Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AB02 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

IMIGLUCERASE(Ημιγλουκεράση)

Ημίσεια ζωή

Ημίσεια ζωή

Ο χρόνος στον οποίο η συγκέντρωση του φαρμάκου στο πλάσμα πέφτει στο μισό. Από αυτόν προκύπτει κάθε πότε δίνεται: το μεσοδιάστημα των δόσεων ακολουθεί χονδρικά την ημιζωή, οπότε μικρή ημιζωή σημαίνει πολλές δόσεις την ημέρα και μεγάλη ημιζωή μία δόση ημερησίως ή αραιότερα. Σταθερά επίπεδα στο αίμα επιτυγχάνονται μετά από 4-5 ημιζωές. Ο κανόνας είναι ενδεικτικός — οι μορφές παρατεταμένης αποδέσμευσης και η εγκεκριμένη δοσολογία της ΠΧΠ υπερισχύουν.

Κατά την πηγή: 3,6 έως 10,4 λεπτά

Άλλες πηγές αναφέρουν:
  • DrugBank: 3.6-10.4 λεπτά
 10 λεπτά ΠΧΠ (SPC) Καθαρίζει (~5×t½)

Καθαρίζει (~5×t½)

Φαρμακοκινητική εκτίμηση, όχι κλινικός κανόνας. Μετά από 5 ημιζωές έχει αποβληθεί πάνω από το 95% της ουσίας από το πλάσμα. Ο αριθμός προκύπτει αυτόματα από τη μεγαλύτερη ημιζωή που αναφέρει η πηγή — συχνά την τελική φάση αποβολής ή την κατανομή στους ιστούς — γι' αυτό μπορεί να δείχνει εβδομάδες ή μήνες. ΔΕΝ είναι το διάστημα διακοπής πριν από επέμβαση ή πριν από φάρμακο που αλληλεπιδρά: αυτό καθορίζεται από τη φαρμακοδυναμική (η ασπιρίνη δρα στα αιμοπετάλια αφού φύγει από το πλάσμα), τους ενεργούς μεταβολίτες, τις μορφές depot, τη νεφρική και ηπατική λειτουργία, τον κίνδυνο της επέμβασης και τον λόγο της αγωγής. Ακολουθήστε την ΠΧΠ και το πρωτόκολλο της επέμβασης.

 52 λεπτά arrow_forward

Σκευάσματα και τιμές

Φόρτωση...
Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Επιμελημένα δεδομένα από το SPC

SPC
Κείμενο ενός σκευάσματος, όχι της δραστικής. Οι ενότητες προέρχονται από την ΠΧΠ του CEREZYME και καλύπτουν 3 από 3 συσκευασίες της δραστικής. Άλλες φαρμακοτεχνικές μορφές και οδοί χορήγησης μπορεί να έχουν διαφορετικές ενδείξεις, δοσολογία και προειδοποιήσεις — συμβουλευθείτε την ΠΧΠ του σκευάσματος που συνταγογραφείτε.
clinical_notes

Ενδείξεις

ΠΧΠ (SPC) §4.1
expand_more

  1. Μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για τη μη νευροπαθητική (Τύπου 1) ή χρόνια νευροπαθητική (Τύπου 3) ασθένεια του Gaucher με κλινικά σημαντικές μη νευρολογικές εκδηλώσεις

    σε: Ασθενείς με επιβεβαιωμένη διάγνωση της μη νευροπαθητικής (Τύπου 1) ή της χρόνιας νευροπαθητικής (Τύπου 3) ασθένειας του Gaucher που παρουσιάζουν κλινικά σημαντικές μη νευρολογικές εκδηλώσεις της ασθένειας

    Οι μη νευρολογικές εκδηλώσεις περιλαμβάνουν: αναιμία (μετά από αποκλεισμό άλλων αιτίων, όπως έλλειψη σιδήρου), θρομβοπενία, νόσο των οστών (μετά από αποκλεισμό άλλων αιτιών όπως έλλειψη βιταμίνης D), ηπατομεγαλία ή σπληνομεγαλία

    • E75 Διαταραχές του μεταβολισμού των σφιγγολιπιδίων και άλλες διαταραχές αποθήκευσης λιπιδίων

Αναζήτηση φαρμάκων ανά ένδειξη
medication

Δοσολογία

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Οδός:
Ενδοφλέβια έγχυση
Χορήγηση:
άπαξ κάθε 2 εβδομάδες (συνηθώς) ή κάθε 4 εβδομάδες (για θεραπεία συντήρησης σε ενήλικες)
Δόση έναρξης:
60 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες
Τιτλοποίηση:
Η δοσολογία και η συχνότητα χορήγησης μπορούν να ρυθμιστούν εξατομικευμένα για κάθε ασθενή, με βάση τη γενική εκτίμηση όλων των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου, για διατήρηση ή βελτίωση των παραμέτρων.
  • Ενήλικες
    Δόση60 U/kg
    Αρχική δόση άπαξ κάθε 2 εβδομάδες. Έχουν χρησιμοποιηθεί και χαμηλότερες δόσεις όπως 15 U/kg.
  • Παιδιατρικός πληθυσμός
    Δεν απαιτείται προσαρμογή της δοσολογίας. Η αποτελεσματικότητα στα νευρολογικά συμπτώματα δεν έχει αποδειχτεί.
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
block

Αντενδείξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
warning

Προειδοποιήσεις & Προφυλάξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Υπερευαισθησία και σχηματισμός αντισωμάτων
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς υπό αγωγή με imiglucerase
    Προτείνεται περιοδική παρακολούθηση για σχηματισμό αντισωμάτων IgG στην ιμιγλουκεράση, ειδικά σε όσους υπάρχει υποψία μειωμένης ανταπόκρισης στη θεραπεία. Εάν εμφανιστεί αντίδραση υπερευαισθησίας, συνιστάται έλεγχος για αντισώματα.
  • Σοβαρές αντιδράσεις υπερευαισθησίας αλλεργικού τύπου
    προσοχή
    Άμεση διακοπή της έγχυσης Ημιγλουκεράση και έναρξη κατάλληλης φαρμακευτικής αγωγής. Τήρηση ιατρικών προτύπων για θεραπεία επείγοντος.
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας σε Ceredase (alglucerase)
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς που ανέπτυξαν αντισώματα ή συμπτώματα υπερευαισθησίας στο Ceredase
    Αντιμετώπιση με προσοχή όταν λαμβάνουν Ημιγλουκεράση (imiglucerase).
  • Αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (ΑΣΕ)
    προσοχή
    Να δίνεται ιδιαίτερη προσοχή στην κλινική κατάσταση του ασθενούς πριν από τη χορήγηση. Προληπτική χορήγηση αντιισταμινικών, αντιπυρετικών ή/και κορτικοστεροειδών μπορεί να μειώσει τις ΑΣΕ.
  • Ήπιες ή μέτριες αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (ΑΣΕ)
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς που εμφανίζουν ήπιες ή μέτριες ΑΣΕ
    Μείωση του ρυθμού έγχυσης ή προσωρινή διακοπή της έγχυσης.
  • Σοβαρές αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση (ΑΣΕ)
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς που εμφανίζουν σοβαρές ΑΣΕ
    Άμεση διακοπή της χορήγησης Ημιγλουκεράση και έναρξη κατάλληλης ιατρικής αγωγής. Εξέταση των οφελών και κινδύνων της επαναχορήγησης.
  • Περιεκτικότητα σε νάτριο
    προσοχή
    ΠληθυσμόςΑσθενείς σε δίαιτα ελεγχόμενου νατρίου
    Να λαμβάνεται υπόψη η περιεκτικότητα σε νάτριο (41 mg ανά φιαλίδιο, χορηγούμενο σε διάλυμα χλωριούχου νατρίου 0,9%).
  • Ιχνηλασιμότητα βιολογικών φαρμακευτικών προϊόντων
    παρακολούθηση
    Το όνομα και ο αριθμός παρτίδας του χορηγούμενου φαρμάκου πρέπει να καταγράφεται με σαφήνεια.
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
swap_horiz

Αλληλεπιδράσεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more

Αλληλεπιδράσεις

Δεν έχουν διενεργηθεί μελέτες σχετικά με τις αλληλεπιδράσεις.

description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
sick

Ανεπιθύμητες ενέργειες

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Ανοσοποιητικό
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας
Αναπνευστικό
  • Δύσπνοια
  • Βήχας
Νευρικό
  • Ζάλη
  • Κεφαλαλγία
  • Παραισθησία
Καρδιά
  • Ταχυκαρδία
  • Κυάνωση
Αγγειακές
  • Ερυθρίαση
  • Υπόταση
Γαστρεντερικό
  • Έμετος
  • Ναυτία
  • Διάρροια
Μυοσκελετικό
  • Κράμπες κοιλιακών μυών
  • Αρθραλγία
  • Πόνος στην πλάτη
Δέρμα
  • Κνίδωση
  • Αγγειοοίδημα
  • Κνησμός
  • Εξάνθημα
Γενικές
  • Ενόχληση στο σημείο της έγχυσης
  • Αίσθημα καύσου στο σημείο της έγχυσης
  • Οίδημα στο σημείο της έγχυσης
  • Άσηπτο απόστημα στο σημείο της ένεσης
  • Θωρακική δυσφορία
  • Πυρετός
  • Ρίγη
  • Κόπωση
Λεπτομέρειες κατά συχνότητα expand_more
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας
    Ανοσοποιητικό
    Συχνές
  • Βήχας
    Αναπνευστικό
    Συχνές
  • Δύσπνοια
    Αναπνευστικό
    Συχνές
  • Άσηπτο απόστημα στο σημείο της ένεσης
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Έμετος
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Αίσθημα καύσου στο σημείο της έγχυσης
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Αγγειοοίδημα
    Δέρμα
    Όχι συχνές
  • Αρθραλγία
    Μυοσκελετικό
    Όχι συχνές
  • Διάρροια
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Ενόχληση στο σημείο της έγχυσης
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Εξάνθημα
    Δέρμα
    Όχι συχνές
  • Ερυθρίαση
    Αγγειακές
    Όχι συχνές
  • Ζάλη
    Νευρικό
    Όχι συχνές
  • Θωρακική δυσφορία
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Κεφαλαλγία
    Νευρικό
    Όχι συχνές
  • Κνίδωση
    Δέρμα
    Όχι συχνές
  • Κνησμός
    Δέρμα
    Όχι συχνές
  • Κράμπες κοιλιακών μυών
    Μυοσκελετικό
    Όχι συχνές
  • Κυάνωση
    Καρδιά
    Όχι συχνές
  • Κόπωση
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Ναυτία
    Γαστρεντερικό
    Όχι συχνές
  • Οίδημα στο σημείο της έγχυσης
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Παραισθησία
    Νευρικό
    Όχι συχνές
  • Πυρετός
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Πόνος στην πλάτη
    Μυοσκελετικό
    Όχι συχνές
  • Ρίγη
    Γενικές
    Όχι συχνές
  • Ταχυκαρδία
    Καρδιά
    Όχι συχνές
  • Υπόταση
    Αγγειακές
    Όχι συχνές
  • Αναφυλακτοειδείς αντιδράσεις
    Ανοσοποιητικό
    Μη γνωστές
  • Παροδική υπέρταση
    Μη γνωστές
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
pregnant_woman

Κύηση / Γαλουχία

ΠΧΠ (SPC)
Επίπεδο κινδύνου: Με προσοχή expand_more
  • Κύηση
    Με προσοχή
    Περιορισμένη εμπειρία δείχνει ότι η χρήση του Ημιγλουκεράση είναι ωφέλιμη για τον έλεγχο της νόσου Gaucher σε κύηση και δεν υποδεικνύει τοξικότητα. Σπάνια αναφέρθηκε θάνατος κυήματος, αβέβαιης αιτίας. Απαιτείται εκτίμηση οφέλους-κινδύνου και στενή παρακολούθηση της κύησης και των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου Gaucher για εξατομίκευση της δόσης. Συνιστάται η έναρξη θεραπείας πριν τη σύλληψη για βέλτιστη υγεία και η συνέχιση της θεραπείας καθόλη την κύηση.
  • Γαλουχία
    Άγνωστο
    Δεν είναι γνωστό αν η δραστική ουσία εκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Το ένζυμο είναι πιθανό να αφομοιώνεται στην γαστροεντερική οδό του παιδιού.
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
e911_emergency

Υπερδοσολογία

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Δεν αναφέρθηκε καμία περίπτωση υπερδοσολογίας. Σε ασθενείς χρησιμοποιήθηκαν δοσολογίες έως 240 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε δύο εβδομάδες.
directions_car

Επίδραση στην οδήγηση

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Επηρεάζει την οδήγησηΑμελητέα
Το Cerezyme δεν έχει καμία ή αμελητέα επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανών.
science

Έκδοχα

ΠΧΠ (SPC) §2 & §6.1
expand_more
Mαννιτόλη,
Κιτρικό νάτριο (για ρύθμιση pH),
Κιτρικό οξύ μονοένυδρο (για ρύθμιση pH),
Πολυσορβικό 80
biotech

Φαρμακολογία

Φαρμακοδυναμική & Φαρμακοκινητική
expand_more
Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοδυναμικές

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: Ένζυμα - imiglucerase (ανασυνδυασμένη β- γλυκοκερεβροσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα), κωδικός ATC: A16AB02.

Μηχανισμός δράσης

Η νόσος του Gaucher είναι μια σπάνια, υπολειπόμενη κληρονομική μεταβολική διαταραχή, η οποία είναι το αποτέλεσμα της έλλειψης του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης β-γλυκοσιδάσης. Το ένζυμο αυτό διασπά το γλυκοσυλοκεραμίδιο, ένα βασικό συστατικό της λιπιδικής δομής των κυτταρικών μεμβρανών, σε γλυκόζη και κεραμίδιο. Στα άτομα με τη νόσο του Gaucher, η διάσπαση του γλυκοσυλοκεραμιδίου είναι ανεπαρκής, οδηγώντας στη συσσώρευση μεγάλων ποσοτήτων του παραπάνω υποστρώματος στα λυσοσώματα των μακροφάγων (τα αποκαλούμενα ‘κύτταρα Gaucher’). Η imiglucerase αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι την αρχική παθοφυσιολογία και εμποδίζοντας την εμφάνιση της δευτεροπαθούς παθολογίας. Κανονικά, τα κύτταρα Gaucher απαντώνται στο ήπαρ, τον σπλήνα και τον μυελό των οστών, ενώ περιστασιακά απαντώνται στους πνεύμονες, τους νεφρούς και τα έντερα. Από κλινικής άποψης, η νόσος του Gaucher είναι ένα ετερογενές φαινοτυπικό φάσμα. Οι πλέον συχνές εκδηλώσεις της νόσου είναι ηπατοσπληνομεγαλία, θρομβοκυτταροπενία, αναιμία και παθολογία του σκελετού. Συχνά, οι σκελετικές ανωμαλίες έχουν τα πλέον εξουθενωτικά χαρακτηριστικά, καθιστώντας ανήμπορους τους ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο του Gaucher. Στις σκελετικές εκδηλώσεις περιλαμβάνονται διήθηση του μυελού των οστών, οστεονέκρωση, οστικό άλγος και οστικές κρίσεις, οστεοπενία και οστεοπόρωση, παθολογικά κατάγματα και μειωμένη ανάπτυξη. Η νόσος του Gaucher σχετίζεται με αυξημένη παραγωγή γλυκόζης και αυξημένη ταχύτητα κατανάλωσης ενέργειας εν ηρεμία, συμβάλλοντας στη δημιουργία κόπωσης και καχεξίας. Επίσης, οι ασθενείς που πάσχουν από τη νόσο Gaucher μπορεί να έχουν φλεγμονώδες προφίλ χαμηλού βαθμού. Επιπλέον, η νόσος του Gaucher συσχετίζεται με αυξημένο κίνδυνο ανοσοσφαιρινικών ανωμαλιών, όπως υπερανοσοσφαιριναιμία, πολυκλωνική γαμμαπάθεια, μονοκλωνική γαμμαπάθεια ακαθόριστης σημασίας (MGUS) και πολλαπλό μυέλωμα. Συνήθως, η φυσική πρόοδος της νόσου του Gaucher δείχνει εξέλιξη με τον κίνδυνο αναστρέψιμων επιπλοκών που ανακύπτουν σε διάφορα όργανα με την πάροδο του χρόνου. Οι κλινικές εκδηλώσεις της νόσου του Gaucher μπορούν να επηρεάσουν δυσμενώς την ποιότητα ζωής. Η νόσος του Gaucher σχετίζεται με αυξημένη νοσηρότητα και πρώιμη θνησιμότητα. Κανονικά, τα σημάδια και τα συμπτώματα που παρουσιάζονται στην παιδική ηλικία αντιπροσωπεύουν μια πιο βαριά μορφή της νόσου του Gaucher. Στα παιδιά, η νόσος του Gaucher μπορεί να οδηγήσει σε αυξητική καθυστέρηση και καθυστερημένη εμφάνιση της εφηβείας. Η πνευμονική υπέρταση είναι γνωστή επιπλοκή της νόσου του Gaucher. Οι ασθενείς που έχουν υποβληθεί σε σπληνεκτομή παρουσιάζουν αυξημένο κίνδυνο πνευμονικής υπέρτασης. Η θεραπεία με το Ημιγλουκεράση μειώνει την ανάγκη σπληνεκτομής στις πλείστες των περιπτώσεων, ενώ η πρώιμη αγωγή με Ημιγλουκεράση έχει συσχετιστεί με μείωση του κινδύνου πνευμονικής υπέρτασης. Μετά τη διάγνωση του νόσου του Gaucher και με την πάροδο του χρόνου, συνιστάται η τακτική αξιολόγηση για τον εντοπισμό ύπαρξης πνευμονικής υπέρτασης. Ειδικότερα, οι ασθενείς που διαγνώστηκαν με πνευμονική υπέρταση πρέπει να λαμβάνουν επαρκείς δόσεις του Ημιγλουκεράση, ώστε να διασφαλιστεί ο έλεγχος της υποκείμενης νόσου του Gaucher, καθώς επίσης και η αξιολόγηση για την ανάγκη επιπλέον αγωγών για την πνευμονική υπέρταση.

Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις

Η imiglucerase (ανασυνδυασμένη όξινη β-γλυκοσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα) αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι την αρχική παθοφυσιολογία και εμποδίζοντας την εμφάνιση της δευτεροπαθούς παθολογίας. Το Ημιγλουκεράση μειώνει το μέγεθος του σπλήνα και του ήπατος, βελτιώνει ή εξομαλύνει τη θρομβοκυτταροπενία και την αναιμία ή εξομαλύνει την οστική πυκνότητα και το φόρτο του μυελού των οστών, ενώ μειώνει ή εξαλείφει το οστικό άλγος και τις οστικές κρίσεις. Το Ημιγλουκεράση μειώνει την ταχύτητα κατανάλωσης ενέργειας εν ηρεμία. Το Ημιγλουκεράση αποκαλύφθηκε ότι βελτιώνει τόσο τις διανοητικές όσο και τις σωματικές πτυχές της ποιότητας ζωής της νόσου του Gaucher. Το Ημιγλουκεράση ελαττώνει τα επίπεδα της χιτοτριοσιδάσης, ενός βιολογικού δείκτη συσσώρευσης του γλυκοσυλοκεραμιδίου στα μακροφάγα και της ανταπόκρισης στη θεραπεία. Στα παιδιά, το Ημιγλουκεράση διαπιστώθηκε ότι επιτρέπει την φυσιολογική εφηβική ανάπτυξη και επάγει την κάλυψη της διαφοράς ανάπτυξης, με αποτέλεσμα την επίτευξη φυσιολογικού ύψους και οστικής πυκνότητας στην ενηλικίωση.

Κλινική αποτελεσματικότητα και ασφάλεια

Ο ρυθμός και η έκταση της ανταπόκρισης στη θεραπεία του Ημιγλουκεράση είναι δοσοεξαρτώμενη. Γενικά, οι βελτιώσεις στα συστήματα των οργάνων με ταχύτερο ρυθμό ανανέωσης, όπως το αιματολογικό, παρατηρούνται πολύ πιο γρήγορα απ’ ότι στα συστήματα με βραδύτερο κύκλο ανανέωσης, όπως τα οστά. Σε ανάλυση μιας μεγάλης κοόρτης ασθενών (n=528) που έπασχαν από τον τύπο 1 της νόσου του Gaucher από το Αρχείο ICGG Gaucher, παρατηρήθηκε για το Ημιγλουκεράση μια χρονο- και δοσοεξαρτώμενη επίδραση στις αιματολογικές και σπλαγχνικές παραμέτρους (μέτρηση αιμοπεταλίων, συγκέντρωση αιμοσφαιρίνης, όγκος σπλήνα και ήπατος) εντός ενός εύρους δόσης 15, 30 και 60 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες. Ασθενείς που είχαν υποβληθεί σε θεραπεία με 60 U/kg βάρους σώματος κάθε 2 εβδομάδες έδειξαν ταχύτερη βελτίωση και μεγαλύτερη μέγιστη θεραπευτική επίδραση σε σύγκριση με τους ασθενείς που λάμβαναν τις χαμηλότερες δόσεις. Ομοίως, σε κάποια ανάλυση της οστικής πυκνότητας από το Αρχείο ICGG Gaucher με τη χρήση απορροφησιομετρίας ακτίνων Χ διπλής ενέργειας (DXA) σε 342 ασθενείς, κατάφεραν να έχουν φυσιολογική οστική πυκνότητα μετά από 8 έτη θεραπείας με δόση Ημιγλουκεράση στα 60 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες, αλλά όχι σε χαμηλότερες δόσεις των 15 και 30 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες (Wenstrup et al, 2007). Σε μια μελέτη που ερευνούσε 2 κοόρτες ασθενών που είχαν υποβληθεί σε αγωγή με μέση δόση 80 U/kg βάρους σώματος κάθε 4 εβδομάδες και μέση δόση 30 U/kg βάρους σώματος κάθε 4 εβδομάδες, μεταξύ των ασθενών με βαθμολογία φόρτου μυελού των οστών ≥ 6, τη μείωση της βαθμολογίας κατά 2 βαθμούς μετά από 24 μήνες αγωγής με Ημιγλουκεράση πέτυχαν οι περισσότεροι ασθενείς στην κοόρτη υψηλότερης δόσης (33%· n=22) σε σύγκριση με τους ασθενείς της κοόρτης χαμηλότερης δόσης (10%, n=13) (de Fost et al, 2006). Η θεραπεία με Ημιγλουκεράση σε δόση των 60 U/kg βάρους σώματος άπαξ κάθε 2 εβδομάδες, έδειξε να βελτιώνει το οστικό άλγος το νωρίτερο εντός 3 μηνών, να μειώνει τις οστικές κρίσεις εντός 12 μηνών και να βελτιώνει την οστική πυκνότητα μετά από θεραπεία 24 μηνών (Sims et al, 2008). Η συνηθισμένη συχνότητα έγχυσης είναι άπαξ κάθε 2 εβδομάδες (βλ. Δοσολογία). Η θεραπεία συντήρησης κάθε 4 εβδομάδες (Q4) στην ίδια αθροιστική δόση με την δισεβδομαδιαία δόση (Q2) έχει μελετηθεί σε ενήλικους ασθενείς με σταθερή υπολειμματική νόσο του Gaucher τύπου 1. Οι αλλαγές σε σχέση με το σημείο βάσης στους όγκους της αιμοσφαιρίνης, αιμοπεταλίων, ήπατος και σπλήνας, η κρίση των οστών και η οστική νόσος συνέθεσαν ένα προκαθορισμένο σύνθετο τελικό σημείο. Η επιτυχία και η συντήρηση των θεραπευτικών στόχων της διαπιστωμένης νόσου του Gaucher αναφορικά με τις αιματολογικές και σπλαγχνικές παραμέτρους συνέθεσαν ένα επιπρόσθετο τελικό σημείο. Το 63% των Q4 και το 81% των Q2-ασθενών σε θεραπεία επέτυχαν το σύνθετο τελικό σημείο στον μήνα 24. Η διαφορά δεν ήταν στατιστικά σημαντική βασιζόμενη στο 95% CI (0.357.0.058). To 89% των Q4 και το 100% των Q2-ασθενών σε θεραπεία επέτυχαν το τελικό σημείο το οποίο βασίζονταν στα θεραπευτικά αποτελέσματα. Η διαφορά δεν ήταν στατιστικά σημαντική βασιζόμενη στο 95% CI (-0.231.0.060). Το Q4 σχήμα της έγχυσης ενδέχεται να αποτελεί μία θεραπευτική επιλογή για μερικούς ενήλικες ασθενείς με σταθερή υπολειμματική νόσο του Gaucher τύπου 1, αλλά τα κλινικά δεδομένα είναι περιορισμένα. Δεν έχουν διεξαχθεί ελεγχόμενες κλινικές μελέτες για την αποτελεσματικότητα του Ημιγλουκεράση σε νευρολογικές εκδηλώσεις της νόσου. Συνεπώς δεν μπορεί να συναχθεί συμπέρασμα για το αποτέλεσμα της θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης στις νευρολογικές εκδηλώσεις της νόσου. Οι ιατροί ή οι επαγγελματίες υγείας προτρέπονται να εγγράφουν τους ασθενείς με νόσο του Gaucher, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που εμφανίζουν χρόνιες νευροπαθητικές εκδηλώσεις της νόσου, στο «Αρχείο ICGG Gaucher». Τα στοιχεία των ασθενών θα συλλέγονται ανώνυμα σε αυτό το Αρχείο. Ο σκοπός του «Αρχείου ICGG Gaucher» είναι να βελτιώσει την κατανόηση της νόσου του Gaucher και να αξιολογήσει την αποτελεσματικότητα της θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης, πράγμα που τελικά οδηγεί στην βελτίωση της ασφαλούς και αποτελεσματικής χρήσης του Ημιγλουκεράση.

description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
Φαρμακοκινητική

Φαρμακοκινητικές

Κατά την διάρκεια μιας ώρας ενδοφλέβιες εγχύσεις τεσσάρων δόσεων (7,5, 15, 30, 60 U/kg) imiglucerase, σταθερή ενζυματική δραστηριότητα επιτεύχθηκε σε 30 λεπτά. Μετά την έγχυση, η ενζυματική δραστηριότητα στο πλάσμα μειώθηκε γρήγορα με χρόνο ημιζωής που κυμάνθηκε από 3,6 έως 10,4 λεπτά. Η κάθαρση πλάσματος κυμάνθηκε από 9,8 έως 20,3 ml/min/kg (μέση τιμή ± S.D, 14,5 ± 4,0 ml/min/kg). Ο όγκος κατανομής μετά από διόρθωση για βάρος κυμάνθηκε από 0,09 έως 0,15 l/kg (μέση τιμή ± S.D 0,12 ± 0,02 l/kg). Οι μεταβλητές αυτές δεν δείχνουν να επηρεάζονται από τη δόση ή τη διάρκεια της έγχυσης. Όμως μόνον 1 ή 2 ασθενείς μελετήθηκαν σε κάθε επίπεδο δόσης και ρυθμό έγχυσης.

description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
Μηχανισμός δράσης
Η imiglucerase καταλύει την υδρόλυση του γλυκολιπιδίου γλυκοκερβροσείδης σε γλυκόζη και κεραμίδιο, ως μέρος της φυσιολογικής οδού αποικοδόμησης των μεμβρανικών λιπιδίων.
Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοδυναμικές Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: Ένζυμα - imiglucerase (ανασυνδυασμένη β- γλυκοκερεβροσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα), κωδικός ATC: A16AB02. ### Μηχανισμός δράσης Η νόσος του Gaucher είναι μια σπάνια, υπολειπόμενη κληρονομική μεταβολική…

Φαρμακοκινητική

Φαρμακοκινητικές Κατά την διάρκεια μιας ώρας ενδοφλέβιες εγχύσεις τεσσάρων δόσεων (7,5, 15, 30, 60 U/kg) imiglucerase, σταθερή ενζυματική δραστηριότητα επιτεύχθηκε σε 30 λεπτά. Μετά την έγχυση, η ενζυματική δραστηριότητα στο πλάσμα μειώθηκε γρήγορα με…

Παρακολούθηση Αγωγής

Εργαστηριακοί & κλινικοί έλεγχοι από το SPC, ανά σύστημα

event_available
science

Εργαστηριακές εξετάσεις (αίμα / ούρα)

Έλεγχος Σύστημα Συχνότητα Προϋπόθεση
Αντισώματα (ιμιγλουκεράση) vaccinesΑνοσολογικός έλεγχος — Αντίδραση υπερευαισθησίας
Αντισώματα IgG (ιμιγλουκεράση) vaccinesΑνοσολογικός έλεγχος περιοδική Υποψία μειωμένης ανταπόκρισης στη θεραπεία
checklist Συνδυάζετε πολλά φάρμακα; Δείτε το συγκεντρωτικό πρόγραμμα παρακολούθησης arrow_forward

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

DrugBank

Description

expand_more
Ανθρώπινη β-γλουκοκερβροσιδάση ή β-Δ γλουκοζυλ-Ν-ακυλοσφαγνοσίδη γλυκοϋδρολάση E.C. 3.2.1.45. Πρωτεΐνη με 497 υπολείμματα και συνδεδεμένα N-δεσμευμένα γλυκοζανομόρια, MW=59.3 kD. Η Alglucerase παρασκευάζεται με τροποποίηση των αλυσίδων ολιγοσακχαριριτών της ανθρώπινης β-γλουκοκερβροσιδάσης. Η τροποποίηση αλλάζει τις σακχαριδικές μονάδες στα μη μειωτικά άκρα των αλυσίδων ολιγοσακχαριτών της γλυκοπρωτεΐνης ώστε να τελειώνουν κυρίως με μαννόζη.
DrugBank

Indication

expand_more
Για τη θεραπεία της Gaucher νόσου (έλλειψη σε δραστηριότητα γλουκοκερβροσιδάσης).
DrugBank

Pharmacology

expand_more
Η νόσος Gaucher χαρακτηρίζεται από λειτουργική έλλειψη ενζυμικής δραστηριότητας της β-γλουκοκερβροσιδάσης και τη συσσώρευση του λιποειδούς γλυκοκερβροσείδης στους ιστούς μακροφάγων, οι οποίοι διογκώνονται και ονομάζονται κύτταρα Gaucher. Τα κύτταρα Gaucher συνήθως ευρίσκονται στο ήπαρ, σπλήνα και μυελό των οστών. Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε διόγκωση του σπληνός και του ήπατος (ηπατοσπληνομεγαλία). Δευτερογενείς αιματολογικές επιπλοκές περιλαμβάνουν σοβαρή αναιμία και θρομβοπενία. Οι ενέσεις imiglucerase σε ασθενείς με Gaucher νόσο οδηγούν σε αυξημένα επίπεδα του ενζύμου στο ορό και μείωση της συσσώρευσης γλυκοκερβροσείδης, οδηγώντας σε μείωση της αναιμίας και της θρομβοπενίας, μείωση μεγέθους σπληνός και ήπατος, και μείωση της καχεξίας.
DrugBank

Mechanism of action

expand_more
Η imiglucerase καταλύει την υδρόλυση του γλυκολιπιδίου γλυκοκερβροσείδης σε γλυκόζη και κεραμίδιο, ως μέρος της φυσιολογικής οδού αποικοδόμησης των μεμβρανικών λιπιδίων.
DrugBank

Half life

expand_more
  • Ημιζωή: 3.6-10.4 λεπτά
DrugBank

Volume of distribution

expand_more
  • Όγκος διανομής: 0.09 έως 0.15 L/kg
DrugBank

Clearance

expand_more
  • Κάθαρση: 14.5 ± 4.0 mL/min/kg