Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ V03AC03 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

DEFERASIROX

Δεφερασιρόξη

### Φαρμακοδυναμικές **Μηχανισμός δράσης** Η δεφερασιρόξη είναι ένας από στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας που είναι ισχυρά εκλεκτικός για το σίδηρο (ΙΙΙ).

Ενδείξεις

Εγκεκριμένες ενδείξεις από το SPC, ομαδοποιημένες κατά ICD-10

clinical_notes
  • E83 Διαταραχές του μεταβολισμού των ανόργανων στοιχείων

    Περιλαμβάνει (όροι από SPC): Χρόνια υπερφόρτωση με σίδηρο

search Αναζήτηση φαρμάκων ανά ένδειξη arrow_forward

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Επιμελημένα δεδομένα από το SPC

SPCαναθ. 01/2025
medication

Δοσολογία

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Οδός:
Από στόματος
Χορήγηση:
μία φορά την ημέρα κατά προτίμηση την ίδια ώρα κάθε μέρα και μπορεί να λαμβάνονται με άδειο στομάχι ή με ένα ελαφρύ γεύμα
Δόση έναρξης:
14 mg/kg σωματικού βάρους
Τιτλοποίηση:
Συνιστάται παρακολούθηση της φερριτίνης του ορού κάθε μήνα και προσαρμογή της δόσης κάθε 3 έως 6 μήνες με βάση την τάση της φερριτίνης του ορού. Προσαρμογές της δόσης της τάξης των 3,5 έως 7 mg/kg μπορεί να γίνουν σταδιακά. Αύξηση έως 28 mg/kg αν ανεπαρκής έλεγχος (φερριτίνη ορού >2.500 μg/l). Μείωση 3,5 - 7 mg/kg αν φερριτίνη ορού ≤ 2.500 μg/l και μειώνεται, ή για διατήρηση 500-1000 μg/l. Διακοπή αν φερριτίνη ορού < 500 μg/l.
  • Ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων που λαμβάνουν >14 ml/kg/μήνα PRBC
    Δόση21 mg/kg/ημέρα
    Αρχική ημερήσια δόση. Απαιτείται ελάττωση των αυξημένων επιπέδων σιδήρου.
  • Ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων που λαμβάνουν <7 ml/kg/μήνα PRBC
    Δόση7 mg/kg/ημέρα
    Αρχική ημερήσια δόση. Δεν απαιτείται ελάττωση των επιπέδων σιδήρου. Παρακολούθηση ανταπόκρισης και εξέταση αύξησης δόσης αν όχι επαρκής αποτελεσματικότητα.
  • Ασθενείς καλά ελεγχόμενοι υπό δεφεροξαμίνη (με υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων)
    ΔόσηΈνα τρίτο της δόσης δεφεροξαμίνης (π.χ. 14 mg/kg/ημέρα αν λάμβανε 40 mg/kg/ημέρα δεφεροξαμίνη)
    Αρχική ημερήσια δόση. Αν η δόση είναι μικρότερη από 14 mg/kg, παρακολούθηση ανταπόκρισης και εξέταση αύξησης δόσης αν όχι επαρκής αποτελεσματικότητα.
  • Ασθενείς με μη-εξαρτώμενα από μετάγγιση σύνδρομα μεσογειακής αναιμίας
    Δόση7 mg/kg/ημέρα
    Αρχική ημερήσια δόση. Συνιστάται μηνιαία παρακολούθηση φερριτίνης ορού. Δόσεις >14 mg/kg δεν συνιστώνται.
  • Ηλικιωμένοι ασθενείς (≥ 65 ετών)
    Ίδιες δοσολογίες με παραπάνω. Να ελέγχονται προσεκτικά για ανεπιθύμητες αντιδράσεις (ιδιαίτερα διάρροια) που μπορεί να απαιτούν προσαρμογή της δοσολογίας.
  • Παιδιατρικοί ασθενείς (2 έως 17 ετών) με υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων
    Ίδιες δοσολογίες με ενήλικες. Μηνιαία παρακολούθηση φερριτίνης ορού. Να λαμβάνονται υπόψη αλλαγές στο βάρος.
  • Παιδιά (2 έως 5 ετών) με υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων
    Μπορεί να απαιτούν υψηλότερες δόσεις από ενήλικες, αλλά αρχική δόση ίδια με ενήλικες, ακολουθούμενη από εξατομικευμένη τιτλοδότηση.
  • Παιδιατρικοί ασθενείς με μη-εξαρτώμενα από μετάγγιση σύνδρομα μεσογειακής αναιμίας
    Μέγ. δόση7 mg/kg
    Δόση δεν πρέπει να υπερβαίνει τα 7 mg/kg. Στενότερη παρακολούθηση LIC και φερριτίνης ορού. LIC κάθε 3 μήνες αν φερριτίνη ορού ≤800 μg/l.
  • Παιδιά από τη γέννηση ως την ηλικία των 23 μηνών
    Ασφάλεια και αποτελεσματικότητα δεν έχουν τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα.
  • Ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία
    Αντενδείκνυται σε ασθενείς με εκτιμώμενη κάθαρση κρεατινίνης <60 ml/min.
  • Ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία C Child-Pugh)
    Δεν συνιστάται.
  • Ασθενείς με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία Β Child-Pugh)
    Μέγ. δόση50% της συνιστώμενης δόσης για ασθενείς με φυσιολογική ηπατική λειτουργία
    Η δόση θα πρέπει να μειώνεται σημαντικά και ακολούθως να αυξάνεται προοδευτικά. Να χρησιμοποιείται με προσοχή. Παρακολούθηση ηπατικής λειτουργίας πριν την αγωγή, κάθε 2 εβδομάδες τον πρώτο μήνα και μετά κάθε μήνα.
block

Αντενδείξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα
  • Συνδυασμός με άλλες χηλικές θεραπείες σιδήρου
  • εκτιμώμενη κάθαρση κρεατινίνης <60 ml/min
    ΠληθυσμόςΑσθενείς
warning

Προειδοποιήσεις & Προφυλάξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Νεφρική λειτουργία
    προσοχή
    Πληθυσμόςασθενείς που λαμβάνουν συγχορηγούμενα φαρμακευτικά προϊόντα τα οποία καταστέλλουν τη νεφρική λειτουργία, ασθενείς που λαμβάνουν υψηλές δόσεις δεφερασιρόξης ή/και χαμηλά κλάσματα μεταγγίσεων (<7 ml/kg/μήνα συμπυκνωμένων ερυθροκυττάρων ή <2 μονάδων/μήνα για ενήλικα), ασθενείς με προϋπάρχουσες νεφρικές νόσους, ασθενείς που αναπτύσσουν διάρροια ή έμετο, ασθενείς που αναπτύσσουν μεταβολική οξέωση, ασθενείς (κυρίως παιδιά) που εμφανίζουν ανεξήγητες μεταβολές στην νοητική τους κατάσταση
    Ιδιαίτερη προσοχή στον έλεγχο της κρεατινίνης ορού. Διατήρηση ικανοποιητικής ενυδάτωσης. Εξετάζεται διακοπή θεραπείας σε μεταβολική οξέωση. Να λαμβάνεται υπόψη η υπεραμμωνιαιμική εγκεφαλοπάθεια και να μετριούνται τα επίπεδα αμμωνίας. Μείωση δόσης κατά 7 mg/kg/ημέρα ή διακοπή θεραπείας εάν οι νεφρικές παράμετροι παραμείνουν μη φυσιολογικές. Μείωση δόσης ή διακοπή σε ανωμαλίες των δεικτών λειτουργίας των νεφρικών σωληναρίων.
  • Ηπατική λειτουργία
    προσοχή
    Πληθυσμόςπαιδιά με οξεία νόσο, ασθενείς με σημαντική συννοσηρότητα (χρόνιες ηπατικές παθήσεις, κίρρωση ήπατος, ηπατίτιδα C, πολυ-οργανική ανεπάρκεια), ασθενείς με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία C Child-Pugh), ασθενείς που εμφανίζουν ανεξήγητες μεταβολές στην νοητική τους κατάσταση
    Συνιστάται προσοχή ώστε να διατηρείται ικανοποιητική ενυδάτωση. Εάν υπάρχει επίμονη και προοδευτική αύξηση τρανσαμινασών, το Δεφερασιρόξη να διακόπτεται. Μετά την επιστροφή στα φυσιολογικά επίπεδα, επανέναρξη με προσοχή, σε χαμηλότερη δόση με σταδιακή αύξηση. Δεν συνιστάται σε σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία. Να λαμβάνεται υπόψη η υπεραμμωνιαιμική εγκεφαλοπάθεια και να μετριούνται τα επίπεδα αμμωνίας.
  • Μικρό προσδόκιμο επιβίωσης
    αντένδειξη
    Πληθυσμόςασθενείς με μικρό προσδόκιμο επιβίωσης (π.χ. υψηλού κινδύνου μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα)
    Η θεραπεία με Δεφερασιρόξη δεν συνιστάται.
  • Ηλικιωμένοι ασθενείς
    προσοχή
    Πληθυσμόςηλικιωμένοι ασθενείς
    Χρειάζεται προσοχή λόγω της υψηλότερης συχνότητας εμφάνισης ανεπιθύμητων ενεργειών (ιδιαίτερα, διάρροια).
  • Παιδιατρικοί ασθενείς με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση μεσογειακή αναιμία
    προσοχή
    Πληθυσμόςπαιδιά με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση μεσογειακή αναιμία
    Η θεραπεία να παρακολουθείται στενά για ανεπιθύμητες ενέργειες και φορτίο σιδήρου. Οι συνέπειες της μακροχρόνιας έκθεσης δεν είναι επί του παρόντος γνωστές.
  • Διαταραχές του γαστρεντερικού (εξέλκωση, αιμορραγία)
    προσοχή
    Πληθυσμόςασθενείς, παιδιά και έφηβοι, ηλικιωμένοι ασθενείς με αιματολογική κακοήθεια ή/και χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων, ασθενείς που λαμβάνουν ΜΣΑΦ, κορτικοστεροειδή, από στόματος διφωσφονικά, αντιπηκτικά ή έχουν αριθμό αιμοπεταλίων < 50.000/mm³
    Εγρήγορση για σημεία και συμπτώματα γαστρεντερικής εξέλκωσης και αιμορραγίας. Σε περίπτωση εμφάνισης, το Δεφερασιρόξη να διακόπτεται. Προσοχή σε συνδυασμό με ουσίες που προκαλούν εξελκώσεις ή σε ασθενείς με χαμηλό αριθμό αιμοπεταλίων.
  • Διαταραχές του δέρματος (SCARs)
    διακοπή
    ΠληθυσμόςΌλοι οι ασθενείς
    Εάν υπάρχει υποψία για SCAR, το Δεφερασιρόξη πρέπει να διακόπτεται αμέσως και να μην επαναχορηγείται. Οι ασθενείς πρέπει να ενημερώνονται για τα σημεία και συμπτώματα SCARs.
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας
    αντένδειξη
    ΠληθυσμόςΌλοι οι ασθενείς
    Εάν παρουσιασθούν τέτοιες αντιδράσεις, το Δεφερασιρόξη να διακόπτεται. Δεν πρέπει να επαναχορηγείται σε ασθενείς που έχουν παρουσιάσει αντίδραση υπερευαισθησίας λόγω κινδύνου αναφυλακτικής καταπληξίας.
  • Διαταραχές όρασης και ακοής
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΌλοι οι ασθενείς
    Ακουστικός και οφθαλμολογικός έλεγχος συνιστάται πριν την έναρξη και έπειτα ετησίως. Αν παρατηρηθούν διαταραχές, να ληφθεί υπόψη μείωση ή διακοπή της δόσης.
  • Διαταραχές του αιμοποιητικού (κυτταροπενίες)
    διακοπή
    Πληθυσμόςασθενείς που αναπτύσσουν αδικαιολόγητη κυτταροπενία (ιδιαίτερα με προϋπάρχουσες αιματολογικές διαταραχές)
    Θα πρέπει να εξεταστεί η διακοπή της θεραπείας.
  • Επίπεδα φερριτίνης
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΌλοι οι ασθενείς
    Μηνιαία παρακολούθηση φερριτίνης ορού. Μείωση δόσης ή συχνότερος έλεγχος σε υψηλές δόσεις ή όταν τα επίπεδα φερριτίνης πλησιάζουν το επιθυμητό εύρος. Διακοπή θεραπείας αν η φερριτίνη μειώνεται σταθερά κάτω από 500 μg/l (μετάγγιση) ή 300 μg/l (μη μετάγγιση).
  • Παιδιατρική ανάπτυξη
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΠαιδιατρικοί ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου λόγων μεταγγίσεων
    Το σωματικό βάρος, το ύψος και η σεξουαλική ανάπτυξη πρέπει να παρακολουθούνται πριν από τη θεραπεία και σε τακτικά διαστήματα (κάθε 12 μήνες).
  • Καρδιακή λειτουργία
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς με σοβαρή υπερφόρτωση σιδήρου
    Η καρδιακή λειτουργία πρέπει να παρακολουθείται κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας.
  • Λακτόζη (Έκδοχα)
    αντένδειξη
    ΠληθυσμόςΑσθενείς με σπάνια κληρονομικά προβλήματα δυσανεξίας στη γαλακτόζη, πλήρη ανεπάρκεια λακτάσης ή κακή απορρόφηση γλυκόζης-γαλακτόζης
    Δεν πρέπει να πάρουν αυτό το φάρμακο.
swap_horiz

Αλληλεπιδράσεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Άλλοι χηλικοί παράγοντες σιδήρου
    αντένδειξη
    Μη τεκμηριωμένη ασφάλεια / Αποφυγή συνδυασμού
    ΣύστασηΔεν πρέπει να συνδυάζεται
  • Τροφή (υψηλών λιπαρών)
    προσοχή
    Αύξηση Cmax της δεφερασιρόξης
    ΣύστασηΝα λαμβάνεται με άδειο στομάχι ή με ελαφρύ γεύμα
  • Ισχυροί επαγωγείς UGT (ριφαμπικίνη, καρβαμαζεπίνη, φαινυτοΐνη, φαινοβαρβιτάλη, ριτοναβίρη)
    παρακολούθηση
    Μείωση συστηματικής έκθεσης δεφερασιρόξης (έως 44%), μείωση δραστικότητας
    ΣύστασηΠαρακολούθηση φερριτίνης ορού, αναπροσαρμογή δόσης Δεφερασιρόξη εάν απαραίτητο
  • Μείωση συστηματικής έκθεσης δεφερασιρόξης (45%)
  • Ουσίες που μεταβολίζονται μέσω του CYP3A4 (π.χ. κυκλοσπορίνη, σιμβαστατίνη, ορμονικοί αντισυλληπτικοί παράγοντες, βεπριδίλη, εργοταμίνη)
    προσοχή
    Μείωση έκθεσης CYP3A4 υποστρωμάτων (π.χ. μιδαζολάμη κατά 17%), πιθανή μείωση αποτελεσματικότητας
  • Ρεπαγλινίδη (υπόστρωμα CYP2C8)
    αποφεύγεται
    Αύξηση έκθεσης ρεπαγλινίδης (AUC 2.3x, Cmax 1.6x)
    ΣύστασηΑποφυγή ταυτόχρονης χρήσης. Αν απαραίτητο, στενή παρακολούθηση κλινικής εικόνας και γλυκόζης αίματος.
  • Άλλα υποστρώματα CYP2C8 (π.χ. πακλιταξέλη)
    προσοχή
    Πιθανή αύξηση έκθεσης
  • Θεοφυλλίνη (υπόστρωμα CYP1A2)
    αποφεύγεται
    Αύξηση έκθεσης θεοφυλλίνης (AUC 84%)
    ΣύστασηΔεν συνιστάται ταυτόχρονη χρήση. Αν χρησιμοποιηθούν, παρακολούθηση συγκέντρωσης θεοφυλλίνης και μείωση της δόσης.
  • Άλλα υποστρώματα CYP1A2 με στενό θεραπευτικό δείκτη (π.χ. κλοζαπίνη, τιζανιδίνη)
    προσοχή
    Πιθανή αύξηση έκθεσης
    ΣύστασηΊδιες συστάσεις με τη θεοφυλλίνη.
  • Αντιόξινα σκευάσματα που περιέχουν αργίλιο
    προσοχή
    Χαμηλότερη συγγένεια δεφερασιρόξης για αργίλιο έναντι σιδήρου
    ΣύστασηΝα μην λαμβάνεται μαζί.
  • Ουσίες με δυναμικό πρόκλησης εξελκώσεων (ΜΣΑΦ, υψηλή δόση ακετυλοσαλικυλικού οξέος, κορτικοστεροειδή, από του στόματος διφωσφονικά)
    προσοχή
    Αυξημένος κίνδυνος γαστρεντερικής τοξικότητας
    ΣύστασηΣτενή κλινική παρακολούθηση.
  • Αντιπηκτικά
    προσοχή
    Αυξημένος κίνδυνος γαστρεντερικής αιμορραγίας
    ΣύστασηΣτενή κλινική παρακολούθηση.
  • προσοχή
    Αύξηση έκθεσης βουσουλφάνης (AUC)
    ΣύστασηΕάν δυνατόν, αξιολόγηση φαρμακοκινητικής δόσης ελέγχου βουσουλφάνης για προσαρμογή δόσης.
sick

Ανεπιθύμητες ενέργειες

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Αίμα
  • Πανκυτταροπενία
  • Θρομβοπενία
  • Επιδεινωθείσα αναιμία
  • Ουδετεροπενία
Διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας (περιλαμβανομένης της αναφυλακτικής αντίδρασης και του αγγειοιδήματος)
Μεταβολισμός
  • Μεταβολική οξέωση
Ψυχιατρικές
  • Άγχος
  • Διαταραχή ύπνου
Νευρικό
  • Κεφαλαλγία
  • Ζάλη
Οφθαλμικές
  • Οπτική νευρίτιδα
  • Καταρράκτης
  • Ωχροπάθεια
Αυτί
  • Κώφωση
Αναπνευστικό
  • Άλγος λάρυγγα
Γαστρεντερικό
  • Διάρροια
  • Δυσκοιλιότητα
  • Έμετος
  • Ναυτία
  • Κοιλιακό άλγος
  • Διάταση κοιλίας
  • Δυσπεψία
  • Γαστρεντερική αιμορραγία
  • Γαστρικό έλκος
  • Δωδεκαδακτυλικό έλκος
  • Γαστρίτιδα
  • Διάτρηση γαστρεντερικού σωλήνα
  • Οξεία παγκρεατίτιδα
Εργαστηριακές
  • Αυξημένες τρανσαμινάσες
Ήπαρ
  • Ηπατίτιδα
  • Χολολιθίαση
  • Ηπατική ανεπάρκεια
Δέρμα
  • Εξάνθημα
  • Κνησμός
  • Διαταραχή μελάγχρωσης
  • Σύνδρομο Stevens-Johnson
  • Αγγειίτιδα υπερευαισθησίας
  • Κνίδωση
  • Πολύμορφο ερύθημα
  • Αλωπεκία
  • Τοξική επιδερμική νεκρόλυση
  • Σύνδρομο DRESS
Νεφρά/Ουροποιητικό
  • Αυξημένη κρεατινίνη αίματος
  • Πρωτεϊνουρία
  • Διαταραχή νεφρικών σωληναρίων
  • Σύνδρομο Fanconi
  • Γλυκοζουρία
  • Οξεία νεφρική ανεπάρκεια
  • Διάμεση νεφρίτιδα των ουροφόρων σωληναρίων
  • Νεφρολιθίαση
  • Νέκρωση νεφρικών σωληναρίων
Γενικές
  • Πυρεξία
  • Οίδημα
  • Κόπωση
Λεπτομέρειες κατά συχνότητα expand_more
  • Έμετος
    Γαστρεντερικό
    Πολύ συχνές
  • Διάρροια
    Γαστρεντερικό
    Πολύ συχνές
  • Δυσκοιλιότητα
    Γαστρεντερικό
    Πολύ συχνές
  • Κοιλιακό άλγος
    Γαστρεντερικό
    Πολύ συχνές
  • Ναυτία
    Γαστρεντερικό
    Πολύ συχνές
  • Αυξημένες τρανσαμινάσες
    Εργαστηριακές
    Συχνές
  • Αυξημένη κρεατινίνη αίματος
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Συχνές
  • Διάταση κοιλίας
    Γαστρεντερικό
    Συχνές
  • Δυσπεψία
    Γαστρεντερικό
    Συχνές
  • Εξάνθημα
    Δέρμα
    Συχνές
  • Κεφαλαλγία
    Νευρικό
    Συχνές
  • Κνησμός
    Δέρμα
    Συχνές
  • Κόπωση
    Γενικές
    Συχνές
  • Οίδημα
    Γενικές
    Συχνές
  • Πρωτεϊνουρία
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Συχνές
  • Πυρεξία
    Γενικές
    Συχνές
  • Άγχος
    Ψυχιατρικές
    Όχι συχνές
  • Άλγος λάρυγγα
    Αναπνευστικό
    Όχι συχνές
  • Γαστρίτιδα
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Γαστρεντερική αιμορραγία
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Γαστρικό έλκος
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Διαταραχή μελάγχρωσης
    Δέρμα
    Όχι συχνές
  • Διαταραχή ύπνου
    Ψυχιατρικές
    Όχι συχνές
  • Δωδεκαδακτυλικό έλκος
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Ζάλη
    Νευρικό
    Όχι συχνές
  • Ηπατίτιδα
    Ήπαρ
    Όχι συχνές
  • Καταρράκτης
    Οφθαλμικές
    Όχι συχνές
  • Κώφωση
    Αυτί
    Όχι συχνές
  • Χολολιθίαση
    Ήπαρ
    Όχι συχνές
  • Ωχροπάθεια
    Οφθαλμικές
    Όχι συχνές
  • Αγγειίτιδα υπερευαισθησίας
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Αλωπεκία
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας (περιλαμβανομένης της αναφυλακτικής αντίδρασης και του αγγειοιδήματος)
    Διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος
    Μη γνωστές
  • Γλυκοζουρία
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Διάμεση νεφρίτιδα των ουροφόρων σωληναρίων
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Διάτρηση γαστρεντερικού σωλήνα
    Γαστρεντερικό
    Μη γνωστές
  • Διαταραχή νεφρικών σωληναρίων
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Επιδεινωθείσα αναιμία
    Αίμα
    Μη γνωστές
  • Ηπατική ανεπάρκεια
    Ήπαρ
    Μη γνωστές
  • Θρομβοπενία
    Αίμα
    Μη γνωστές
  • Κνίδωση
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Μεταβολική οξέωση
    Μεταβολισμός
    Μη γνωστές
  • Νέκρωση νεφρικών σωληναρίων
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Νεφρολιθίαση
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Οξεία νεφρική ανεπάρκεια
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Οξεία παγκρεατίτιδα
    Γαστρεντερικό
    Μη γνωστές
  • Οπτική νευρίτιδα
    Οφθαλμικές
    Μη γνωστές
  • Ουδετεροπενία
    Αίμα
    Μη γνωστές
  • Πανκυτταροπενία
    Αίμα
    Μη γνωστές
  • Πολύμορφο ερύθημα
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Σύνδρομο DRESS
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Σύνδρομο Fanconi
    Νεφρά/Ουροποιητικό
    Μη γνωστές
  • Σύνδρομο Stevens-Johnson
    Δέρμα
    Μη γνωστές
  • Τοξική επιδερμική νεκρόλυση
    Δέρμα
    Μη γνωστές
pregnant_woman

Κύηση / Γαλουχία

ΠΧΠ (SPC)
Επίπεδο κινδύνου: Αποφεύγεται expand_more
  • Κύηση
    Δεν συνιστάται το Δεφερασιρόξη να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια της κύησης, εκτός εάν είναι σαφώς απαραίτητο.
    Δεν διατίθενται κλινικά δεδομένα σχετικά με έκθεση κατά την εγκυμοσύνη στη δεφερασιρόξη. Μελέτες σε ζώα έχουν δείξει κάποια αναπαραγωγική τοξικότητα σε μητρικές τοξικές δόσεις (βλ. Προκλινικά δεδομένα). Ο ενδεχόμενος κίνδυνος για τους ανθρώπους είναι άγνωστος. Το Δεφερασιρόξη μπορεί να μειώσει την αποτελεσματικότητα των ορμονικών αντισυλληπτικών (βλέπε Αλληλεπιδράσεις). Σε γυναίκες αναπαραγωγικής ηλικίας συνιστάται η χρήση επιπρόσθετων ή εναλλακτικών μη ορμονικών μεθόδων αντισύλληψης όσο χρησιμοποιούν Δεφερασιρόξη.
  • Γαλουχία
    Δεν συνιστάται ο θηλασμός κατά τη λήψη του Δεφερασιρόξη.
    Σε μελέτες σε ζώα, η δεφερασιρόξη βρέθηκε να απεκκρίνεται γρήγορα και εκτεταμένα στο μητρικό γάλα. Δεν έχει καταδειχθεί επίδραση της δεφερασιρόξης στα θηλάζοντα νεογέννητα/βρέφη από μητέρες που έχουν λάβει θεραπεία. Δεν είναι γνωστό εάν η δεφερασιρόξη απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα.
  • Γονιμότητα
    Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα γονιμότητας για τους ανθρώπους. Σε ζώα, δεν βρέθηκαν ανεπιθύμητες ενέργειες στην γονιμότητα των αρσενικών ή των θηλυκών (βλέπε Προκλινικά δεδομένα).
e911_emergency

Υπερδοσολογία

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Συμπτώματα
  • κοιλιακό άλγος
  • διάρροια
  • ναυτία
  • έμετος
  • ηπατικές διαταραχές
  • νεφρικές διαταραχές
  • αυξημένα ηπατικά ένζυμα
  • αυξημένη κρεατινίνη
  • σύνδρομο Fanconi
Αντιμετώπιση
Μπορούν να συσταθούν τυπικές διαδικασίες διαχείρισης της υπερδοσολογίας καθώς και συμπτωματική θεραπεία, όπως ορίζεται ιατρικώς.
directions_car

Επίδραση στην οδήγηση

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Επηρεάζει την οδήγησηΑμελητέα
Ασθενείς οι οποίοι εμφανίζουν την όχι συχνή ανεπιθύμητη ενέργεια της ζάλης θα πρέπει να είναι πολύ προσεκτικοί κατά την οδήγηση ή το χειρισμό μηχανημάτων (βλέπε Ανεπιθύμητες ενέργειες).
science

Έκδοχα

ΠΧΠ (SPC) §2 & §6.1
expand_more
Πυρήνας Δισκίου:
Μικροκρυσταλλική κυτταρίνη (Τύποι 101 και 102)
Ποβιδόνη K-30
Κροσποβιδόνη (Τύποι A και B)
Πολοξαμερές 188
Κολλοειδές άνυδρο πυριτίου οξείδιο
Μαγνήσιο στεατικό
Υλικό επικάλυψης:
Υπρομελλόζη (E464)
Λακτόζη μονοϋδρική
Τιτανίου οξείδιο (E171)
Τριακετίνη
Λάκα αργιλίου του ινδικοκαρμινίου (E132)
biotech

Φαρμακολογία

Φαρμακοδυναμική & Φαρμακοκινητική
expand_more
Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοδυναμικές

Μηχανισμός δράσης Η δεφερασιρόξη είναι ένας από στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας που είναι ισχυρά εκλεκτικός για το σίδηρο (ΙΙΙ). Πρόκειται για ένα τρισχιδές προσδενόμενο μόριο που δεσμεύει το σίδηρο με υψηλή συγγένεια σε μία αναλογία 2:1.

Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Σε μία μεταβολική μελέτη ισοζυγίου του σιδήρου σε ενήλικες πάσχοντες από μεσογειακή αναιμία με υπερφόρτωση σιδήρου, η δεφερασιρόξη, σε ημερήσιες δόσεις των 10, 20 και 40 mg/kg (σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων) προκάλεσε μέση καθαρή απέκκριση της τάξης των 0,119, 0,329 και 0,445 mg Fe/kg σωματικού βάρους/ ημέρα, αντίστοιχα.

Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια

Οι μελέτες κλινικής αποτελεσματικότητας διεξήχθησαν με διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης. Συγκρινόμενη με τη μορφή διασπειρόμενου δισκίου deferasirox, η δόση των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων deferasirox είναι 30% χαμηλότερη από τη δόση των διασπειρόμενων δισκίων deferasirox, στρογγυλεμένη στο πλησιέστερο ολόκληρο δισκίο (βλ. Φαρμακοκινητικές).

Η δεφερασιρόξη έχει ερευνηθεί σε 411 ενήλικες (ηλικίας ≥ 16 ετών) και σε 292 παιδιατρικούς ασθενείς (ηλικίας 2 έως <16 ετών) με χρόνια υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων αίματος. Από τους παιδιατρικούς ασθενείς οι 52 ήταν ηλικίας 2 έως 5 ετών. Οι υποκείμενες καταστάσεις που απαιτούν μετάγγιση περιλαμβάνουν τη β-μεσογειακή αναιμία, τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και άλλες συγγενείς και επίκτητες αναιμίες (μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα [MDS], σύνδρομο Diamond-Blackfan, απλαστική αναιμία και άλλες πολύ σπάνιες αναιμίες).

Η ημερήσια θεραπεία με δεφερασιρόξη σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων σε δόσεις των 20 και 30 mg/kg για ένα έτος σε συχνά μεταγγιζόμενους ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με β-μεσογειακή αναιμία, οδήγησε σε μειώσεις των δεικτών του ολικού σιδήρου σώματος. Η συγκέντρωση του ηπατικού σιδήρου μειώθηκε περίπου κατά -0,4 και -8,9 mg Fe/g ήπατος (βιοψία ξηρού βάρους (dw)) κατά μέσο όρο, αντίστοιχα και η φερριτίνη του ορού μειώθηκε περίπου κατά -36 και -926 μg/l κατά μέσο όρο, αντίστοιχα. Στις ίδιες αυτές δόσεις, οι αναλογίες της απέκκρισης σιδήρου: της πρόσληψης σιδήρου ήταν 1,02 (που υποδεικνύει το καθαρό ισοζύγιο σιδήρου) και 1,67 (που υποδεικνύει την καθαρή απομάκρυνση σιδήρου), αντίστοιχα.

Η δεφερασιρόξη προκάλεσε παρόμοιες απαντήσεις σε ασθενείς με υπερφόρτωση σιδήρου με άλλες αναιμίες. Ημερήσιες δόσεις των 10 mg/kg (σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων) για ένα χρόνο, θα μπορούσαν να διατηρήσουν τον ηπατικό σίδηρο και τα επίπεδα φερριτίνης στον ορό και να επάγουν το καθαρό ισοζύγιο σιδήρου σε ασθενείς που δεν μεταγγίζονται τακτικά ή υφίστανται αφαιμαξομεταγγίσεις. Η φερριτίνη του ορού που προσδιορίστηκε με μηνιαία παρακολούθηση, αντιπροσώπευε τις μεταβολές της συγκέντρωσης του σιδήρου στο ήπατος, υποδεικνύοντας ότι οι τάσεις της φερριτίνης στον ορό μπορεί να χρησιμοποιηθούν για την παρακολούθηση της ανταπόκρισης στη θεραπεία.

Περιορισμένα κλινικά δεδομένα (29 ασθενείς με φυσιολογική καρδιακή λειτουργία κατά την έναρξη) με τη χρήση μαγνητικής τομογραφίας (MRI) υποδεικνύουν ότι θεραπεία με δεφερασιρόξη 10-30 mg/kg/ημέρα (σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων) για ένα χρόνο, μπορεί επίσης να μειώσει τα επίπεδα σιδήρου στην καρδιά (κατά μέσο όρο, η MRI T2* αυξήθηκε από 18,3 στα 23,0 χιλιοστά του δευτερολέπτου).

Η βασική ανάλυση της κύριας συγκριτικής μελέτης που περιλάμβανε 586 ασθενείς με β-μεσογειακή αναιμία και υπερφόρτωση σιδήρου οφειλόμενη σε μεταγγίσεις δεν έδειξε μη κατωτερότητα των διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης έναντι της δεφεροξαμίνης στην ανάλυση του συνολικού πληθυσμού των ασθενών. Από μια post-hoc ανάλυση της συγκεκριμένης μελέτης φάνηκε ότι, σε μια υποομάδα ασθενών με συγκέντρωση σιδήρου ήπατος ≥7 mg Fe/g dw που λάμβαναν διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης (20 και 30 mg/kg) ή δεφεροξαμίνη (35 έως ≥50 mg/kg), ικανοποιήθηκαν τα κριτήρια μη κατωτερότητας. Ωστόσο, σε ασθενείς με συγκέντρωση σιδήρου ήπατος <7 mg Fe/g dw που λάμβαναν διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης (5 και 10 mg/kg) ή δεφεροξαμίνη (20 έως 35 mg/kg), η μη κατωτερότητα δεν αποδείχτηκε εξαιτίας της ανισορροπίας στην δοσολογία των δύο χηλικών παραγόντων. Αυτή η ανισορροπία συνέβη γιατί επιτρεπόταν στους ασθενείς που έλαβαν δεφεροξαμίνη να παραμείνουν στη δόση προ της έναρξης της μελέτης ακόμα και αν ήταν υψηλότερη από την οριζόμενη στο πρωτόκολλο δόση. Σε αυτή την κύρια μελέτη συμμετείχαν 56 ασθενείς ηλικίας κάτω των 6 ετών, εκ των οποίων οι 28 έλαβαν διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης.

Από προκλινικές και κλινικές μελέτες φάνηκε ότι τα διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης θα μπορούσαν να είναι το ίδιο δραστικά με τη δεφεροξαμίνη χρησιμοποιούμενα σε αναλογία δόσης 2:1 (δηλαδή, μια δόση των διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης που αντιστοιχεί αριθμητικά στη μισή δόση δεφεροξαμίνης). Για τα επικαλυμμένα με λεπτό υμένιο δισκία δεφερασιρόξης, μία αναλογία δόσης 3:1 μπορεί να λαμβάνεται υπόψη (δηλαδή μία δόση επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων δεφερασιρόξης η οποία αριθμητικά είναι το ένα τρίτο της δόσης της δεφεροξαμίνης). Ωστόσο, αυτή η δοσολογική σύσταση δεν αξιολογήθηκε προοπτικά στις κλινικές μελέτες.

Επιπλέον, σε ασθενείς με συγκέντρωση σιδήρου ήπατος ≥7 mg Fe/g dw και διάφορες σπάνιες αναιμίες ή δρεπανοκυτταρική νόσο, τα διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης σε δόσεις έως 20 και 30 mg/kg οδήγησαν σε μείωση της συγκέντρωσης του σιδήρου στο ήπατος και της φερριτίνης στον ορό, που ήταν συγκρίσιμη με αυτή που πέτυχαν οι ασθενείς με β-μεσογειακή αναιμία.

Μια ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο τυχαιοποιημένη μελέτη διεξήχθη σε 225 ασθενείς με MDS (Χαμηλός/Ενδο-1 κίνδυνος) και υπερφόρτωση σιδήρου λόγω μεταγγίσεων. Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης υποδεικνύουν ότι υπάρχει θετική επίδραση της δεφερασιρόξης στην επιβίωση χωρίς συμπτώματα (EFS, ένα σύνθετο τελικό σημείο που περιλαμβάνει μη θανατηφόρα καρδιακά ή ηπατικά συμβάντα) και τα επίπεδα φερριτίνης ορού. Το προφίλ ασφάλειας ήταν σύμφωνο με προηγούμενες μελέτες σε ενήλικες ασθενείς με MDS.

Σε μία μελέτη παρατήρησης διάρκειας 5 ετών στην οποία 267 παιδιά ηλικίας 2 έως <6 ετών (κατά την ένταξη) με αιμοσιδήρωση οφειλόμενη σε μεταγγίσεις έλαβαν δεφερασιρόξη, δεν υπήρχαν κλινικά σημαντικές διαφορές στο προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας της δεφερασιρόξης σε παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 έως <6 ετών σε σχέση με το σύνολο των ενηλίκων ασθενών και παιδιατρικών ασθενών μεγαλύτερης ηλικίας, συμπεριλαμβανομένης αύξησης της κρεατινίνης του ορού >33% και άνω του ανώτατου φυσιολογικού ορίου σε ≥2 διαδοχικές περιπτώσεις (3,1%) και αύξηση της αμινοτρανσφεράσης της αλανίνης (ALT) μεγαλύτερη από 5 φορές το ανώτατο φυσιολογικό όριο (4,3%). Μεμονωμένα περιστατικά αύξησης ALT και ασπαρτικής αμινοτρανσφεράσης αναφέρθηκαν στο 20,0% και 8,3%, αντίστοιχα, των 145 ασθενών οι οποίοι ολοκλήρωσαν τη μελέτη.

Σε μια μελέτη για την αξιολόγηση της ασφάλειας των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο και διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης, 173 ενήλικες και παιδιατρικοί ασθενείς με εξαρτώμενη από μετάγγιση μεσογειακή αναιμία ή μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο έλαβαν θεραπεία για 24 εβδομάδες. Παρατηρήθηκε ένα συγκρίσιμο προφίλ ασφαλείας για επικαλυμμένα με λεπτό υμένιο και διασπειρόμενα δισκία.

Μία ανοιχτής επισήμανσης τυχαιοποιημένη 1:1 μελέτη πραγματοποιήθηκε σε 224 παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 2 έως <18 ετών με αναιμία εξαρτώμενη από τη μετάγγιση και υπερφόρτωση σιδήρου για να αξιολογηθεί η συμμόρφωση στη θεραπεία, η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της μορφής κοκκίων δεφερασιρόξης σε σύγκριση με τη μορφή διασπειρόμενου δισκίου. Η πλειοψηφία των ασθενών στη μελέτη (142, 63,4%) είχαν μείζονα μεσογειακή αναιμία, 108 (48,2%) ασθενείς πρωτοθεραπευόμενοι στη θεραπεία αποσιδήρωσης (ICT) (διάμεση ηλικία 2 έτη, 92,6% ηλικίας 2 έως <10 ετών) και 116 (51,8%) είχαν υποβληθεί σε προηγούμενη θεραπεία με ICT (διάμεση ηλικία 7,5 έτη, 71,6% ηλικίας 2 έως <10 ετών) εκ των οποίων το 68,1% είχε λάβει προηγουμένως δεφερασιρόξη. Στην αρχική ανάλυση που πραγματοποιήθηκε σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει ICT μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας, το ποσοστό συμμόρφωσης ήταν 84,26% και 86,84% στο σκέλος των διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης και στο σκέλος των κοκκίων δεφερασιρόξης, αντίστοιχα, χωρίς στατιστικά σημαντική διαφορά. Ομοίως, δεν υπήρχε στατιστικά σημαντική διαφορά στις διάμεσες αλλαγές από την αρχική τιμή στις τιμές φερριτίνης ορού (SF) μεταξύ των δύο σκελών θεραπείας (-171,52 μg/l [95% CI: -517,40, 174,36] για τα διασπειρόμενα δισκία [DT] και 4,84 μg/l [95% CI: -333,58, 343,27] για τη μορφή κοκκίων, διαφορά μεταξύ των διάμεσων [κοκκία - DT] 176,36 μg/l [95% CI: -129,00, 481,72], αμφίπλευρη τιμή p = 0,25). Η μελέτη κατέληξε στο συμπέρασμα ότι η συμμόρφωση και η αποτελεσματικότητα της θεραπείας δεν διέφεραν μεταξύ των κοκκίων δεφερασιρόξης και των διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης σε διαφορετικά χρονικά σημεία (24 και 48 εβδομάδες). Το προφίλ ασφάλειας ήταν συνολικά συγκρίσιμο μεταξύ της μορφής κοκκίων και της μορφής διασπειρόμενων δισκίων.

Σε ασθενείς με μη-εξαρτώμενα από μετάγγιση σύνδρομα μεσογειακής αναιμίας και υπερφόρτωση με σίδηρο η θεραπεία με διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη διάρκειας 1-έτους. Η μελέτη συνέκρινε την αποτελεσματικότητα δύο διαφορετικών θεραπευτικών σχημάτων διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης (δόση έναρξης 5 και 10 mg/kg/ημέρα, 55 ασθενείς σε κάθε κλάδο) και πανομοιότυπο εικονικό φάρμακο (56 ασθενείς). Στη μελέτη στρατολογήθηκαν 145 ενήλικες και 21 παιδιατρικοί ασθενείς. Η κύρια παράμετρος για την αποτελεσματικότητα ήταν η αλλαγή στη συγκέντρωση σιδήρου στο ήπατος (LIC) από τα αρχικά επίπεδα μετά από θεραπεία 12 μηνών. Μια από τις δευτερεύουσες παραμέτρους για την αποτελεσματικότητα, ήταν η μεταβολή στη φερριτίνη του ορού μεταξύ των αρχικών επιπέδων και του τέταρτου τριμήνου. Με δόση έναρξης 10 mg/kg/ημέρα, τα διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης οδήγησαν σε μειώσεις σε δείκτες του συνολικού σιδήρου του σώματος. Κατά μέσο όρο η συγκέντρωση του σιδήρου του ήπατος μειώθηκε κατά 3,80 mg Fe/g dw σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης (με δόση έναρξης 10 mg/kg/ημέρα) και αυξήθηκε κατά 0,38 mg Fe/g dw σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο (p<0,001). Κατά μέσο όρο η φερριτίνη του ορού μειώθηκε κατά 222,0 μg/l σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης (με δόση έναρξης 10 mg/kg/ημέρα) και αυξήθηκε κατά 115 μg/l σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο (p<0,001).

Φαρμακοκινητική

Τα επικαλυμμένα με λεπτό υμένιο δισκία δεφερασιρόξης επέδειξαν υψηλότερη βιοδιαθεσιμότητα σε σύγκριση με τη μορφή του διασπειρόμενου δισκίου. Μετά την προσαρμογή της περιεκτικότητας η μορφή των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων (περιεκτικότητα 360 mg) ήταν ισοδύναμη με τα διασπειρόμενα δισκία δεφερασιρόξης (περιεκτικότητα 500 mg) ως προς την μέση περιοχή κάτω από τη χρονική καμπύλη των συγκεντρώσεων στο πλάσμα (AUC) σε συνθήκες νηστείας. Η Cmax αυξήθηκε κατά 30% (90% CI:20,3%-40,0%).

Απορρόφηση

Η δεφερασιρόξη (σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων) μετά την από στόματος χορήγηση απορροφάται και ο διάμεσος χρόνος έως την μέγιστη συγκέντρωση πλάσματος (tmax) είναι περίπου 1,5 έως 4 ώρες. Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα (AUC) της δεφερασιρόξης (σε μορφή διασπειρόμενων δισκίων) είναι περίπου 70% σε σχέση με την ενδοφλέβια δόση. Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα της μορφής των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων, δεν έχει καθοριστεί. Η βιοδιαθεσιμότητα των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων δεφερασιρόξης ήταν 36% μεγαλύτερη από ότι των διασπειρόμενων δισκίων. Μια μελέτη επίδρασης τροφής έδειξε ότι η AUC και η Cmax μειώθηκαν ελαφρά μετά από γεύμα χαμηλών λιπαρών (κατά 11% και 16%, αντίστοιχα). Μετά από ένα γεύμα υψηλών λιπαρών, η AUC και η Cmax αυξήθηκαν (κατά 18% και 29%, αντίστοιχα). Οι αυξήσεις της Cmax που οφείλονται στην αλλαγή της μορφής και αυτές που οφείλονται σε γεύμα υψηλών λιπαρών μπορεί να είναι προστιθέμενες και γι αυτό το λόγο συνιστάται η λήψη των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων είτε με άδειο στομάχι ή με ένα ελαφρύ γεύμα.

Κατανομή

Η δεφερασιρόξη παρουσιάζει υψηλή πρόσδεση (99%) με τις πρωτεΐνες του πλάσματος, σχεδόν αποκλειστικά με την λευκωματίνη του ορού, και στους ενήλικες έχει μικρό όγκο κατανομής της τάξης περίπου των 14 λίτρων.

Βιομετασχηματισμός

Η γλυκουρονιδίωση είναι η κύρια μεταβολική οδός για τη δεφερασιρόξη, με επακόλουθη χολική απέκκριση. Είναι πιθανό να συμβεί από-σύζευξη των γλυκουρονιδίων στο έντερο και επακόλουθη επαναπορρόφηση (εντεροηπατικός κύκλος): σε μια μελέτη υγιών εθελοντών, η χορήγηση χολεστυραμίνης μετά από μια εφ’ άπαξ δόση δεφερασιρόξης είχε ως αποτέλεσμα μείωση κατά 45% στην έκθεση της δεφερασιρόξης (AUC). Η δεφερασιρόξη υφίσταται γλυκουρονιδίωση κυρίως από το UGT1A1 και σε μικρότερη έκταση από το UGT1A3. Ο μεταβολισμός (οξειδωτικός) της δεφερασιρόξης που καταλύεται μέσω του CYP450 φαίνεται ότι είναι ελάσσονος σημασίας (περίπου 8%) στους ανθρώπους. Δεν έχει παρατηρηθεί αναστολή του μεταβολισμού της δεφερασιρόξης από την υδροξυουρία in vitro.

Αποβολή

Η δεφερασιρόξη και οι μεταβολίτες της απεκκρίνονται κυρίως στα κόπρανα (84% της δόσης). Η νεφρική απέκκριση της δεφερασιρόξης και των μεταβολιτών της είναι ελάχιστη (8% της δόσης). Ο μέσος χρόνος ημίσειας ζωής της απέκκρισης (t1/2) κυμάνθηκε από 8 έως 16 ώρες. Οι μεταφορείς MRP2 και MXR (BCRP) συμμετέχουν στη χολική απέκκριση της δεφερασιρόξης.

Γραμμικότητα/μη γραμμικότητα

Σε συνθήκες σταθερής κατάστασης, η Cmax και η AUC0-24h της δεφερασιρόξης, αυξάνονται περίπου γραμμικά με τη δόση. Μετά από πολλαπλή δοσολογία η έκθεση αυξήθηκε κατά έναν παράγοντα συσσώρευσης της τάξης του 1.3 έως 2.3.

Χαρακτηριστικά σε ασθενείς

Παιδιατρικός πληθυσμός Η συνολική έκθεση των εφήβων (12 έως ≤17 ετών) και των παιδιών (2 έως <12 ετών) στη δεφερασιρόξη μετά από εφάπαξ και πολλαπλές δόσεις, ήταν χαμηλότερη από αυτή στους ενήλικες ασθενείς. Σε παιδιά μικρότερα των 6 ετών η έκθεση ήταν περίπου 50% χαμηλότερη από ότι στους ενήλικες. Εφόσον η δοσολογία εξατομικεύεται ανάλογα με την ανταπόκριση, δεν αναμένεται να υπάρξουν κλινικές επιπτώσεις.

Φύλο Οι γυναίκες εμφανίζουν μία ελαφρά χαμηλότερη εμφανή κάθαρση (κατά 17,5%) για τη δεφερασιρόξη σε σχέση με τους άνδρες. Εφόσον η δοσολογία εξατομικεύεται ανάλογα με την ανταπόκριση, δεν αναμένεται να υπάρξουν κλινικές επιπτώσεις.

Ηλικιωμένοι ασθενείς Η φαρμακοκινητική της δεφερασιρόξης δεν έχει μελετηθεί στους ηλικιωμένους ασθενείς (ηλικίας 65 ετών και άνω).

Νεφρική ή ηπατική δυσλειτουργία Η φαρμακοκινητική της δεφερασιρόξης δεν έχει μελετηθεί σε ασθενείς με νεφρική δυσλειτουργία. Η φαρμακοκινητική της δεφερασιρόξης δεν επηρεάστηκε από επίπεδα ηπατικών τρανσαμινασών έως και 5 φορές υψηλότερα του ανώτερου ορίου του φυσιολογικού εύρους. Σε μια κλινική μελέτη όπου χρησιμοποιήθηκαν εφάπαξ δόσεις διασπειρόμενων δισκίων δεφερασιρόξης 20 mg/kg, η μέση έκθεση ήταν αυξημένη κατά 16% σε άτομα με ήπια ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία Α Child-Pugh) και κατά 76% σε άτομα με μέτρια ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία Β Child-Pugh) σε σύγκριση με άτομα με φυσιολογική ηπατική λειτουργία. Η μέση Cmax της δεφερασιρόξης σε ασθενείς με ήπια ή μέτρια ηπατική δυσλειτουργία αυξήθηκε κατά 22%. Η έκθεση αυξήθηκε κατά 2,8 φορές σε ένα άτομο με σοβαρή ηπατική δυσλειτουργία (κατηγορία C Child-Pugh) (βλ. Δοσολογία και Ειδικές προειδοποιήσεις).

Μηχανισμός δράσης
Δύο μόρια δεφερασιρόξης είναι ικανά να δεσμεύουν 1 άτομο σιδήρου. Η δεφερασιρόξη δρα στη θεραπεία της τοξικότητας από σίδηρο δεσμεύοντας τον τρισθενή (σιδηρικό) σίδηρο (για τον οποίο έχει ισχυρή συγγένεια), σχηματίζοντας ένα σταθερό σύμπλοκο που…
Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοδυναμικές Μηχανισμός δράσης Η δεφερασιρόξη είναι ένας από στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας που είναι ισχυρά εκλεκτικός για το σίδηρο (ΙΙΙ). Πρόκειται για ένα τρισχιδές προσδενόμενο μόριο που δεσμεύει το σίδηρο με υψηλή συγγένεια σε μία…

Φαρμακοκινητική
Τα επικαλυμμένα με λεπτό υμένιο δισκία δεφερασιρόξης επέδειξαν υψηλότερη βιοδιαθεσιμότητα σε σύγκριση με τη μορφή του διασπειρόμενου δισκίου. Μετά την προσαρμογή της περιεκτικότητας η μορφή των επικαλυμμένων με λεπτό υμένιο δισκίων (περιεκτικότητα 360 mg)…
Μεταβολισμός
Ηπατική. Ο μεταβολισμός της δεφερασιρόξης μέσω CYP450 (οξειδωτικός) φαίνεται να είναι ήσσων σε ανθρώπους (περίπου 8%). Η γλυκουρονιδίωση είναι η κύρια μεταβολική οδός για τη δεφερασιρόξη, με επακόλουθη χολική απέκκριση. Η γλυκουρονιδίωση είναι η κύρια…
Απέκκριση
Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα (AUC) των δισκίων δεφερασιρόξης για πόσιμο εναιώρημα είναι 70% σε σύγκριση με ενδοφλέβια χορήγηση. Η δεφερασιρόξη και οι μεταβολίτες της απεκκρίνονται κυρίως (84% της δόσης) στα κόπρανα. Η νεφρική απέκκριση της δεφερασιρόξης και…

Παρακολούθηση Αγωγής

Εργαστηριακοί & κλινικοί έλεγχοι από το SPC, ανά σύστημα

event_available
flag

Αρχικός έλεγχος — πριν την έναρξη

  • Κάθαρση κρεατινίνης · Πριν τη θεραπεία. Εβδομαδιαία κατά τον πρώτο μήνα της θεραπείας ή μετά την τροποποίηση της δόσης (περιλαμβανομένης και της μετάβασης από τη μία μορφή στην άλλη). Ακολούθως μηνιαία.
  • Κυστατίνη C πλάσματος · Πριν τη θεραπεία. Εβδομαδιαία κατά τον πρώτο μήνα της θεραπείας ή μετά την τροποποίηση της δόσης (περιλαμβανομένης και της μετάβασης από τη μία μορφή στην άλλη). Ακολούθως μηνιαία.
  • Πρωτεϊνουρία · Πριν τη θεραπεία. Ακολούθως μηνιαία.
  • Αμινοτρανσφεράσες ορού (ALT/AST) · Πριν τη θεραπεία. Κάθε 2 εβδομάδες κατά το πρώτο μήνα θεραπείας. Ακολούθως μηνιαία.
  • Χολερυθρίνη · Πριν τη θεραπεία. Κάθε 2 εβδομάδες κατά το πρώτο μήνα θεραπείας. Ακολούθως μηνιαία.
  • Αλκαλική φωσφατάση (ALP) · Πριν τη θεραπεία. Κάθε 2 εβδομάδες κατά το πρώτο μήνα θεραπείας. Ακολούθως μηνιαία.
  • Ακουστικός έλεγχος · Πριν τη θεραπεία. Ακολούθως ετησίως.
  • Οφθαλμολογικός έλεγχος · Πριν τη θεραπεία. Ακολούθως ετησίως.
  • Σωματικό βάρος · Πριν τη θεραπεία. Ετησίως.
    Παιδιατρικοί ασθενείς
  • Ύψος · Πριν τη θεραπεία. Ετησίως.
    Παιδιατρικοί ασθενείς
  • Σεξουαλική ανάπτυξη · Πριν τη θεραπεία. Ετησίως.
    Παιδιατρικοί ασθενείς
science

Εργαστηριακές εξετάσεις (αίμα / ούρα)

Έλεγχος Σύστημα Συχνότητα Προϋπόθεση
Κρεατινίνη ορού water_dropΝεφρική λειτουργία Δις ημερησίως πριν από τη θεραπεία. Εβδομαδιαία κατά τον πρώτο μήνα της θεραπείας ή μετά την τροποποίηση της δόσης (περιλαμβανομένης και της μετάβασης από τη μία μορφή στην άλλη). Ακολούθως μηνιαία.
Αμμωνία ορού gastroenterologyΗπατική λειτουργία Όπως απαιτείται Ανεξήγητες μεταβολές νοητικής κατάστασης
Φερριτίνη ορού bloodtypeΑιματολογικός έλεγχος Μηνιαία
Φορτίο σιδήρου bloodtypeΑιματολογικός έλεγχος Στενά Παιδιά με μη εξαρτώμενη από μετάγγιση μεσογειακή αναιμία
Κάλιο ορού (K⁺) scienceΗλεκτρολύτες & μεταβολικά Όπως απαιτείται.
Μαγνήσιο ορού scienceΗλεκτρολύτες & μεταβολικά Όπως απαιτείται.
Ουρικό οξύ ορού scienceΗλεκτρολύτες & μεταβολικά Όπως απαιτείται.
Φώσφορος ορού scienceΗλεκτρολύτες & μεταβολικά Όπως απαιτείται.
Αμινοξυουρία humidity_midΟυρολογικός / ανάλυση ούρων Όπως απαιτείται.
Γλυκοζουρία humidity_midΟυρολογικός / ανάλυση ούρων Όπως απαιτείται.
Φωσφατουρία humidity_midΟυρολογικός / ανάλυση ούρων Όπως απαιτείται.
cardiology

ΗΚΓ / Καρδιολογικός έλεγχος

Έλεγχος Σύστημα Συχνότητα Προϋπόθεση
Καρδιακή λειτουργία cardiologyΚαρδιακή λειτουργία (ΗΚΓ/καρδιά) Κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας θεραπείας Σοβαρή υπερφόρτωση σιδήρου
checklist Συνδυάζετε πολλά φάρμακα; Δείτε το συγκεντρωτικό πρόγραμμα παρακολούθησης arrow_forward

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

science
PubChem

Φαρμακοδυναμική

expand_more
Η δεφερασιρόξη είναι ένας από του στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας, εκλεκτικός για τον σίδηρο (ως Fe3+). Λειτουργεί ως τριδοντικός σύνδεσμος που δεσμεύει τον σίδηρο με υψηλή συγγένεια σε αναλογία 2:1. Παρόλο που η δεφερασιρόξη έχει πολύ χαμηλή συγγένεια για τον ψευδάργυρο και τον χαλκό, παρατηρούνται μεταβλητές μειώσεις στη συγκέντρωση αυτών των ιχνοστοιχείων στον ορό μετά τη χορήγηση της δεφερασιρόξης. Η κλινική σημασία αυτών των μειώσεων παραμένει αβέβαιη.
neurology
PubChem

Μηχανισμός δράσης

expand_more

Δύο μόρια δεφερασιρόξης είναι ικανά να δεσμεύουν 1 άτομο σιδήρου. Η δεφερασιρόξη δρα στη θεραπεία της τοξικότητας από σίδηρο δεσμεύοντας τον τρισθενή (σιδηρικό) σίδηρο (για τον οποίο έχει ισχυρή συγγένεια), σχηματίζοντας ένα σταθερό σύμπλοκο που αποβάλλεται μέσω των νεφρών.

Η δεφερασιρόξη (Exjade) είναι ένας από του στόματος ενεργός χηλικός παράγοντας, εκλεκτικός για τον σίδηρο (ως Fe3+). Είναι ένας τριδοντικός σύνδεσμος που δεσμεύει τον σίδηρο με υψηλή συγγένεια σε αναλογία 2:1. Παρόλο που η δεφερασιρόξη έχει πολύ χαμηλή συγγένεια για τον ψευδάργυρο και τον χαλκό, παρατηρούνται μεταβλητές μειώσεις στη συγκέντρωση αυτών των ιχνοστοιχείων στον ορό μετά τη χορήγηση της δεφερασιρόξης. Η κλινική σημασία αυτών των μειώσεων παραμένει αβέβαιη.

… Ο πυρηνικός παράγοντας-κ-γάμμα (NF-κB) είναι βασικός ρυθμιστής πολλών κυτταρικών διεργασιών και η διαταραγμένη του δραστηριότητα έχει περιγραφεί σε διάφορες μυελοειδείς κακοήθειες, συμπεριλαμβανομένων των μυελοδυσπλαστικών συνδρόμων. /Ερευνητές/ αξιολόγησαν τη δραστηριότητα της δεφερασιρόξης στον NF-κB σε μυελοδυσπλαστικά σύνδρομα ως πιθανό μηχανισμό που εμπλέκεται στη βελτίωση της αιμοσφαιρίνης κατά τη διάρκεια της in vivo θεραπείας. Σαράντα δείγματα περιφερικού αίματος από ασθενείς με μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο επωάστηκαν με 50 μΜ δεφερασιρόξη για 18 ώρες. Η δραστηριότητα του NF-κB μειώθηκε δραματικά σε δείγματα που έδειξαν υψηλή βασική δραστηριότητα, καθώς και σε κυτταρικές σειρές, ενώ δεν παρατηρήθηκε παρόμοια συμπεριφορά με άλλους χηλικούς παράγοντες σιδήρου, παρά τη παρόμοια μείωση στα επίπεδα των δραστικών μορφών οξυγόνου. Επιπλέον, η επώαση με σιδηρικό υδροξυχινολινικό δεν μείωσε τη δραστηριότητα της δεφερασιρόξης σε κύτταρα K562, υποδηλώνοντας ότι ο μηχανισμός δράσης του φαρμάκου είναι ανεξάρτητος από την αποστέρηση σιδήρου από τα κύτταρα μέσω χηλικοποίησης. Τέλος, η επώαση τόσο με ετοποσίδη όσο και με δεφερασιρόξη προκάλεσε αύξηση του ρυθμού απόπτωσης των K562. Η αναστολή του NF-κB από τη δεφερασιρόξη δεν παρατηρείται από άλλους χηλικούς παράγοντες και είναι ανεξάρτητη από τη δέσμευση σιδήρου και την απομάκρυνση δραστικών μορφών οξυγόνου. …

Η πρόκληση από τον σίδηρο αύξηση στο οξειδωτικό στρες συνδέθηκε επίσης με αυξημένη φωσφορυλίωση των ERK-, p38- και JNK-μιτογονιδιακά ενεργοποιούμενων πρωτεϊνών κινάσης (MAPK). Ενδιαφέρον παρουσιάζει ότι η θεραπεία με δεφερασιρόξη μείωσε σημαντικά τη φωσφορυλίωση και των τριών υποοικογενειών MAPK. Αυτά τα αποτελέσματα υποδηλώνουν ότι η δεφερασιρόξη μπορεί να προσφέρει καρδιοπροστατευτική δράση έναντι βλάβης που προκαλείται από σίδηρο.

Η αντιγραφή του HIV-1 προκαλείται από περίσσεια σιδήρου και η χηλικοποίηση του σιδήρου με δεσφεριοξαμίνη (DFO) αναστέλλει την αντιγραφή του ιού μειώνοντας τον πολλαπλασιασμό των μολυσμένων κυττάρων. Η θεραπεία κυττάρων με DFO και 2-υδροξυ-1-ναφθυλαλδεΰδη ισονικοτινοϋλ υδραζίδη (311) αναστέλλει την έκφραση πρωτεϊνών που ρυθμίζουν την πρόοδο του κυτταρικού κύκλου, συμπεριλαμβανομένης της κυκλινοεξαρτώμενης κινάσης 2 (CDK2). Πρόσφατες μελέτες /έχουν/ δείξει ότι η CDK2 συμμετέχει στην αντιγραφή του HIV-1 και την αναπαραγωγή του ιού, υποδηλώνοντας ότι η αναστολή της CDK2 από χηλικούς παράγοντες σιδήρου μπορεί επίσης να επηρεάσει την αντιγραφή του HIV-1. Εδώ, /ερευνητές/ αξιολόγησαν την επίδραση ενός εγκεκριμένου από τον FDA από του στόματος αποτελεσματικού χηλικού παράγοντα σιδήρου, 4-[3,5-δις-(υδροξυφαινυλ)-1,2,4-τριαζολ-1-υλ]-βενζοϊκό οξύ (ICL670) και του 311 στην αντιγραφή του HIV-1. Τόσο το ICL670 όσο και το 311 ανέστειλαν την Tat-προκλητή αντιγραφή του HIV-1 σε κύτταρα CEM-T, 293T και HeLa. Ούτε το ICL670 ούτε το 311 προκάλεσαν κυτταροτοξικότητα σε συγκεντρώσεις που ανέστειλαν την αντιγραφή του HIV-1. Οι χηλικοί παράγοντες μείωσαν την κυτταρική δραστηριότητα της CDK2 και μείωσαν τη φωσφορυλίωση του HIV-1 Tat από την CDK2. Ούτε το ICL670A ούτε το 311 μείωσαν το επίπεδο της πρωτεΐνης CDK9, αλλά μείωσαν σημαντικά τη σύνδεση της CDK9 με την κυκλίνη T1 και μείωσαν τη φωσφορυλίωση των υπολειμμάτων Ser-2 του C-τελικού πεδίου της RNA πολυμεράσης II. Συμπερασματικά, /αυτά/ τα ευρήματα ενισχύουν τις ενδείξεις ότι οι χηλικοί παράγοντες σιδήρου μπορούν να αναστείλουν την αντιγραφή του HIV-1 απορρυθμίζοντας τις CDK2 και CDK9. …

Η πρόκληση από τον σίδηρο αύξηση στο οξειδωτικό στρες συνδέθηκε επίσης με αυξημένη φωσφορυλίωση των ERK-, p38- και JNK-μιτογονιδιακά ενεργοποιούμενων πρωτεϊνών κινάσης (MAPK). Ενδιαφέρον παρουσιάζει ότι η θεραπεία με δεφερασιρόξη μείωσε σημαντικά τη φωσφορυλίωση και των τριών υποοικογενειών MAPK. Αυτά τα αποτελέσματα υποδηλώνουν ότι η δεφερασιρόξη μπορεί να προσφέρει καρδιοπροστατευτική δράση έναντι βλάβης που προκαλείται από σίδηρο.

Η μείωση του σιδήρου βελτιώνει την αντίσταση στην ινσουλίνη σε ασθενείς με μη αλκοολική λιπώδη ηπατική νόσο και διαβήτη και επίσης σταθεροποιεί τον παράγοντα επαγόμενο από την υποξία (HIF)-1, οδηγώντας σε αυξημένη πρόσληψη γλυκόζης in vitro. Αυτή η μελέτη διερεύνησε την επίδραση της μείωσης του σιδήρου με δεσφεριοξαμίνη στη σηματοδότηση της ινσουλίνης και την πρόσληψη γλυκόζης σε ηπατοκύτταρα HepG2 και σε ήπαρ αρουραίου. Σε κύτταρα HepG2, η δεσφεριοξαμίνη σταθεροποίησε την HIF-1α και επήγαγε τον συνταγματικό μεταφορέα γλυκόζης Glut1 και τον υποδοχέα ινσουλίνης. Η αύξηση του υποδοχέα ινσουλίνης από τη δεσφεριοξαμίνη μιμήθηκε από τον ενδοκυτταρικό χηλικό παράγοντα σιδήρου δεφερασιρόξη και τον επαγωγέα υποξίας CoCl2 και απαιτούσε τον υποχρεωτικό συνεργάτη της HIF-1, ARNT/HIF-1β. Η μείωση του σιδήρου αύξησε τη δραστηριότητα του υποδοχέα ινσουλίνης, ενώ η συμπλήρωση σιδήρου είχε το αντίθετο αποτέλεσμα. Η δεσφεριοξαμίνη αύξησε σταθερά την κατάσταση φωσφορυλίωσης της Akt/PKB και των στόχων της FoxO1 και Gsk3β, οι οποίοι διαμεσολαβούν την επίδραση της ινσουλίνης στη γλυκονεογένεση και τη σύνθεση γλυκογόνου, και αύξησε τα γονίδια που εμπλέκονται στην πρόσληψη και χρήση γλυκόζης. Η μείωση του σιδήρου σε αρουραίους Sprague-Dawley αύξησε την έκφραση της HIF-1α, βελτίωσε την κάθαρση της γλυκόζης και συνδέθηκε με αύξηση των επιπέδων του υποδοχέα ινσουλίνης και της Akt/PKB και της μεταφοράς γλυκόζης στον ηπατικό ιστό. Αντιθέτως, τα γονίδια γλυκονεογένεσης δεν επηρεάστηκαν. Σε αρουραίους με λιπώδη ηπατική νόσο λόγω δίαιτας υψηλής θερμιδικής και υψηλής περιεκτικότητας σε λιπαρά, η κάθαρση της γλυκόζης αυξήθηκε με τη μείωση του σιδήρου και μειώθηκε με τη συμπλήρωση σιδήρου. Έτσι, η μείωση του σιδήρου με δεσφεριοξαμίνη αυξάνει την πρόσληψη γλυκόζης και αυξάνει τη δραστηριότητα και τη σηματοδότηση του υποδοχέα ινσουλίνης σε ηπατοκύτταρα in vitro και in vivo.

biotech
PubChem

Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση

expand_more

Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα (AUC) των δισκίων δεφερασιρόξης για πόσιμο εναιώρημα είναι 70% σε σύγκριση με ενδοφλέβια χορήγηση.

Η δεφερασιρόξη και οι μεταβολίτες της απεκκρίνονται κυρίως (84% της δόσης) στα κόπρανα. Η νεφρική απέκκριση της δεφερασιρόξης και των μεταβολιτών της είναι ελάχιστη (8% της χορηγηθείσας δόσης).

14,37 ± 2,69 L

Η Exjade απορροφάται μετά από από του στόματος χορήγηση με διάμεσους χρόνους για τη μέγιστη πλασματική συγκέντρωση (tmax) περίπου 1,5-4 ώρες. Η Cmax και η AUC της δεφερασιρόξης αυξάνονται περίπου γραμμικά με τη δόση μετά από εφάπαξ χορήγηση και υπό συνθήκες σταθερής κατάστασης. Η έκθεση στη δεφερασιρόξη αυξήθηκε κατά έναν παράγοντα συσσώρευσης 1,3-2,3 μετά από πολλαπλές δόσεις. Η απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα (AUC) των δισκίων δεφερασιρόξης για πόσιμο εναιώρημα είναι 70% σε σύγκριση με ενδοφλέβια χορήγηση. Η βιοδιαθεσιμότητα (AUC) της δεφερασιρόξης αυξήθηκε μεταβλητά όταν χορηγήθηκε με γεύμα.

… Η παρούσα μελέτη αξιολόγησε την απόλυτη βιοδιαθεσιμότητα μιας εφάπαξ από του στόματος δόσης 375 mg δεφερασιρόξης που χορηγήθηκε με τη μορφή δισκίων σε σύγκριση με ενδοφλέβια έγχυση 130 mg δεφερασιρόξης. Δεδομένου ότι αυτή ήταν μια πρώτη μελέτη σε ανθρώπους που χρησιμοποίησε την ενδοφλέβια (IV) φόρμουλα της δεφερασιρόξης, η ασφάλεια και η ανεκτικότητα της IV φόρμουλας αξιολογήθηκαν σε πιλοτική φάση με χαμηλότερη δόση (65 mg) σε 3 εθελοντές πριν από την κύρια φάση. Η κύρια φάση της μελέτης περιλάμβανε 17 υγιείς άνδρες εθελοντές. Οι πλασματικές συγκεντρώσεις της δεφερασιρόξης μετρήθηκαν μετά από κάθε θεραπεία και προσδιορίστηκαν φαρμακοκινητικές παράμετροι, συμπεριλαμβανομένης της απόλυτης από του στόματος βιοδιαθεσιμότητας. Η απόλυτη από του στόματος βιοδιαθεσιμότητα των δισκίων δεφερασιρόξης ήταν 70% (90% διάστημα εμπιστοσύνης, 62%-80%). Η δεφερασιρόξη χαρακτηρίστηκε από χαμηλή κάθαρση πλάσματος 3,53 (+/- 0,87) L/ώρα. Προσδιορίστηκε μικρός όγκος κατανομής της δεφερασιρόξης σε σταθερή κατάσταση (Vss) 14,37 (+/- 2,69 L), που υποδηλώνει χαμηλή κατανομή στους ιστούς.

… Η επίδραση του γεύματος και του χρόνου λήψης του γεύματος στην φαρμακοκινητική της δεφερασιρόξης διερευνήθηκε σε υγιείς εθελοντές και ασθενείς με αιμοσιδήρωση από μετάγγιση. Η βιοϊσοδυναμία μιας εφάπαξ από του στόματος δόσης δεφερασιρόξης (20 mg/kg) αξιολογήθηκε μετά τη χορήγηση είτε πριν από ένα πρωινό πλούσιο σε λιπαρά ή τυπικό πρωινό, είτε ταυτόχρονα με ένα τυπικό πρωινό, σε σύγκριση με νηστεία σε υγιείς εθελοντές. Η βιοδιαθεσιμότητα της δεφερασιρόξης προσδιορίστηκε μετά από εφάπαξ από του στόματος δόση (20 mg/kg) υπό συνθήκες χορήγησης με γεύμα και νηστείας σε ασθενείς. Αυτά τα δεδομένα δείχνουν ότι ο τύπος του γεύματος, η θερμιδική περιεκτικότητα και η περιεκτικότητα σε λιπαρά του γεύματος επηρεάζουν τη βιοδιαθεσιμότητα της δεφερασιρόξης όταν λαμβάνεται ταυτόχρονα. Αντίθετα, αυτό δεν ισχύει όταν η δεφερασιρόξη χορηγείται τουλάχιστον 30 λεπτά πριν από τα γεύματα. Συμπερασματικά, συνιστάται η χορήγηση της δεφερασιρόξης τουλάχιστον 30 λεπτά πριν από τα γεύματα. Όταν αυτό δεν είναι εφικτό, η δεφερασιρόξη πρέπει να χορηγείται σταθερά την ίδια ώρα πριν από τα γεύματα για να περιοριστούν οι πηγές μεταβλητότητας που επηρεάζουν την απορρόφηση.

Η δεφερασιρόξη είναι υψηλά (περίπου 99%) δεσμευμένη στις πρωτεΐνες, σχεδόν αποκλειστικά στην αλβουμίνη του ορού. Το ποσοστό της δεφερασιρόξης που περιορίζεται στα κύτταρα του αίματος ήταν 5% σε ανθρώπους. Ο όγκος κατανομής σε σταθερή κατάσταση (Vss) της δεφερασιρόξης είναι 14,37 +/- 2,69 L σε ενήλικες.

Για περισσότερα δεδομένα Απορρόφησης, Κατανομής και Απέκκρισης (Πλήρη) για τη Δεφερασιρόξη (9 σύνολο), παρακαλώ επισκεφθείτε τη σελίδα εγγραφής HSDB.

water_drop
PubChem

Δέσμευση πρωτεϊνών

expand_more
Η δεφερασιρόξη είναι υψηλά (~99%) δεσμευμένη στις πρωτεΐνες, σχεδόν αποκλειστικά στην αλβουμίνη του ορού.
hub
PubChem

Μεταβολισμός

expand_more

Ηπατική. Ο μεταβολισμός της δεφερασιρόξης μέσω CYP450 (οξειδωτικός) φαίνεται να είναι ήσσων σε ανθρώπους (περίπου 8%). Η γλυκουρονιδίωση είναι η κύρια μεταβολική οδός για τη δεφερασιρόξη, με επακόλουθη χολική απέκκριση.

Η γλυκουρονιδίωση είναι η κύρια μεταβολική οδός για τη δεφερασιρόξη, με επακόλουθη χολική απέκκριση. Η αποσύζευξη των γλυκουρονιδίων στο έντερο και η επακόλουθη επαναρρόφηση (εντεροηπατική ανακύκλωση) είναι πιθανό να συμβαίνουν. Η δεφερασιρόξη γλυκουρονιδιώνεται κυρίως από την UGT1A1 και σε μικρότερο βαθμό από την UGT1A3. Ο μεταβολισμός της δεφερασιρόξης μέσω CYP450 (οξειδωτικός) φαίνεται να είναι ήσσων σε ανθρώπους (περίπου 8%).

… Η νεφρική απέκκριση ήταν μόνο 8% της δόσης και περιλάμβανε κυρίως το γλυκουρονίδιο M6. Ο οξειδωτικός μεταβολισμός από ένζυμα κυτοχρώματος P450 σε M1 [5-υδροξυ (OH) δεφερασιρόξη, πιθανώς από CYP1A] και M4 (5’-OH δεφερασιρόξη, από CYP2D6) ήταν ήσσων (6% και 2% της δόσης, αντίστοιχα). Άμεσες και έμμεσες ενδείξεις δείχνουν ότι η κύρια οδός μεταβολισμού της δεφερασιρόξης είναι μέσω γλυκουρονιδίωσης σε μεταβολίτες M3 (ακυλογλυκουρονίδιο) και M6 (2-O-γλυκουρονίδιο).

… Ο μεταβολισμός /της δεφερασιρόξης/ περιλάμβανε γλυκουρονιδίωση στην καρβοξυλική ομάδα (ακυλογλυκουρονίδιο M3) και σε φαινολικές υδροξυλομάδες, καθώς και, σε μικρότερο βαθμό, υδροξυλιώσεις που καταλύονται από κυτόχρωμα P450. Δύο υδροξυλιωμένοι μεταβολίτες (M1 και M2) χορηγήθηκαν σε αρουραίους και αποδείχθηκε ότι δεν συνέβαλαν σημαντικά στην απέκκριση σιδήρου in vivo.

hourglass
PubChem

Ημίσεια ζωή

expand_more
Η μέση ημίσεια ζωή αποβολής κυμαινόταν από 8 έως 16 ώρες μετά από από του στόματος χορήγηση.
category
PubChem

MeSH classification

expand_more
Οργανικές χημικές ουσίες που σχηματίζουν δύο ή περισσότερους δεσμούς συντονισμού με ένα ιόν σιδήρου. Μόλις πραγματοποιηθεί ο συντονισμός, το σχηματιζόμενο σύμπλοκο ονομάζεται χηλικό σύμπλοκο. Η ομάδα της πορφυρίνης της αιμοσφαιρίνης που δεσμεύει τον σίδηρο είναι ένα παράδειγμα βιολογικού μεταλλοχηλικού συμπλόκου.
fact_check
PubChem

FDA classification

expand_more

V8G4MOF2V9

DEFERASIROX

Μηχανισμοί Δράσης [MoA] - Δραστηριότητα Χηλικοποίησης Σιδήρου

Καθιερωμένη Φαρμακολογική Ομάδα [EPC] - Χηλικός Παράγοντας Σιδήρου

Μηχανισμοί Δράσης [MoA] - Επαγωγείς Κυτοχρώματος P450 3A4

Μηχανισμοί Δράσης [MoA] - Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 2C8

Μηχανισμοί Δράσης [MoA] - Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 1A2

Η δεφερασιρόξη είναι ένας Χηλικός Παράγοντας Σιδήρου. Ο μηχανισμός δράσης της δεφερασιρόξης είναι Δραστηριότητα Χηλικοποίησης Σιδήρου, και Επαγωγέας Κυτοχρώματος P450 3A4, και Αναστολέας Κυτοχρώματος P450 2C8, και Αναστολέας Κυτοχρώματος P450 1A2.

DEFERASIROX

Χηλικός Παράγοντας Σιδήρου [EPC]; Επαγωγείς Κυτοχρώματος P450 3A4 [MoA]; Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 1A2 [MoA]; Δραστηριότητα Χηλικοποίησης Σιδήρου [MoA]; Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 2C8 [MoA]

DEFERASIROX ORAL

Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 2C8 [MoA]; Δραστηριότητα Χηλικοποίησης Σιδήρου [MoA]; Επαγωγείς Κυτοχρώματος P450 3A4 [MoA]; Χηλικός Παράγοντας Σιδήρου [EPC]; Αναστολείς Κυτοχρώματος P450 1A2 [MoA]

query_stats Κρίσιμα Στοιχεία

Ημίσεια ζωή

8-16 ώρες
PubChem

Δέσμευση πρωτεϊνών

~99%
PubChem

Απέκκριση

Κόπρανα
PubChem

Καθαρίζει (~5×t½)

≈ 3 ημέρες
Εργαλείο washout arrow_forward
science

Επιστημονικό Προφίλ

expand_more
CID
214348
Μοριακός τύπος
C21H15N3O4
Μοριακό βάρος
373.4
IUPAC
4-[3,5-bis(2-hydroxyphenyl)-1,2,4-triazol-1-yl]benzoic acid
InChIKey
BOFQWVMAQOTZIW-UHFFFAOYSA-N
Κατάταξη MeSH
Οργανικές χημικές ουσίες που σχηματίζουν δύο ή περισσότερους δεσμούς συντονισμού με ένα ιόν σιδήρου. Μόλις πραγματοποιηθεί ο συντονισμός, το σχηματιζόμενο σύμπλοκο ονομάζεται χηλικό σύμπλοκο. Η ομάδα της πορφυρίνης της αιμοσφαιρίνης που δεσμεύει τον σίδηρο είναι ένα παράδειγμα βιολογικού μεταλλοχηλικού συμπλόκου.