραση της νεφρικής δυσλειτουργίας στην έκθεση στην αβαλγλυκοσιδάση άλφα.

Μηχανισμός δράσης

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία Προϊόντα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού - ένζυμα, Κωδικός ATC: A16AB22. ### Μηχανισμός δράσης Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η…

Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία Προϊόντα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού - ένζυμα, Κωδικός ATC: A16AB22. ### Μηχανισμός δράσης Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η…

Φαρμακοκινητική

Ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD) Η φαρμακοκινητική της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε μία ανάλυση πληθυσμού 75 ασθενών με LOPD ηλικίας 16 έως 78 ετών που έλαβαν 5 έως 20 mg/kg αβαλγλυκοσιδάσης άλφα κάθε δεύτερη εβδομάδα. ### Ασθενείς…

Παρακολούθηση Αγωγής

Εργαστηριακοί & κλινικοί έλεγχοι από το SPC, ανά σύστημα

event_available

science

Εργαστηριακές εξετάσεις (αίμα / ούρα)

Έλεγχος	Σύστημα	Συχνότητα	Προϋπόθεση
Αντι-φαρμακευτικά αντισώματα (ADA)	vaccinesΑνοσολογικός έλεγχος	—	Μη ανταπόκριση στη θεραπεία
Αντισώματα ADA (IgG)	vaccinesΑνοσολογικός έλεγχος	—	Κίνδυνος αλλεργικής αντίδρασης ή ιστορικό αναφυλαξίας στην αλγλυκοσιδάση άλφα
Αντισώματα ADA (IgG)	vaccinesΑνοσολογικός έλεγχος	—	Κίνδυνος αλλεργικής αντίδρασης ή ιστορικό αναφυλαξίας στην αλγλυκοσιδάση άλφα

checklist Συνδυάζετε πολλά φάρμακα; Δείτε το συγκεντρωτικό πρόγραμμα παρακολούθησης arrow_forward

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)

Φόρτωση...

query_stats Κρίσιμα Στοιχεία

Σκευάσματα σε κυκλοφορία

Καθαρίζει (~5×t½)

≈ 8 ώρες

Εργαλείο washout arrow_forward

science

AVALGLUCOSIDASE ALFA

Αβαλγλυκοσιδάση άλφα

Εμπορικά Ονόματα

Ενδείξεις

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Δοσολογία

Αντενδείξεις

Προειδοποιήσεις & Προφυλάξεις

Αλληλεπιδράσεις

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Κύηση / Γαλουχία

Υπερδοσολογία

Επίδραση στην οδήγηση

Έκδοχα

Φαρμακολογία

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία

Μηχανισμός δράσης

Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια

Παιδιατρικός πληθυσμός

Μητρώο Pompe

Ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης (LOPD)

Ασθενείς με νόσο Pompe βρεφικής έναρξης (IOPD)

Απορρόφηση

Κατανομή

Αποβολή

Γραμμικότητα/μη γραμμικότητα

Ανοσογονικότητα

Ειδικοί πληθυσμοί

Παρακολούθηση Αγωγής

Εργαστηριακές εξετάσεις (αίμα / ούρα)

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Σκευάσματα σε κυκλοφορία

Καθαρίζει (~5×t½)