ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ
A16AX07
SPC
ΕΟΦ
DrugBank
PubChem
Σκευάσματα
SAPROPTERIN
Σαπροπτερίνη
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) χρησιμοποιείται για τη μετατροπή διαφόρων αμινοξέων, συμπεριλαμβανομένης της φαινυλαλανίνης, σε άλλα απαραίτητα μόρια στον οργανισμό, όπως οι νευροδιαβιβαστές. Η ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης μπορεί να οφείλεται σε μεταλλάξεις στα γονίδια GTP …
Εμπορικά Ονόματα
Σκευάσματα & Τιμολόγηση
Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)
Φόρτωση...
Μονογραφίες Πηγών
Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο
science
PubChem
Φαρμακοδυναμική
expand_more
PubChem
Φαρμακοδυναμική
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) χρησιμοποιείται για τη μετατροπή διαφόρων αμινοξέων, συμπεριλαμβανομένης της φαινυλαλανίνης, σε άλλα απαραίτητα μόρια στον οργανισμό, όπως οι νευροδιαβιβαστές. Η ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης μπορεί να οφείλεται σε μεταλλάξεις στα γονίδια GTP κυκλοϋδρολάσης 1 (GCH1), 6-πυρουβουλο-τετραϋδροπτερίνης συνθάσης/συν-παράγοντας διμερισμού του ηπατικού πυρηνικού παράγοντα 1 άλφα (PCBD1), 6-πυρουβοϋλτετραϋδροπτερίνης συνθάσης (PTS) και κινοειδούς διϋδροπτεριδίνης αναγωγάσης (QDPR). Αυτά τα γονίδια κωδικοποιούν τα ένζυμα που είναι κρίσιμα για την παραγωγή και ανακύκλωση της τετραϋδροβιοπτερίνης. Εάν ένα από τα ένζυμα δυσλειτουργήσει λόγω γονιδιακής μετάλλαξης, παράγεται λίγη ή καθόλου τετραϋδροβιοπτερίνη. Ως αποτέλεσμα, η φαινυλαλανίνη από τη διατροφή συσσωρεύεται στο αίμα και σε άλλους ιστούς και μπορεί να βλάψει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Τα υψηλά επίπεδα φαινυλαλανίνης μπορούν να οδηγήσουν σε συμπτώματα που κυμαίνονται από παροδικό χαμηλό μυϊκό τόνο έως νοητική υστέρηση, διαταραχές κίνησης, δυσκολία στην κατάποση, επιληπτικές κρίσεις, προβλήματα συμπεριφοράς, προοδευτικά προβλήματα ανάπτυξης και αδυναμία ελέγχου της θερμοκρασίας του σώματος.
neurology
PubChem
Μηχανισμός δράσης
expand_more
PubChem
Μηχανισμός δράσης
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) είναι ένας φυσικός συμπαράγοντας ή συνένζυμο για τη φαινυλαλανίνη-4-υδροξυλάση (PAH), την τετραϋδροβιοπτερίνη και την τρυπτοφάνη-5-υδροξυλάση. Η τετραϋδροβιοπτερίνη είναι επίσης φυσικός συμπαράγοντας της νιτρικής οξειδάσης συνθάσης. Ως εκ τούτου, η BH4 απαιτείται για τη μετατροπή της φαινυλαλανίνης σε τυροσίνη, για την παραγωγή επινεφρίνης (αδρεναλίνης) και τη σύνθεση των μονοαμινικών νευροδιαβιβαστών, σεροτονίνης, ντοπαμίνης και νορεπινεφρίνης (νοραδρεναλίνη). Εμπλέκεται επίσης στην απόπτωση και άλλα κυτταρικά γεγονότα που μεσολαβούνται από την παραγωγή νιτρικού οξειδίου. Ως συνένζυμο, η BH4 αντιδρά με το μοριακό οξυγόνο για να σχηματίσει ένα ενεργό ενδιάμεσο οξυγόνου που μπορεί να υδροξυλιώσει υποστρώματα. Στη διαδικασία υδροξυλίωσης, το συνένζυμο χάνει δύο ηλεκτρόνια και αναγεννάται in vivo σε αντίδραση εξαρτώμενη από NADH. Ως συμπαράγοντας για την PAH, η τετραϋδροβιοπτερίνη επιτρέπει τη μετατροπή της φαινυλαλανίνης σε τυροσίνη και μειώνει το επίπεδο της φαινυλαλανίνης στο αίμα, μειώνοντας έτσι τις τοξικές επιδράσεις αυτού του αμινοξέος. Οι φυσιολογικές συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στον ορό είναι 100 μM, ενώ τα αυξημένα (τοξικά) επίπεδα είναι συνήθως >1200 μM. Άτομα με ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης δεν μπορούν να μετατρέψουν αποτελεσματικά τη φαινυλαλανίνη σε τυροσίνη. Τα πλεονάζοντα επίπεδα που παρέχονται από τη συμπλήρωση τετραϋδροβιοπτερίνης βοηθούν στη βελτίωση της ενζυμικής απόδοσης. Ως συμπαράγοντας για την τυροσίνη υδροξυλάση, η BH4 διευκολύνει τη μετατροπή της τυροσίνης σε L-dopa, ενώ ως συμπαράγοντας για την τρυπτοφάνη υδροξυλάση, η BH4 επιτρέπει τη μετατροπή της τρυπτοφάνης σε 5-υδροξυτρυπτοφάνη, η οποία στη συνέχεια μετατρέπεται σε σεροτονίνη.
fact_check
PubChem
FDA classification
expand_more
PubChem
FDA classification
FDA Φαρμακολογική Ταξινόμηση
- Καθιερωμένη Φαρμακολογική Κατηγορία [EPC]: Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης
- Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Ενισχυτές Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης
- Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Αναστολείς Πρωτεΐνης Αντίστασης στο Στήθος
- Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Αναστολείς P-Γλυκοπρωτεΐνης
Η σαπροπτερίνη είναι ένας Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης. Ο μηχανισμός δράσης της σαπροπτερίνης είναι ως Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης, και Αναστολέας Πρωτεΐνης Αντίστασης στο Στήθος, και Αναστολέας P-Γλυκοπρωτεΐνης.
query_stats
Κρίσιμα Στοιχεία
Οδός χορήγησης
oral
Μορφή
solution
science
Scientific Profile
CID
135398654
Μοριακός τύπος
C9H15N5O3
Μοριακό βάρος
241.25
IUPAC
(6R)-2-amino-6-[(1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl]-5,6,7,8-tetrahydro-3H-pteridin-4-one
InChIKey
FNKQXYHWGSIFBK-RPDRRWSUSA-N