PEGVALIASE
Πεγκβαλιάση
**Φαρμακοδυναμική** Σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3 σε ενήλικες ασθενείς με φαινυλκετονουρία και συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στο αίμα μεγαλύτερες από 600 µmol/L υπό υπάρχουσες θεραπείες, η υποδόρια χορήγηση πεγκβάλιασης οδήγησε σε σημαντικά μειωμένες συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης …
Σκευάσματα & Τιμολόγηση
Μονογραφίες Πηγών
Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο
science
PubChem
Φαρμακοδυναμική
expand_more
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμική
Σε μια κλινική δοκιμή φάσης 3 σε ενήλικες ασθενείς με φαινυλκετονουρία και συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στο αίμα μεγαλύτερες από 600 µmol/L υπό υπάρχουσες θεραπείες, η υποδόρια χορήγηση πεγκβάλιασης οδήγησε σε σημαντικά μειωμένες συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στο αίμα στους περισσότερους ασθενείς σε σύγκριση με τα επίπεδα αναφοράς πριν τη θεραπεία, εντός 24 μηνών, επιπλέον βελτίωσης των νευροψυχιατρικών συμπτωμάτων.
neurology
PubChem
Μηχανισμός δράσης
expand_more
Μηχανισμός δράσης
Μηχανισμός Δράσης
Η πεγκβάλιαση είναι ένα ένζυμο φαινυλαλανίνη αμμωνία λυάση (PAL) που αποκαθιστά προσωρινά τα επίπεδα του ελλιπούς ενζύμου και μειώνει τις συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στο αίμα μετατρέποντας τη φαινυλαλανίνη σε αμμωνία και trans-κινναμικό οξύ. Τα προϊόντα μετατροπής μεταβολίζονται στο ήπαρ και αργότερα απεκκρίνονται στα ούρα.
biotech
PubChem
Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση
expand_more
Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση
Απορρόφηση, Κατανομή & Απέκκριση
Σε κατάσταση ισορροπίας κατά τη θεραπεία συντήρησης με πεγκβάλιαση 20 mg και 40 mg υποδορίως άπαξ ημερησίως, η μέγιστη πλασματική συγκέντρωση (Cmax) ± Τυπική Απόκλιση (Εύρος) ήταν 14.0 ± 16.3 (0.26 έως 68.5) mg/L και 16.7 ± 19.5 (0.24 έως 63.8) mg/L, αντίστοιχα. Ο χρόνος για την επίτευξη Cmax (Tmax) ήταν περίπου 8 ώρες.
Η οδός απέκκρισης στον άνθρωπο της πεγκβάλιασης δεν έχει μελετηθεί.
Ο μέσος ± Τυπική Απόκλιση (Εύρος) φαινόμενος όγκος κατανομής σε κατάσταση ισορροπίας ήταν 26.4 ± 64.8 (1.8 έως 241) L και 22.2 ± 19.7 (3.1 έως 49.5) L μετά από υποδόρια χορήγηση 20 mg και 40 mg πεγκβάλιασης άπαξ ημερησίως, αντίστοιχα.
Σε κατάσταση ισορροπίας μετά από υποδόρια χορήγηση 20 mg και 40 mg πεγκβάλιασης άπαξ ημερησίως, η μέση ± Τυπική Απόκλιση (Εύρος) φαινόμενη κάθαρση ήταν 0.39 ± 0.87 L/h και 1.25 ± 2.46 L/h, αντίστοιχα.
water_drop
PubChem
Δέσμευση πρωτεϊνών
expand_more
Δέσμευση πρωτεϊνών
Πρωτεϊνική Σύνδεση
Δεν έχει αναφερθεί πρωτεϊνική σύνδεση.
hub
PubChem
Μεταβολισμός
expand_more
Μεταβολισμός
Μεταβολισμός
Αναμένεται ότι η πεγκβάλιαση υφίσταται την καταβολική οδό για να αποδομηθεί σε μικρά πεπτίδια και αμινοξέα.
hourglass
PubChem
Ημίσεια ζωή
expand_more
Ημίσεια ζωή
Βιολογικός Χρόνος Ημίσειας Ζωής
Μετά από υποδόρια χορήγηση 20 mg και 40 mg πεγκβάλιασης άπαξ ημερησίως, ο μέσος ± Τυπική Απόκλιση (Εύρος) χρόνος ημίσειας ζωής σε κατάσταση ισορροπίας ήταν 47 ± 42 (14 έως 132) ώρες και 60 ± 45 (14 έως 127) ώρες, αντίστοιχα.
fact_check
PubChem
FDA classification
expand_more
FDA classification
FDA Φαρμακολογική Ταξινόμηση
N6UAH27EUV
PEGVALIASE
Καθιερωμένη Φαρμακολογική Κατηγορία [EPC] - Ένζυμο Μεταβολισμού Φαινυλαλανίνης
Χημική Δομή [CS] - Φαινυλαλανίνη Αμμωνία-Λυάση
Η πεγκβάλιαση είναι ένα Ένζυμο Μεταβολισμού Φαινυλαλανίνης.
PEGVALIASE-PQPZ
Φαινυλαλανίνη Αμμωνία-Λυάση [CS]; Ένζυμο Μεταβολισμού Φαινυλαλανίνης [EPC]