Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AB09 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

IDURSULFASE

Ιδουρσουλφάση

Για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 5 ετών και άνω.

Chemical structure of IDURSULFASE

Κλινική Σύνοψη

Προτεραιότητα πηγών: SPC, ΕΟΦ, DrugBank

Curated
clinical_notes
DrugBank

Ενδείξεις

expand_more
Για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 5 ετών και άνω.
neurology
DrugBank

Μηχανισμός δράσης

expand_more
Ο Hunter’s Syndrome είναι μια κληρονομική ασθένεια με κληρονομικότητα X-συνδεόμενη υπολειπόμενη νόσο που προκαλείται από έλλειψη της λυσοσωματικής ενζύμου iduronate-2-sulfatase. Το ένζυμο αυτό αποικοδομεί τα τελικά 2-O- σουλφοειδή μοριακών…
monitor_heart
DrugBank

Φαρμακοδυναμική

expand_more
Το idursulfase είναι καθαρισμένη μορφή της λυσοσωματικής ενζύμου human iduronate-2-sulfatase προερχόμενη από ανασυνδυασμένο DNA. Σκοπός είναι να αντικαταστήσει το φυσικό ένζυμο, αυξάνοντας τον μεταβολισμό ορισμένων συσσωρευμένων γλυκοζαμινογλυκανών (GAG), τα…

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

DrugBank

Description

expand_more
Το idursulfase είναι καθαρισμένη μορφή του ανθρώπινου iduronate-2-sulfatase, ενός λυσοσωματικού ενζύμου. Το idursulfase παράγεται με τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA σε ανθρώπινη κυτταρική γραμμή. Το idursulfase είναι ένα ένζυμο που υδρολύει τα τελικά εστερικά 2-O- σουλφορικά από ουσίες iduronate sulfate στις γλυκοζαμινουγλυκάνες dermatan sulfate και heparan sulfate στα λυσοσώματα διαφόρων κυττάρων. Το ένζυμο-idursulfase αποτελεί 525-αμινοξέα γλυκοπρωτεΐνη με μοριακό βάρος περίπου 76 kilodaltons. Το ένζυμο περιέχει οκτώ θέσεις N-linked γλυκοζυλίωσης οι οποίες φέρουν σύνθετες ολισωσακχαριδικές δομές. Η δραστικότητα του ενζύμου idursulfase εξαρτάται από τη μετα-μεταφραστική τροποποίηση συγκεκριμένης κυστεΐνης σε formylglycine.
DrugBank

Indication

expand_more
Για τη θεραπεία του συνδρόμου Hunter σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 5 ετών και άνω.
DrugBank

Pharmacology

expand_more
Το idursulfase είναι καθαρισμένη μορφή της λυσοσωματικής ενζύμου human iduronate-2-sulfatase προερχόμενη από ανασυνδυασμένο DNA. Σκοπός είναι να αντικαταστήσει το φυσικό ένζυμο, αυξάνοντας τον μεταβολισμό ορισμένων συσσωρευμένων γλυκοζαμινογλυκανών (GAG), τα οποία παθολογικά συσσωρεύονται σε πολλούς ιστούς σε ασθενείς με mucopolysaccharidosis II (MPS-II, ή Hunter syndrome).
DrugBank

Mechanism of action

expand_more
Ο Hunter’s Syndrome είναι μια κληρονομική ασθένεια με κληρονομικότητα X-συνδεόμενη υπολειπόμενη νόσο που προκαλείται από έλλειψη της λυσοσωματικής ενζύμου iduronate-2-sulfatase. Το ένζυμο αυτό αποικοδομεί τα τελικά 2-O- σουλφοειδή μοριακών γλυκοζαμινογλυκανών (GAG) δερματανου-σωλής (dermatan sulfate) και heparan sulfate. Λόγω έλλειψης ή ελαττωμένου ενζύμου, οι GAG συσσωρεύονται στα λυσοσώματα διαφόρων κυττάρων, οδηγώντας σε κυτταρική υπερφορείωση, μεγέθυνση οργάνων, καταστροφή ιστών και δυσλειτουργία συστημάτων οργάνων. Η θεραπεία με idursulfase παρέχει εξωγενές ένζυμο για πρόσληψη στα λυσόσωμα των κυττάρων. Η στοχοθέτηση του idursulfase στα λυσόσωμα πραγματοποιείται μέσω ενδοκύτωσης από την επιφάνεια του κυττάρου. Οι υποδοχείς Mannose-6-phosphate (M6P) στα ολιγοσακχαριδικά αλυσίδια επιτρέπουν συγκεκριμένη δέσμευση των ενζύμων στους υποδοχείς M6P στην επιφάνεια του κυττάρου, οδηγώντας στην ενδοκυτταρική ενσωμάτωση του ενζύμου, τον προσανατολισμό στα ενδοκυτταρικά λυσώματα και την επακόλουθη καταβολή των συσσωρευμένων GAG.
DrugBank

Half life

expand_more
Ημιζωή: 44 ± 19 λεπτά.
DrugBank

Clearance

expand_more

Καθαρισμός:

  • 3 mL/min/kg [Ασθενείς (7.7 – 27 ετών) με Hunter συνδρόμου την Week 1 (0.5 mg/kg ELAPRASE, εβδομαδιαία έγχυση για 3 ώρες)]
  • 3.4 mL/min/kg [Ασθενείς (7.7 – 27 ετών) με Hunter συνδρόμου την Week 27 (0.5 mg/kg ELAPRASE, εβδομαδιαία έγχυση για 3 ώρες)]
DrugBank

Toxicity

expand_more
Δεν υπάρχει εμπειρία υπερδοσολογίας Idursulfase σε ανθρώπους. Μονές ενδοφλέβιες δόσεις idursulfase έως 20 mg/kg δεν ήταν θανατηφόρες σε αρσενικούς αρουραίους και cynomolgus μαϊμούδες (περίπου 6.5 και 13 φορές, αντίστοιχα, της συνιστώμενης ανθρώπινης δόσης με βάση την επιφάνεια σώματος) και δεν υπήρχαν κλινικά σημάδια τοξικότητας.
query_stats Κρίσιμα Στοιχεία

Ημίσεια ζωή

44 ± 19 λεπτά
DrugBank
science

Σχετικά Εργαλεία