Clinio Logo
Clinio
ΔΡΑΣΤΙΚΗ ΟΥΣΙΑ A16AX07 SPC ΕΟΦ DrugBank PubChem Σκευάσματα

SAPROPTERIN(Σαπροπτερίνη)

Οδός χορήγησης oral Μορφή solution

Σκευάσματα και τιμές

Φόρτωση...
Δεδομένα ΕΟΦ (04/2026)

Πληροφορίες Συνταγογράφησης

Επιμελημένα δεδομένα από το SPC

SPC
Κείμενο ενός σκευάσματος, όχι της δραστικής. Οι ενότητες προέρχονται από την ΠΧΠ του KUVAN και καλύπτουν 1 από 1 συσκευασίες της δραστικής. Άλλες φαρμακοτεχνικές μορφές και οδοί χορήγησης μπορεί να έχουν διαφορετικές ενδείξεις, δοσολογία και προειδοποιήσεις — συμβουλευθείτε την ΠΧΠ του σκευάσματος που συνταγογραφείτε.
medication

Δοσολογία

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Δόση έναρξης:
10 mg/kg/ημέρα (PKU) ή 2-5 mg/kg/ημέρα (Ανεπάρκεια BH4)
Τιτλοποίηση:
Δόση 5-20 mg/kg/ημέρα, αυξανόμενη εβδομαδιαίως έως τα 20 mg/kg/ημέρα βάσει των επιπέδων φαινυλαλανίνης.
  • Ενήλικες και παιδιατρικοί ασθενείς (PKU)
    Δόση10 mg/kg/ημέρα
  • Ενήλικες και παιδιατρικοί ασθενείς (Ανεπάρκεια BH4)
    Δόση2-5 mg/kg/ημέρα
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
block

Αντενδείξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
warning

Προειδοποιήσεις & Προφυλάξεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Διαιτητική πρόσληψη
    Συνέχιση δίαιτας με περιορισμό φαινυλαλανίνης και τακτική κλινική αξιολόγηση
  • Χαμηλά επίπεδα φαινυλαλανίνης και τυροσίνης
    Ενεργή διαχείριση της διαιτητικής πρόσληψης φαινυλαλανίνης και συνολικών πρωτεϊνών
  • Σπασμωδικές διαταραχές
    ΠληθυσμόςΑσθενείς που λαμβάνουν λεβοντόπα
    Απαιτείται προσοχή λόγω πιθανότητας σπασμών
  • Διακοπή θεραπείας
    Κίνδυνος αύξησης επιπέδων φαινυλαλανίνης
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
swap_horiz

Αλληλεπιδράσεις

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
  • Αναστολείς της αναγωγάσης του διϋδροφυλλικού οξέος
    προσοχή
    Παρέμβαση στο μεταβολισμό της τετραϋδροβιοπτερίνης
  • Αγγειοδιασταλτικά / Δότες μονοξειδίου του αζώτου / Αναστολείς PDE-5
    προσοχή
    Επηρεασμός του μεταβολισμού ή της δράσης του μονοξειδίου του αζώτου
  • Λεβοντόπα
    προσοχή
    Σπασμοί, αψιθυμία και ευερεθιστότητα
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
sick

Ανεπιθύμητες ενέργειες

ΠΧΠ (SPC)
expand_more
Ανοσοποιητικό
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας
Δέρμα
  • Εξάνθημα
Μεταβολικές και διατροφικές διαταραχές
  • Υποφαινυλαλανιναιμία
Νευρικό
  • Κεφαλαλγία
Αναπνευστικό
  • Ρινόρροια
  • Φαρυγγολαρυγγικό άλγος
  • Ρινική συμφόρηση
  • Βήχας
Γαστρεντερικό
  • Διάρροια
  • Έμετος
  • Κοιλιακό άλγος
  • Δυσπεψία
  • Ναυτία
  • Γαστρίτιδα
  • Οισοφαγίτιδα
Λεπτομέρειες κατά συχνότητα expand_more
  • Κεφαλαλγία
    Νευρικό
    Πολύ συχνές
  • Ρινόρροια
    Αναπνευστικό
    Πολύ συχνές
  • Διάρροια, έμετος, κοιλιακό άλγος, δυσπεψία, ναυτία
    Γαστρεντερικές διαταραχές
    Συχνές
  • Υποφαινυλαλανιναιμία
    Μεταβολικές και διατροφικές διαταραχές
    Συχνές
  • Φαρυγγολαρυγγικό άλγος, ρινική συμφόρηση, βήχας
    Αναπνευστικές, θωρακικές διαταραχές
    Συχνές
  • Αντιδράσεις υπερευαισθησίας, εξάνθημα
    Διαταραχές του ανοσοποιητικού συστήματος
    Μη γνωστές
  • Γαστρίτιδα, οισοφαγίτιδα
    Γαστρεντερικές διαταραχές
    Μη γνωστές
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
pregnant_woman

Κύηση / Γαλουχία

ΠΧΠ (SPC)
Επίπεδο κινδύνου: Με προσοχή expand_more
  • Κύηση
    Πρέπει να δίνεται προσοχή
    Η χορήγηση του Σαπροπτερίνη θα πρέπει να λαμβάνεται υπόψη μόνο εάν η αυστηρή διαιτητική αντιμετώπιση δεν μειώνει επαρκώς τα επίπεδα της φαινυλαλαλίνης στο αίμα.
  • Γαλουχία
    Αντενδείκνυται
    Το Σαπροπτερίνη δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά την διάρκεια του θηλασμού.
  • Γονιμότητα
    Δεν παρατηρήθηκαν επιδράσεις
description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
biotech

Φαρμακολογία

Φαρμακοδυναμική & Φαρμακοκινητική
expand_more
Φαρμακοδυναμική

Μηχανισμός δράσης

Η σαπροπτερίνη είναι μια συνθετική εκδοχή της 6R-τετραϋδροβιοπτερίνης (6R-BH4), η οποία λειτουργεί ως συμπαράγοντας των υδροξυλασών της φαινυλαλανίνης, της τυροσίνης και της τρυπτοφάνης. Στην PKU, ενισχύει τη δράση της ελαττωματικής υδροξυλάσης της φαινυλαλανίνης, αποκαθιστώντας τον οξειδωτικό μεταβολισμό της φαινυλαλανίνης.

description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
Φαρμακοκινητική

Φαρμακοκινητική

Η σαπροπτερίνη απορροφάται μετά από του στόματος χορήγηση, με τη μέγιστη συγκέντρωση (Cmax) να επιτυγχάνεται σε 3-4 ώρες. Η απορρόφηση αυξάνεται με την τροφή. Μεταβολίζεται κυρίως στο ήπαρ σε διϋδροβιοπτερίνη και βιοπτερίνη και αποβάλλεται κυρίως μέσω των κοπράνων.

description Πρωτότυπο κείμενο ΠΧΠ expand_more
Φόρτωση…
Μηχανισμός δράσης
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) είναι ένας φυσικός συμπαράγοντας ή συνένζυμο για τη φαινυλαλανίνη-4-υδροξυλάση (PAH), την τετραϋδροβιοπτερίνη και την τρυπτοφάνη-5-υδροξυλάση. Η τετραϋδροβιοπτερίνη είναι επίσης φυσικός συμπαράγοντας της νιτρικής οξειδάσης…
Φαρμακοδυναμική

Μηχανισμός δράσης Η σαπροπτερίνη είναι μια συνθετική εκδοχή της 6R-τετραϋδροβιοπτερίνης (6R-BH4), η οποία λειτουργεί ως συμπαράγοντας των υδροξυλασών της φαινυλαλανίνης, της τυροσίνης και της τρυπτοφάνης. Στην PKU, ενισχύει τη δράση της ελαττωματικής…

Φαρμακοκινητική

Φαρμακοκινητική Η σαπροπτερίνη απορροφάται μετά από του στόματος χορήγηση, με τη μέγιστη συγκέντρωση (Cmax) να επιτυγχάνεται σε 3-4 ώρες. Η απορρόφηση αυξάνεται με την τροφή. Μεταβολίζεται κυρίως στο ήπαρ σε διϋδροβιοπτερίνη και βιοπτερίνη και…

Παρακολούθηση Αγωγής

Εργαστηριακοί & κλινικοί έλεγχοι από το SPC, ανά σύστημα

event_available
stethoscope

Κλινική εξέταση & ζωτικά

Έλεγχος Σύστημα Συχνότητα Προϋπόθεση
Επίπεδα φαινυλαλανίνης και τυροσίνης στο αίμα more_horizΆλλο / λοιπά Τακτικά —
Πρόσληψη τροφής more_horizΆλλο / λοιπά Τακτικά —
Ψυχοκινητική ανάπτυξη more_horizΆλλο / λοιπά Τακτικά —
checklist Συνδυάζετε πολλά φάρμακα; Δείτε το συγκεντρωτικό πρόγραμμα παρακολούθησης arrow_forward

Μονογραφίες Πηγών

Αναλυτικό περιεχόμενο ανά πηγή για τεκμηρίωση και έλεγχο

science
PubChem

Φαρμακοδυναμική

expand_more
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) χρησιμοποιείται για τη μετατροπή διαφόρων αμινοξέων, συμπεριλαμβανομένης της φαινυλαλανίνης, σε άλλα απαραίτητα μόρια στον οργανισμό, όπως οι νευροδιαβιβαστές. Η ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης μπορεί να οφείλεται σε μεταλλάξεις στα γονίδια GTP κυκλοϋδρολάσης 1 (GCH1), 6-πυρουβουλο-τετραϋδροπτερίνης συνθάσης/συν-παράγοντας διμερισμού του ηπατικού πυρηνικού παράγοντα 1 άλφα (PCBD1), 6-πυρουβοϋλτετραϋδροπτερίνης συνθάσης (PTS) και κινοειδούς διϋδροπτεριδίνης αναγωγάσης (QDPR). Αυτά τα γονίδια κωδικοποιούν τα ένζυμα που είναι κρίσιμα για την παραγωγή και ανακύκλωση της τετραϋδροβιοπτερίνης. Εάν ένα από τα ένζυμα δυσλειτουργήσει λόγω γονιδιακής μετάλλαξης, παράγεται λίγη ή καθόλου τετραϋδροβιοπτερίνη. Ως αποτέλεσμα, η φαινυλαλανίνη από τη διατροφή συσσωρεύεται στο αίμα και σε άλλους ιστούς και μπορεί να βλάψει τα νευρικά κύτταρα στον εγκέφαλο. Τα υψηλά επίπεδα φαινυλαλανίνης μπορούν να οδηγήσουν σε συμπτώματα που κυμαίνονται από παροδικό χαμηλό μυϊκό τόνο έως νοητική υστέρηση, διαταραχές κίνησης, δυσκολία στην κατάποση, επιληπτικές κρίσεις, προβλήματα συμπεριφοράς, προοδευτικά προβλήματα ανάπτυξης και αδυναμία ελέγχου της θερμοκρασίας του σώματος.
neurology
PubChem

Μηχανισμός δράσης

expand_more
Η τετραϋδροβιοπτερίνη (BH4) είναι ένας φυσικός συμπαράγοντας ή συνένζυμο για τη φαινυλαλανίνη-4-υδροξυλάση (PAH), την τετραϋδροβιοπτερίνη και την τρυπτοφάνη-5-υδροξυλάση. Η τετραϋδροβιοπτερίνη είναι επίσης φυσικός συμπαράγοντας της νιτρικής οξειδάσης συνθάσης. Ως εκ τούτου, η BH4 απαιτείται για τη μετατροπή της φαινυλαλανίνης σε τυροσίνη, για την παραγωγή επινεφρίνης (αδρεναλίνης) και τη σύνθεση των μονοαμινικών νευροδιαβιβαστών, σεροτονίνης, ντοπαμίνης και νορεπινεφρίνης (νοραδρεναλίνη). Εμπλέκεται επίσης στην απόπτωση και άλλα κυτταρικά γεγονότα που μεσολαβούνται από την παραγωγή νιτρικού οξειδίου. Ως συνένζυμο, η BH4 αντιδρά με το μοριακό οξυγόνο για να σχηματίσει ένα ενεργό ενδιάμεσο οξυγόνου που μπορεί να υδροξυλιώσει υποστρώματα. Στη διαδικασία υδροξυλίωσης, το συνένζυμο χάνει δύο ηλεκτρόνια και αναγεννάται in vivo σε αντίδραση εξαρτώμενη από NADH. Ως συμπαράγοντας για την PAH, η τετραϋδροβιοπτερίνη επιτρέπει τη μετατροπή της φαινυλαλανίνης σε τυροσίνη και μειώνει το επίπεδο της φαινυλαλανίνης στο αίμα, μειώνοντας έτσι τις τοξικές επιδράσεις αυτού του αμινοξέος. Οι φυσιολογικές συγκεντρώσεις φαινυλαλανίνης στον ορό είναι 100 μM, ενώ τα αυξημένα (τοξικά) επίπεδα είναι συνήθως >1200 μM. Άτομα με ανεπάρκεια τετραϋδροβιοπτερίνης δεν μπορούν να μετατρέψουν αποτελεσματικά τη φαινυλαλανίνη σε τυροσίνη. Τα πλεονάζοντα επίπεδα που παρέχονται από τη συμπλήρωση τετραϋδροβιοπτερίνης βοηθούν στη βελτίωση της ενζυμικής απόδοσης. Ως συμπαράγοντας για την τυροσίνη υδροξυλάση, η BH4 διευκολύνει τη μετατροπή της τυροσίνης σε L-dopa, ενώ ως συμπαράγοντας για την τρυπτοφάνη υδροξυλάση, η BH4 επιτρέπει τη μετατροπή της τρυπτοφάνης σε 5-υδροξυτρυπτοφάνη, η οποία στη συνέχεια μετατρέπεται σε σεροτονίνη.
fact_check
PubChem

FDA classification

expand_more

FDA Φαρμακολογική Ταξινόμηση

  • Καθιερωμένη Φαρμακολογική Κατηγορία [EPC]: Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης
  • Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Ενισχυτές Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης
  • Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Αναστολείς Πρωτεΐνης Αντίστασης στο Στήθος
  • Μηχανισμοί Δράσης [MoA]: Αναστολείς P-Γλυκοπρωτεΐνης

Η σαπροπτερίνη είναι ένας Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης. Ο μηχανισμός δράσης της σαπροπτερίνης είναι ως Ενισχυτής Φαινυλαλανίνης Υδροξυλάσης, και Αναστολέας Πρωτεΐνης Αντίστασης στο Στήθος, και Αναστολέας P-Γλυκοπρωτεΐνης.

Επιστημονικό Προφίλ

expand_more
CID
135398654
Μοριακός τύπος
C9H15N5O3
Μοριακό βάρος
241.25
IUPAC
(6R)-2-amino-6-[(1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl]-5,6,7,8-tetrahydro-3H-pteridin-4-one
InChIKey
FNKQXYHWGSIFBK-RPDRRWSUSA-N