Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AB08 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

GALSULFASE

Γαλσουλφάση

Για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με Μουκοπολυσακχαρίδωση VI.

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Επιμελημένα δεδομένα από το SPC

SPC
biotech

Φαρμακολογία

Φαρμακοδυναμική & Φαρμακοκινητική
expand_more
Μηχανισμός δράσης
Η γαλσουφασάση παρέχει ανασυνδυασμένη γαλσουφασάση, μια φυσιολογική παραλλαγή της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Είναι μια λυσοσωμική υδρολάση που καταλύει τη διάσπαση του θειικού εστέρα από τα τελικά κατάλοιπα…
Φαρμακοδυναμική
Οι διαταραχές αποθήκευσης βλεννοπολυσακχαριτών προκαλούνται από την έλλειψη ειδικών λυσοσωμικών ενζύμων που απαιτούνται για τον καταβολισμό των GAG. Η Μουκοπολυσακχαρίδωση VI (MPS VI, σύνδρομο Maroteaux-Lamy) χαρακτηρίζεται από την απουσία ή τη σημαντική…
Φαρμακοκινητική
Απορρόφηση * Δεν παρέχονται ρητές πληροφορίες απορρόφησης στα παρεχόμενα δεδομένα.
Απέκκριση
Οδός απέκκρισης * Δεν δηλώνεται.

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

DrugBank

Description

expand_more
Η galsulfase είναι μια ανασυνδυασμένος τύπος της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Η γαλσουφασάση είναι μια γλυκοπρωτεΐνη με μοριακό βάρος περίπου 56 kD. Η ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη αποτελείται από 495 αμινοξέα και περιέχει έξι θέσεις γλυκοζυλίωσης συνδεδεμένες με ασπαραγίνη, τέσσερις εκ των οποίων φέρουν ολιγοσακχαρίτη μάννoζης-6-φωσφορικής μάννoζης7 για ειδική κυτταρική αναγνώριση. Η μετα-μεταφραστική τροποποίηση της Cys53 παράγει το καταλυτικό αμινοξύ κατάλοιπο Ca-φορμυλογλυκίνη, το οποίο απαιτείται για την ενζυμική δραστηριότητα και διατηρείται σε όλα τα μέλη της οικογένειας των ενζύμων σουλφατάσης.
DrugBank

Indication

expand_more
Για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με Μουκοπολυσακχαρίδωση VI.
DrugBank

Pharmacology

expand_more
Οι διαταραχές αποθήκευσης βλεννοπολυσακχαριτών προκαλούνται από την έλλειψη ειδικών λυσοσωμικών ενζύμων που απαιτούνται για τον καταβολισμό των GAG. Η Μουκοπολυσακχαρίδωση VI (MPS VI, σύνδρομο Maroteaux-Lamy) χαρακτηρίζεται από την απουσία ή τη σημαντική μείωση της N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Η ανεπάρκεια δραστηριότητας σουλφατάσης οδηγεί στη συσσώρευση του GAG υποστρώματος δερματαν θειικού άλατος, σε όλο το σώμα. Αυτή η συσσώρευση οδηγεί σε εκτεταμένη δυσλειτουργία κυττάρων, ιστών και οργάνων. Η γαλσουφασάση προορίζεται να παρέχει ένα εξωγενές ένζυμο που θα προσληφθεί στα λυσόσωμα και θα αυξήσει τον καταβολισμό των GAG. Η πρόσληψη γαλσουφασάσης από κύτταρα στα λυσόσωμα πιθανότατα μεσολαβείται από τη σύνδεση των αλυσίδων ολιγοσακχαριτών που τερματίζονται σε μάννoζη-6-φωσφορική της γαλσουφασάσης με ειδικούς υποδοχείς μάννoζης-6-φωσφορικής.
DrugBank

Mechanism of action

expand_more
Η γαλσουφασάση παρέχει ανασυνδυασμένη γαλσουφασάση, μια φυσιολογική παραλλαγή της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Είναι μια λυσοσωμική υδρολάση που καταλύει τη διάσπαση του θειικού εστέρα από τα τελικά κατάλοιπα N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφάτης των GAG χονδροϊτίνης 4-σουλφάτης και δερματαν θειικού άλατος. Η αυξημένη διάσπαση των GAG με τη σειρά της μειώνει τη συστηματική συσσώρευση δερματαν θειικού άλατος, μειώνοντας έτσι τα κύρια συμπτώματα της MPS VI.
DrugBank

Absorption

expand_more

Απορρόφηση

  • Δεν παρέχονται ρητές πληροφορίες απορρόφησης στα παρεχόμενα δεδομένα.
DrugBank

Half life

expand_more
9 (6 έως 21) λεπτά κατά την πρώτη εβδομάδα θεραπείας, 26 (8 έως 40) λεπτά έως την 24η εβδομάδα.
DrugBank

Protein binding

expand_more

Σύνδεση με πρωτεΐνες

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Route of elimination

expand_more

Οδός απέκκρισης

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Volume of distribution

expand_more

Όγκος κατανομής

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Clearance

expand_more

Κάθαρση

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Toxicity

expand_more
Δεν υπάρχει εμπειρία από υπερδοσολογία γαλσουφασάσης.
query_stats Κρίσιμα Στοιχεία

Ημίσεια ζωή

9-26 λεπτά
DrugBank
science