Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AB08 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

GALSULFASE

Γαλσουλφάση

Για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με Μουκοπολυσακχαρίδωση VI.

Chemical structure of GALSULFASE

Κλινική Σύνοψη

Προτεραιότητα πηγών: SPC, ΕΟΦ, DrugBank

Curated
clinical_notes
DrugBank

Ενδείξεις

expand_more
Για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με Μουκοπολυσακχαρίδωση VI.
neurology
DrugBank

Μηχανισμός δράσης

expand_more
Η γαλσουφασάση παρέχει ανασυνδυασμένη γαλσουφασάση, μια φυσιολογική παραλλαγή της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Είναι μια λυσοσωμική υδρολάση που καταλύει τη διάσπαση του θειικού εστέρα από τα τελικά κατάλοιπα…
monitor_heart
DrugBank

Φαρμακοδυναμική

expand_more
Οι διαταραχές αποθήκευσης βλεννοπολυσακχαριτών προκαλούνται από την έλλειψη ειδικών λυσοσωμικών ενζύμων που απαιτούνται για τον καταβολισμό των GAG. Η Μουκοπολυσακχαρίδωση VI (MPS VI, σύνδρομο Maroteaux-Lamy) χαρακτηρίζεται από την απουσία ή τη σημαντική…
biotech
DrugBank

Φαρμακοκινητική

expand_more
Απορρόφηση * Δεν παρέχονται ρητές πληροφορίες απορρόφησης στα παρεχόμενα δεδομένα.
bloodtype
DrugBank

Απέκκριση

expand_more
Οδός απέκκρισης * Δεν δηλώνεται.

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

DrugBank

Description

expand_more
Η galsulfase είναι μια ανασυνδυασμένος τύπος της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Η γαλσουφασάση είναι μια γλυκοπρωτεΐνη με μοριακό βάρος περίπου 56 kD. Η ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη αποτελείται από 495 αμινοξέα και περιέχει έξι θέσεις γλυκοζυλίωσης συνδεδεμένες με ασπαραγίνη, τέσσερις εκ των οποίων φέρουν ολιγοσακχαρίτη μάννoζης-6-φωσφορικής μάννoζης7 για ειδική κυτταρική αναγνώριση. Η μετα-μεταφραστική τροποποίηση της Cys53 παράγει το καταλυτικό αμινοξύ κατάλοιπο Ca-φορμυλογλυκίνη, το οποίο απαιτείται για την ενζυμική δραστηριότητα και διατηρείται σε όλα τα μέλη της οικογένειας των ενζύμων σουλφατάσης.
DrugBank

Indication

expand_more
Για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με Μουκοπολυσακχαρίδωση VI.
DrugBank

Pharmacology

expand_more
Οι διαταραχές αποθήκευσης βλεννοπολυσακχαριτών προκαλούνται από την έλλειψη ειδικών λυσοσωμικών ενζύμων που απαιτούνται για τον καταβολισμό των GAG. Η Μουκοπολυσακχαρίδωση VI (MPS VI, σύνδρομο Maroteaux-Lamy) χαρακτηρίζεται από την απουσία ή τη σημαντική μείωση της N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Η ανεπάρκεια δραστηριότητας σουλφατάσης οδηγεί στη συσσώρευση του GAG υποστρώματος δερματαν θειικού άλατος, σε όλο το σώμα. Αυτή η συσσώρευση οδηγεί σε εκτεταμένη δυσλειτουργία κυττάρων, ιστών και οργάνων. Η γαλσουφασάση προορίζεται να παρέχει ένα εξωγενές ένζυμο που θα προσληφθεί στα λυσόσωμα και θα αυξήσει τον καταβολισμό των GAG. Η πρόσληψη γαλσουφασάσης από κύτταρα στα λυσόσωμα πιθανότατα μεσολαβείται από τη σύνδεση των αλυσίδων ολιγοσακχαριτών που τερματίζονται σε μάννoζη-6-φωσφορική της γαλσουφασάσης με ειδικούς υποδοχείς μάννoζης-6-φωσφορικής.
DrugBank

Mechanism of action

expand_more
Η γαλσουφασάση παρέχει ανασυνδυασμένη γαλσουφασάση, μια φυσιολογική παραλλαγή της πολυμορφικής ανθρώπινης ενζυμικής N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφατάσης. Είναι μια λυσοσωμική υδρολάση που καταλύει τη διάσπαση του θειικού εστέρα από τα τελικά κατάλοιπα N-ακετυλογαλακτοζαμίνης 4-σουλφάτης των GAG χονδροϊτίνης 4-σουλφάτης και δερματαν θειικού άλατος. Η αυξημένη διάσπαση των GAG με τη σειρά της μειώνει τη συστηματική συσσώρευση δερματαν θειικού άλατος, μειώνοντας έτσι τα κύρια συμπτώματα της MPS VI.
DrugBank

Absorption

expand_more

Απορρόφηση

  • Δεν παρέχονται ρητές πληροφορίες απορρόφησης στα παρεχόμενα δεδομένα.
DrugBank

Half life

expand_more
9 (6 έως 21) λεπτά κατά την πρώτη εβδομάδα θεραπείας, 26 (8 έως 40) λεπτά έως την 24η εβδομάδα.
DrugBank

Protein binding

expand_more

Σύνδεση με πρωτεΐνες

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Route of elimination

expand_more

Οδός απέκκρισης

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Volume of distribution

expand_more

Όγκος κατανομής

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Clearance

expand_more

Κάθαρση

  • Δεν δηλώνεται.
DrugBank

Toxicity

expand_more
Δεν υπάρχει εμπειρία από υπερδοσολογία γαλσουφασάσης.
query_stats Κρίσιμα Στοιχεία

Ημίσεια ζωή

9-26 λεπτά
DrugBank
science

Σχετικά Εργαλεία