ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ L03AX21 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

ELAPEGADEMASE

Elapegademase

Σε κλινικές δοκιμές, η ελαπεγκαδεμάση έδειξε αύξηση της δραστικότητας της αδενοσινο-δεαμινασέζης, μειώνοντας παράλληλα τις συγκεντρώσεις τοξικών μεταβολιτών που αποτελούν το σήμα κατατεθέν της ADA-SCID. Επιπλέον, βελτίωσε τον συνολικό αριθμό των λεμφοκυττάρων.

Σκευάσματα & Τιμολόγηση

Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)

Φόρτωση...

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

science

PubChem

Φαρμακοδυναμική

expand_more

neurology

PubChem

Μηχανισμός δράσης

expand_more

Η ADA-SCID προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ADA, το οποίο είναι υπεύθυνο για τη σύνθεση της αδενοσινο-δεαμινασέζης. Αυτό το ένζυμο βρίσκεται σε όλο το σώμα, αλλά είναι κυρίως ενεργό στα λεμφοκύτταρα. Η φυσιολογική λειτουργία της αδενοσινο-δεαμινασέζης είναι η εξάλειψη της δεοξυαδενοσίνης, που δημιουργείται κατά την αποδόμηση του DNA, μετατρέποντάς την σε δεοξυϊνοσίνη. Αυτή η διαδικασία αποδόμησης είναι πολύ σημαντική, καθώς η δεοξυαδενοσίνη είναι κυτταροτοξική, ειδικά για τα λεμφοκύτταρα. Τα ανώριμα λεμφοκύτταρα είναι ιδιαίτερα ευάλωτα, καθώς η δεοξυαδενοσίνη τα σκοτώνει πριν από την ωρίμανση, καθιστώντας τα ανίκανα να επιτελέσουν την ανοσολογική τους λειτουργία. Επομένως, με βάση τις αιτίες της ADA-SCID, η ελαπεγκαδεμάση λειτουργεί συμπληρώνοντας τα επίπεδα της αδενοσινο-δεαμινασέζης. Ως ανασυνδυασμένο μόριο που παράγεται από E. coli, η χρήση αυτού του φαρμάκου εξαλείφει την ανάγκη προμήθειας του ενζύμου από ζώα, όπως γινόταν προηγουμένως.

biotech

PubChem

Απορρόφηση / κατανομή / απέκκριση

expand_more

Η ελαπεγκαδεμάση χορηγείται ενδομυϊκά και οι αναφερόμενες Tmax, Cmax και AUC είναι περίπου 60 ώρες, 240 mmol.h/L και 33000 hr.mmol/L, όπως αναφέρθηκε κατά τη διάρκεια μιας εβδομάδας.

Αυτή η φαρμακοκινητική ιδιότητα δεν έχει μελετηθεί πλήρως.

water_drop

PubChem

Δέσμευση πρωτεϊνών

expand_more

Αυτή η φαρμακοκινητική ιδιότητα δεν είναι σημαντική, καθώς η κύρια δράση εντοπίζεται στα κύτταρα του αίματος.

hub

PubChem

Μεταβολισμός

expand_more

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες μεταβολισμού, αλλά θεωρείται ότι αποδομείται από πρωτεάσες σε μικρά πεπτίδια και μεμονωμένα αμινοξέα.

hourglass

PubChem

Ημίσεια ζωή

expand_more

Αυτή η φαρμακοκινητική ιδιότητα δεν έχει μελετηθεί πλήρως.

MeSH classification

expand_more

Φάρμακα που αναστέλλουν τη δραστικότητα της ΑΔΕΝΟΣΙΝΟ-ΔΕΑΜΙΝΑΣΗΣ.

Scientific Profile

CID

121488177

Μοριακός τύπος

C10H20N2O5

Μοριακό βάρος

248.28

IUPAC

(2S)-2-amino-6-(2-methoxyethoxycarbonylamino)hexanoic acid

InChIKey

XNGDIOBPVDBNQH-QMMMGPOBSA-N

Κατάταξη MeSH

Φάρμακα που αναστέλλουν τη δραστικότητα της ΑΔΕΝΟΣΙΝΟ-ΔΕΑΜΙΝΑΣΗΣ.

Σχετικά Εργαλεία

Εργαλεία & Οδηγίες Όλα →

Πολλαπλή Σκλήρυνση Κατευθυντήριες Οδηγίες Υπ. Υγείας / ΕΛΛΑΝΑ 2025