VELMANASE ALFA
Βελμανάση άλφα
**Φαρμακοδυναμική** Η βελμαρνάση-άλφα είναι μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων που στοχεύει στη μείωση των επιπέδων των ολιγοσακχαριτών σε ασθενείς με άλφα-μαννοσίδωση. Σε κλινικές μελέτες, παρατηρήθηκαν μειωμένα επίπεδα ολιγοσακχαριτών στον ορό και βελτιώσεις σε βιοχημικά και …
Σκευάσματα & Τιμολόγηση
Μονογραφίες Πηγών
Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο
science
PubChem
Φαρμακοδυναμική
expand_more
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμική
Η βελμαρνάση-άλφα είναι μια θεραπεία υποκατάστασης ενζύμων που στοχεύει στη μείωση των επιπέδων των ολιγοσακχαριτών σε ασθενείς με άλφα-μαννοσίδωση. Σε κλινικές μελέτες, παρατηρήθηκαν μειωμένα επίπεδα ολιγοσακχαριτών στον ορό και βελτιώσεις σε βιοχημικά και λειτουργικά μέτρα μετά από 18 μήνες και για έως και τέσσερα χρόνια θεραπείας. Η αντιστροφή της οργανοβλάβης ή η εμφάνιση βελτιώσεων στην άλφα-μαννοσίδωση γίνεται όλο και πιο δύσκολη καθώς η συσσώρευση ενδο-οργανικής βλάβης προχωρά με την πάροδο του χρόνου. Η βελμαρνάση-άλφα δεν έχει επιπτώσεις σε μη αναστρέψιμες επιπλοκές της διαταραχής, όπως σκελετικές παραμορφώσεις, δυσόστωση multiplex, νευρολογικές εκδηλώσεις και μειωμένη γνωστική λειτουργία.
neurology
PubChem
Μηχανισμός δράσης
expand_more
Μηχανισμός δράσης
Μηχανισμός Δράσης
Η άλφα-μαννοσίδωση είναι μια σπάνια αυτοσωμική υπολειπόμενη λυσοσωμική νόσος αποθήκευσης: είναι μια πολυ-συστηματική νόσος, που χαρακτηρίζεται από ένα ευρύ φάσμα κλινικών εκδηλώσεων, συμπεριλαμβανομένων σκελετικών ανωμαλιών, διαταραχής της κινητικής λειτουργίας, νοητικής υστέρησης, απώλειας ακοής, αναπνευστικής δυσλειτουργίας, υποτροπιάζουσες λοιμώξεις και ανοσοανεπάρκεια, συνήθως εμφανιζόμενη στην πρώιμη παιδική ηλικία. Η άλφα-μαννοσίδωση προκαλείται από παθογόνες παραλλαγές της αλληλουχίας στο γονίδιο MAN2B1, οδηγώντας σε ανεπάρκεια του λυσοσωμικού ενζύμου, άλφα-μαννοσιδάσης. Η άλφα-μαννοσιδάση είναι ένα λυσοσωμικό ένζυμο που εμπλέκεται στον καταβολισμό των γλυκοπρωτεϊνών. Η ανεπαρκής άλφα-μαννοσιδάση οδηγεί στη συσσώρευση ολιγοσακχαριτών πλούσιων σε μαννόζη, προκαλώντας διαταραγμένη κυτταρική λειτουργία και απόπτωση σε όλους τους ιστούς. Η βελμαρνάση-άλφα είναι μια ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης άλφα-μαννοσιδάσης. Μετά τη χορήγηση, η βελμαρνάση-άλφα συμπληρώνει ή αντικαθιστά τη φυσική άλφα-μαννοσιδάση για να διασπάσει σωστά τους υβριδικούς και σύνθετους ολιγοσακχαρίτες υψηλής περιεκτικότητας σε μαννόζη στο λυσόσωμα, μειώνοντας την ποσότητα των συσσωρευμένων ολιγοσακχαριτών πλούσιων σε μαννόζη.
biotech
PubChem
Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση
expand_more
Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση
Απορρόφηση, Κατανομή & Απέκκριση
Μετά από εβδομαδιαία ενδοφλέβια έγχυση 1 mg/kg βελμαρνάσης-άλφα, η μέση Cmax 8 µg/mL σε κατάσταση ισορροπίας επιτεύχθηκε 1,8 ώρες μετά την έναρξη της χορήγησης.
Δεν υπάρχουν πληροφορίες.
Ο όγκος κατανομής σε κατάσταση ισορροπίας είναι 0,27 L/kg, υποδεικνύοντας κατανομή περιορισμένη στο πλάσμα. Δεν διαπερνά τον αιματοεγκεφαλικό φραγμό.
Η μέση κάθαρση της βελμαρνάσης-άλφα από το πλάσμα είναι 6,7 mL/h/kg: αυτό είναι συνεπές με ταχεία κυτταρική πρόσληψη της βελμαρνάσης-άλφα μέσω υποδοχέων μαννόζης.
water_drop
PubChem
Δέσμευση πρωτεϊνών
expand_more
Δέσμευση πρωτεϊνών
Σύνδεση με Πρωτεΐνες
Δεν υπάρχουν πληροφορίες.
hub
PubChem
Μεταβολισμός
expand_more
Μεταβολισμός
Μεταβολισμός
Η βελμαρνάση-άλφα αναμένεται να υποστεί μη ειδική αποικοδόμηση σε μικρά πεπτίδια και στη συνέχεια σε αμινοξέα, παρόμοια με άλλες φυσικές πρωτεΐνες.
Ο ψευδάργυρος εισέρχεται στον οργανισμό μέσω των πνευμόνων, του δέρματος και του γαστρεντερικού σωλήνα. Η εντερική απορρόφηση του ψευδάργυρου ελέγχεται από την πρωτεΐνη-φορέα ψευδαργύρου CRIP και τις μεταλλοθειονεΐνες. Ο ψευδάργυρος κατανέμεται ευρέως στους ιστούς και τα σωματικά υγρά, και συγκεντρώνεται στο ήπαρ, το γαστρεντερικό σωλήνα, τους νεφρούς, το δέρμα, τους πνεύμονες, τον εγκέφαλο, την καρδιά και το πάγκρεας. Ο ψευδάργυρος συνδέεται με την καρβονική ανυδράση στους ερυθροκύτταρους, και με την αλβουμίνη, την α2-μακροσφαιρίνη και τα αμινοξέα στο πλάσμα. Ο ψευδάργυρος δεσμευμένος σε αλβουμίνη και αμινοξέα μπορεί να διαχέεται μέσω των μεμβρανών των ιστών. Ο ψευδάργυρος απεκκρίνεται στα ούρα και τα κόπρανα. (L49)
hourglass
PubChem
Ημίσεια ζωή
expand_more
Ημίσεια ζωή
Βιολογικός Χρόνος Ημίσειας Ζωής
Στο τέλος της ενδοφλέβιας έγχυσης, οι συγκεντρώσεις βελμαρνάσης-άλφα στο πλάσμα μειώθηκαν διφασικά με μέσο τελικό χρόνο ημίσειας ζωής περίπου 30 ώρες.
fact_check
PubChem
FDA classification
expand_more
FDA classification
FDA Φαρμακολογική Ταξινόμηση
13S1S8SF37
ΙΟΝ ΨΕΥΔΑΡΓΥΡΟΥ
Καθιερωμένη Φαρμακολογική Κατηγορία [EPC] - Αναστολέας Απορρόφησης Χαλκού
Φυσιολογικές Επιδράσεις [PE] - Μειωμένη Απορρόφηση Ιόντων Χαλκού
Το ιόν ψευδαργύρου είναι αναστολέας απορρόφησης χαλκού. Η φυσιολογική επίδραση του ιόντος ψευδαργύρου είναι μέσω μειωμένης απορρόφησης ιόντων χαλκού.
M91TG242P2
VELMANASE ALFA
Καθιερωμένη Φαρμακολογική Κατηγορία [EPC] - Ανασυνδυασμένο Ανθρώπινο Λυσοσωμικό άλφα-Μαννοσιδάση
Χημική Δομή [CS] - άλφα-Μαννοσιδάση
Η βελμαρνάση-άλφα είναι μια ανασυνδυασμένη ανθρώπινη λυσοσωμική άλφα-μαννοσιδάση.